Vertex의 혁신적인 트리플 테라피 Kaftrio EU가 곧 승인 될 예정이며 치료 가능한 환자 수가 90 %로 확대됩니다!

Vertex Pharmaceuticals는 낭포 성 섬유증 (CF) 치료 분야의 글로벌 리더입니다. 최근에 회사는 유럽의 약국 (EMA) 인간 의약품위원회 (CHMP)가 Kaftrio (ivacaftor / tezacaftor / elexacaftor) 및 Kalydeco (ivacaftor) 150mg 공동 약물 프로그램의 승인을 권장하는 긍정적 인 검토 의견을 발표했다고 발표했습니다. 12 세 이상의 CF 환자 치료의 경우, 구체적으로 : 낭포 성 섬유증 막 관통 전도 조절 자 (CFTR) 유전자에 F508del 돌연변이 및 최소 기능적 돌연변이 (F / MF)가있는 환자 또는 돌연변이가있는 F508del 환자 (F / 에프).

이제 CHMP'의 의견은 검토를 위해 유럽위원회 (EC)에 제출되며 일반적으로 2 개월 이내에 최종 검토 결정을 내립니다. 승인되면, 유럽에서 F508del 돌연변이와 최소한의 기능적 돌연변이를 가진 12 세 이상의 CF 환자 최대 10,000 명이 질병의 내부 원인에 대한 치료를받을 수있는 자격이 있습니다. 또한, 두 개의 F508 돌연변이가있는 12 세 이상의 CF 환자는 새로운 삼중 요법을받을 자격이 있습니다. 현재 이러한 환자는 유럽 연합에서 승인 한 다른 CF 약물을 사용할 수 있습니다.

미국에서이 삼중 요법은 2019 년 10 월 FDA의 승인을 받았습니다. 브랜드 이름은 Trikafta (elexacaftor / tezacaftor / ivacaftor + ivacaftor)입니다. 이 약물은 CFTR 유전자의 F508del 돌연변이 1 개 이상 및 12 세 이상의 CF 환자, 특히 : F508del 돌연변이 1 개와 최소 기능 돌연변이 1 개를 보유한 환자 또는 F508del 돌연변이 2 개를 보유한 환자에게 적합합니다. 이전에 FDA는 Trikafta 우선 검토 자격, 패스트 트랙 자격 및 획기적인 약물 자격 (BTD)을 부여했습니다.

F508del 돌연변이는 CF를 유발하는 가장 흔한 돌연변이입니다. 미국에서 처음으로 Trikafta'의 시장 승인을 통해 12 세 이상의 CF 환자 약 6,000 명이 F508del 돌연변이를 보유하고 최소 기능적 돌연변이 (F / MF)를 질병의 내재적 원인. 또한, Vertex&# 39의 자격이있는 F508del 돌연변이가 1 개 또는 2 개있는 약 12,000 명의 CF 환자와 다른 FDA 승인 CF 약물 3 개도 Trikafta 치료를받을 수 있습니다.

CHMP에 대한 긍정적 인 검토 의견은 두 개의 글로벌 3 상 연구 결과를 기반으로합니다. 하나는 F508del 돌연변이와 최소한의 기능적 돌연변이를 가진 12 세 이상의 CF 환자를 대상으로 한 24 주 위약 대조 연구입니다. 또 다른 이것은 3 중 요법 (ivacaftor / tezacaftor / elexacaftor)과 이중 요법 (tezacaftor / ivacaftor)을 비교하여 12 세 이상의 CF 환자를 대상으로 2 개의 F508del 돌연변이를 보유한 4 주 일대일 연구입니다. 두 연구 모두 1 차 평가 변수 (폐 기능, ppFEV1) 및 모든 주요 2 차 평가 변수에서 통계적으로 그리고 임상 적으로 유의미한 개선을 보여주었습니다. 이 두 연구에서 ivacaftor / tezacaftor / elexacaftor와 ivacaftor의 조합은 잘 견디 었습니다.

베를린에있는 Charit University University Medical Center의 소아 호흡기, 면역학 및 중환자 치료의 학과장 인 Marcus A. Mall 교수는 다음과 같이 말했습니다." / MF 유전자형, ivacaftor / tezacaftor / elexacaftor + ivacaftor 병용 요법의 임상 데이터는 전례가 없습니다. 이 데이터는 폐 기능의 개선 외에도 CFQ-R 호흡 영역 점수로 측정 한 삶의 질을 포함하여 몇 가지 중요한 예후 지표의 개선을 보여줍니다. 임상의들과 환자 커뮤니티는 더 많은 CF 환자가 CFTR 조절기로부터 혜택을받을 수 있기 때문에 흥분됩니다."

Vertex의 최고 의료 책임자이자 글로벌 신약 개발 및 의료 업무 담당 부사장 인 Carmen Bozic MD는 다음과 같이 말했습니다. 승인되면, 이것은 돌연변이 된 CF 환자를위한 F508del 돌연변이 및 최소 기능 CFTR 조절자를 운반하는 최초의 표적이 될 것이며 2 개의 F508del 돌연변이를 보유한 CF 환자에게 추가 혜택을 가져올 것입니다. 이 이정표를 통해 치료를 기다리는 환자에게이 혁신적인 CF 약물을 제공하는 데 더 가까워졌습니다. 우리의 궁극적 인 목표는이 희귀하고 치명적인 질병을 앓고있는 모든 환자에게 치료 옵션을 제공하는 것입니다."

낭포 성 섬유증 (CF)은 전 세계적으로 약 75,000 명의 사람들에게 영향을 미치는 희귀하고 수명이 단축되는 유전 질환입니다. CF는 폐, 간, 위장관, 부비동, 땀샘, 췌장 및 생식 관에 영향을 미치는 진행성 다 계통 질환입니다. CF는 CFTR 유전자의 특정 돌연변이로 인해 기능적 결함 또는 CFTR 단백질의 결실이 발생합니다. 어린이는 CF를 개발하기 위해 두 개의 결함이있는 CFTR 유전자 (각 부모에 대해 하나씩)를 상속해야합니다.

질병을 유발할 수있는 다양한 유형의 CFTR 돌연변이가 있지만 대부분의 CF 환자는 하나 이상의 F508del 돌연변이를 가지고 있습니다. 이러한 돌연변이는 유전자 검사 또는 유전형 분석에 의해 결정될 수 있습니다. CFTR 단백질은 일반적으로 세포막에서 이온 전달을 조절하며 유전자 돌연변이는 단백질 제품 기능의 파괴 또는 손실로 이어질 수 있습니다. 세포막 이온 전달이 중단되면 일부 장기의 점액 코팅 점도가 두꺼워집니다. 이 질병의 주요 특징은 호흡기에 두꺼운 점액이 축적되어 호흡 곤란, 만성 재발 성 폐 감염 및 진행성 폐 손상을 유발하여 궁극적으로 사망에 이르게하는 것입니다. CF 환자의 중앙 사망 연령은 30 대 초반이었습니다.

현재 Vertex는 Kalydeco (ivacaftor), Orkabi (lumacaftor / ivacaftor) 및 Symkevi / Symdeko (tezacaftor / ivacaftor) 등 여러 CF 약물을 나열했습니다. 이 세 가지 약물은 전 세계적으로 약 40,000 명의 환자를 치료할 수 있으며 전체 CF 환자의 약 50 %를 차지합니다. %. 새로운 삼중 요법 Trikafta는 전 세계 CF 환자의 90 %까지 치료를 확장 할 수 있습니다.