다중 시스템 위축 신약! FDA는 경구 용 골로페록시다아제 억제제인 베르디퍼스타트에 대한 최초의 패스트 트랙 인증을 획득했습니다!

바이오헤이븐은 신경질환 신약 개발에 전념하는 바이오 제약 회사입니다. 이달 중순, 미국 시장에서 Nurtec ODT (리메지판트, 75mg) 편두통 약물을 출시했습니다. 이것은 성인 편두통의 급성 치료에 사용되는 칼시토닌 유전자 관련 펩티드 (CGRP) 수용체 길항제의 최초이자 유일한 경구 적화 정제 (ODT) 투여 형태입니다 (기운의 유무).

최근, 회사는 미국 식품의약국(FDA)이 다발성 시스템 위축(MSA)의 치료를 위한 빠른 경로 인증(FTD)을 위한 골수페록시다제(MPO) 억제제 베르디퍼스타트를 허가했다고 발표했다.

MSA는 희귀, 급속 하 게 진행, 치명적인 신경 퇴행 성 질환, 발병에서 죽음에 평균 시간 6-10 년. MSA는 파킨슨 병과 유사한 운동 문제(예: 운동 저하, 근육 경직, 떨림 및 균형 저하)와 혈압 조절, 방광 기능 및 소화를 포함한 무의식적인 기능적 문제를 일으킬 수 있습니다. 현재, MSA에 대한 치료법은 없으며 증상 치료만 가능합니다.

FTD는 주요 분야에서 심각한 충족되지 않은 의료 요구를 해결하기 위해 심각한 질병에 대한 약물의 개발 및 신속한 검토를 가속화하는 것을 목표로합니다. 실험 약물에 대한 빠른 경로 자격을 획득한다는 것은 제약 회사가 R & D 단계에서 FDA와 더 자주 상호 작용할 수 있음을 의미합니다. 마케팅 신청서를 제출한 후 관련 표준을 충족하는 경우 빠른 승인 및 우선 순위 검토를 받을 수 있습니다. 또한 롤링 검토도 받을 수 있습니다.

Biohaven의 신경학 부사장 인 Irfan Qureshi는 "우리는 FDA가 MSA 환자 인구에서 충족되지 않은 높은 의료 요구를 강조, verdiperstat 빠른 트랙 자격을 부여 매우 기쁘게 생각합니다. 패스트 트랙 자격은이 치명적인 질병의 진행을 늦추기위한 첫 번째 치료법으로 verdiperstat의 개발을 가속화하는 데 도움이 될 수 있습니다. "

베르디퍼스타트 화학 구조 공식 (출처: medchemexpress.cn)

verdiperstat는 2018년 9월 바이오헤이븐에 의해 아스트라제네카로부터 수주되었으며, 아스트라제네카의 개발 코드는 AZD3241입니다. verdiperstat는 잠재적으로 일류, 경구, 뇌 관통, 골수페록시다제 (MPO)의 돌이킬 수없는 억제제입니다. MPO는 뇌의 병리학 적 산화 스트레스와 염증의 핵심 동인입니다. 미국과 유럽 연합에서, verdiperstat는 다중 시스템 위축의 처리를 위한 고아 약 상태를 부여되었습니다 (MSA). 또한, verdiperstat는 산화 스트레스, 염증 및 신경 변성과 관련된 다른 질병을 치료할 수 있는 잠재력을 가지고 있습니다.

단계 I 및 단계 II 연구 결과에서는, 250개 이상의 건강한 자원봉사자 및 환자는 verdiperstat로 취급되었습니다. MSA를 가진 환자에서, 최대 의 복용량 900 mg 매일 두 번 일반적으로 견딜 수. MSA 환자의 단계 IIa 연구의 예비 결과는 치료 12 주 후, 위약을 받은 환자는 주요 효능 지수 (균일 한 MSA 점수 척도)에서 4.6 포인트 로 악화된 것으로 나타났으며, 베르디퍼스타트 300 mg BID 투여량 과 600 mg BID 투여량은 각각 3.7 점 및 2.6 점의 약간의 감소를 보였다. 파킨슨 병 환자의 전좌 단백질 (TSPO)의 PET 이미징은 verdiperstat가 질병과 관련된 뇌 부위의 염증을 감소시킬 수 있음을 보여줍니다. 또한, 베르디퍼스타트는 또한 인간의 혈액에서 MPO 활성을 현저히 감소시키며, 이는 약물이 표적에 결합하는 바이오마커이다.

현재 바이오헤이븐은 미국과 유럽의 약 50개 임상 센터에서 MSA에 대한 베르디퍼스타트의 효능을 평가하기 위해 다국적 단계 III M-STAR 연구(NCT03952806)를 진행하고 있습니다. 이 회사는 또한 근위축성 측삭 경화증 (ALS) 치료에 verdiperstat의 효능을 평가하기 위해 임상 시험을 계획하기 위해 매사추세츠 종합 병원과 협력하고 있습니다.