경구 MPO 억제제는 MSA 환자의 FDA 패스트 트랙 치료에 적합합니다

Biohaven Pharmaceuticals는 자사의 경구 골 수퍼 옥시 다제 (MPO) 억제제 verdiperstat (BHV-3241)는 다중 시스템 위축 (MSA) 환자 치료를 위해 미국 FDA에 의해 패스트 트랙 인증을 받았다고 발표했다.

MSA는 자율 신경계 (혈압 또는 소화와 같은 비자발적 행동을 제어하는 ​​신경계) 및 운동에 영향을 미치는 진행성 신경 퇴행성 질환이며 증상의 조합을 나타냅니다. 이러한 증상은 뇌와 척수에서 다른 유형의 신경 세포가 점진적으로 상실되고 사망하기 때문입니다. 증상은 종종 50에 환자에게 나타나며 5 10 년 내에 빠르게 진행되어 운동 기능의 점진적인 상실과 궁극적으로 빈곤함을 초래합니다. MSA 환자는 종종 말기 폐렴에 걸리며 갑자기 심장이나 호흡 문제로 사망 할 수 있습니다. 약물이 MSA의 일부 증상을 치료할 수 있지만 현재 질병의 진행을 늦추고 질병을 치료할 수있는 치료법은 없습니다. 이 환자들은 질병을 완화하기위한 효과적인 치료가 시급히 필요합니다.

MPO는 산화 및 염증 과정의 주요 동인이며 다양한 뇌 질환에서 크게 증가했습니다. MPO의 활성을 억제하는 것은 신경 염증 및 신경 퇴행성 질환 (MSA 포함)의 치료를위한 유망한 전략이다. 연구에 따르면 MPO 수치가 상승하면 다발성 경화증 및 알츠하이머 병 0010010 # 39; Verdiperstat는 시험용 경구 MPO 억제제이며 Biohaven은 2018의 AstraZeneca로부터 연구 개발 라이센스를 받았습니다. 이 약물은 미국 FDA와 유럽 의약청 (European Medicines Agency)에 의해 희귀의 약물 상태로 승인되었습니다.

이전 단계 2의 임상 시험의 예비 결과는 통합 된 MSA 평가 척도에 의해 측정 된 주요 효능 결과가 개선되었음을 보여 주었다. 12 주간의 치료 후, 위약 그룹 0010010 # 39은 (는) 4만큼 점수가 감소했습니다. 6 점은 {{6} } mg BHV 3241 매일 두 번 감소 3. 7 포인트 및 600 mg BHV 3241 매일 두 번 감소 2 . 6 포인트. 다른 측정 결과 (예 : 포괄적 인 자율 증상 점수 및 MSA 삶의 질 척도)도 이에 따라 향상되었습니다. 이러한 임상 소견은 동물 모델에서 관찰 된 베르디 페르 스타트의 신경 보호 효과와 일치한다. Verdiperstat는 약물이 표적에 결합하는 바이오 마커 인 인간 혈액에서 MPO 활동을 크게 감소시킵니다. 현재, 약물은 임상 3 단계에서 효능과 안전성에 대해 평가되고 있습니다.

0010010 quot; MSA 환자의 치료에 대한 요구가 여전히 충족되지 않았으며 FDA가 verdiperstat 패스트 트랙 자격을 부여 할 수있게되어 매우 기쁩니다. 0010010 "; Biohaven 신경과의 부사장 인 Irfan Qureshi는 말했다. 0010010 quot "빠른 추적 인증은 verdiperstat의 개발을 가속화하여 MSA 환자를위한 첫 번째 치료 옵션이 될 수 있습니다. 0010010 quot;