미국 FDA, C형 나트륨 이뇨 펩티드 유사체 Voxzogo(vosoritide)---1/2 승인

바이오마린은 최근 미국 식품의약국(FDA)이 C형 나트륨 이뇨 펩티드(CNP) 유사체 1일 1회 주사제인 복조고(Voxzogo, Vosoritide)를 5세 및 소아 환자의 치료에 가속화했다고 밝혔다. 연골무형성증(achondroplasia)이 위에 있고 성장판이 열려 있으면 선형 성장이 증가합니다. 연골무형성증은 인간에서 가장 흔한 불균형한 저신장입니다.

FDA는 Voxzogo를 승인하는 동안 희귀 질환에 대한 신약 개발에 탁월한 기여를 한 회사에 대한 포상으로 BioMarin에 희귀 소아 질환 우선 심사 바우처(PRV)를 발행했습니다. 이 PRV는 우선심사를 충족하지 않고 판매 또는 양도될 수 있는 모든 신약에 대한 우선심사로 교환될 수 있습니다.

연간성장률(AGV) 개선을 바탕으로 가속승인 절차를 거쳐 적응증을 승인받았다. 이 적응증에 대한 지속적인 승인은 확증 연구에서 임상적 이점의 검증 및 설명에 달려 있습니다. 이러한 시판 후 요구 사항을 충족하기 위해 BioMarin은 진행중인 공개 라벨 확장 연구를 사용하여 기존 자연사와 비교할 계획입니다.

유럽 ​​연합에서 Voxzogo는 2021년 8월 2세부터 폐쇄된 성장판까지의 소아 연골무형성증 치료제로 승인되었습니다. 미국과 유럽 연합에서 Voxzogo는 연골 무형성증 치료제로 희귀의약품 지정(ODD)을 받았습니다. 성장판의 폐쇄는 최종 성인 키에 도달한 사춘기 이후에 발생합니다.

Voxzogo는 연골 무형성증을 가진 어린이를 치료하기 위해 승인된 최초의 약물입니다. 질병의 근본 원인을 치료할 수 있습니다. 이는 주요 의학적 혁신을 나타내며 환자에게 의미 있는 영향을 미칠 가능성이 있습니다& #39; 삶. Voxzogo의 활성 약학적 성분은 섬유아세포 성장 인자 수용체 3(FGFR3) 신호 전달을 하향 조절하여 연골 내 골 형성을 촉진하고 연골 발달을 직접 표적으로 하는 변형된 C형 나트륨 이뇨 펩티드(CNP)인 보소리타이드(vosoritide) 내부 병태생리학입니다.

이 승인은 글로벌 무작위, 이중 맹검, 위약 대조 3상 연구 및 이 3상 연구의 공개 라벨 확장 결과를 기반으로 합니다. 이 연구에는 5세에서 14.9세 사이의 연골무형성증이 있는 121명의 어린이가 등록되었습니다. 위약 그룹과 Voxzogo 그룹의 기준선 평균 AGV는 각각 4.06cm/년 및 4.26cm/년이었습니다. 치료 52주차에 위약군에서 기준선 대비 AGV의 변화는 -0.17cm/년이었고, 복소고군에서 기준선 대비 AGV 변화는 1.40cm/년으로 복소고군이 기준선과 비교하여 AGV 측면에서 위약 그룹. 학교에서 상당한 향상은 1.57cm/년입니다. 이중 맹검 위약 대조 3상 연구의 52주 후, 처음에 Voxzogo에 무작위로 할당된 58명의 환자가 공개 라벨 확장 기간에 들어갔습니다. 무작위 배정 후 2년 동안 추적 관찰한 환자에서 AGV의 개선은 변하지 않았습니다.