세계 두 번째 RNAi 약물 Givlaari는 유럽 연합 (EU)에 의해 승인

Alnylam 제약은 최근 유럽 위원회가 12 세 이상의 청소년과 성인에서 급성 간 포르피린증 (AHP)의 치료를 위해 Givlaari (givosiran)를 승인했다고 발표했습니다. 미국에서는, Givlaari는 AHP를 가진 성인 환자의 처리를 위해 2019년 11월에 승인되었습니다. 약물은 피하 주사에 의해 투여되며, 한 달에 한 번, 실제 체중 (2.5mg / kg)에 따라 의료 전문가가 투여합니다.

AHP는 매우 드문 유전 질환, 약점을 특징으로 하 고 생명을 위협 할 수 있습니다. 일부 환자의 경우, 질병의 만성 증상은 일상 기능과 삶의 질에 부정적인 영향을 미칠 것입니다. AHP는 급성 간헐적 포르피린증 (AIP), 유전 배설물 포르피린증 (HCP), 혼합 포르피린증 (VP), ALAD 결핍 포르피린증 (ADP)의 4 가지 아류형으로 나뉩니다. AHP의 각 유형은 간이 헴을 생성하는 데 필요한 특정 효소가 부족하게 하는 유전적 결함으로 인해 체내에 포르피린이 독성 수준으로 축적되기 때문입니다.

Givlaari는 AHP 공격을 예방하고 만성 통증을 줄이며 삶의 질을 향상시키는 최초의 유일한 약물입니다. 유럽 연합에서 Givlaari는 빠른 평가 프로세스를 통해 승인을 받았으며 이전에 PRIME 자격을 부여했습니다. 미국에서, Givlaari 는 우선 순위 검토 과정을 통해 승인되었고 이전에 획기적인 약물 자격을 부여받았다. 또한, Givlaari는 유럽 연합과 미국 모두에서 고아 약물 상태를 부여받았습니다.

이 승인은 위약 안전에 대하여 Givlaari의 효험 그리고 효험을 평가하는 세계 18개국에 있는 36의 연구 센터에 있는 94명의 환자를 등록하는 역사상 가장 큰 AHP 내정간섭 연구 결과인 단계 III ENVISION 연구 결과의 긍정적인 데이터를 근거로 합니다. 연구에서, 환자는 무작위로 할당 되었다는 1: 1 비율 및 Givlaari 또는 위약으로 치료 되었다. 1 차적인 종점은 처리의 6 달 도중 AIP를 가진 환자에 있는 화합물 포르피린증의 개시의 연례 비율에 있는 감소이었습니다. 이중 맹검 치료 기간을 마친 후, 모든 적격 환자(99%) ENVISION 오픈 라벨 확장 기간에 진입하여 Givlaari 치료를 받았습니다. 연구 결과에서, 복합 포르피린에피소드는 집에서 입원, 응급 치료 및 정맥 헴 치료를 요구하는 포르피린증의 에피소드로 정의되었다.

결과는 연구가 기본 끝점과 여러 보조 끝점에 도달했다는 것을 보여줍니다.

(1) 위약과 비교하여, Givlaari 처리는 AIP 환자에 있는 화합물 포르피린증 개시의 연례 부각을 74%까지 감소시켰습니다; 치료 기간 6개월 동안, Givlaari 그룹의 환자의 50%는 복합 포르피린증 발병이 없었고, 위약 투여군은 16.3%에 불과하였다.

(2) 위약에 비해, Givlaari 크게 AIP 환자에 의해보고 된 가장 심한 매일 통증을 개선 (p<>

(3) 위약에 비해, Givlaari는 헴의 사용을 감소시키고, 소변 - 아미노 레불린 산과 담즙 색소에서 2 신경 독성 헴 중간체의 수준을 감소시킨다.

(4) 위약에 비해, Givlaari를 수신하는 환자의 높은 비율은 전반적인 건강에 상당한 개선을보고, 통증, 매일 기능, 삶의 질.

(5) 안전성 면에서 Givlaari 치료를 받는 환자 중 가장 흔한 부작용은 주사 부위 반응(36%), 메스꺼움(32.4%), 피로(22.5%), 기타 부작용(10% 이상)이었습니다. 증가 된 트랜스 아미나아제, 발진 및 감소 된 사구 여과 속도를 포함.