C3 표적 억제제 Empaveli(pegcetacoplan), 2022년 상장 신청 예정!

Apellis Pharma는 C3 표적 치료제 개발의 선두 주자로서 보체의 통제되지 않거나 과잉 활성화에 의해 유발되는 광범위한 약물의 치료를 위한 획기적인 표적 C3 방법을 통해 동급 최고의 치료제 개발에 전념하고 있습니다. 혈액학, 안과 및 신장학 분야의 질병을 포함한 캐스케이드 질병.

최근 회사는 미국 식품의약국(FDA)으로부터 공식 서면 피드백을 접수했다고 발표했으며, 이는 연령 관련 황반변성(AMD) 및 이차성 지리 위축증(GA) 치료를 위한 페그세타코플란의 유리체강 주사 제출을 더욱 강화한다고 발표했습니다. ) 신약 신청(NDA) 계획. NDA는 3상 DERBY 및 OAKS 연구와 2상 FILLY 연구의 효능 및 안전성 데이터에 의해 뒷받침됩니다.

서면 피드백에서 FDA는 임상 시험이 적절하고 잘 통제된 경우 FDA는 시험의 여러 단계를 구분하지 않을 것이며 세 가지 연구가 모두 적절하고 잘 통제된 것으로 보입니다. 이 피드백을 바탕으로 Apellis는 여전히 2022년 상반기에 NDA를 제출할 것으로 예상되며 NDA를 제출하기 위해 추가 연구가 필요하지 않다고 생각합니다.

Apellis의 최고 의료 책임자인 Federico Grossi, MD는 다음과 같이 말했습니다. 우리는 3건의 잘 통제된 무작위 연구에서 1,500명 이상의 환자 데이터를 기반으로 pegcetacoplan NDA를 제출할 계획입니다. 조지아. 실명을 유발하는 치명적인 질병입니다. 우리는 FDA와 긴밀히 협력하여 GA 환자 집단에게 첫 번째 치료법을 제공하기를 기대합니다.&따옴표;

pegcetacoplan의 구조적 특성 및 메커니즘

GA는 진행성 유형의 연령 관련 황반 변성(AMD)이며 AMD는 실명의 주요 원인입니다. GA 질병은 중심 시력을 담당하는 망막의 중심 부분인 황반에 영향을 미칩니다. 보체의 과활성화는 GA에서 돌이킬 수 없는 병리학적 성장을 일으키고 C3는 보체의 과활성화를 정밀하게 제어할 수 있는 유일한 표적입니다. GA는 점진적이고 비가역적이어서 중심 시력 손상과 영구적인 시력 상실로 이어집니다. 발표된 연구에 따르면 전 세계적으로 500만 명 이상의 GA 환자가 있고 미국에는 약 100만 명이 있습니다. 현재 GA에 대해 승인된 치료법은 없습니다.

Pegcetacoplan은 보체 캐스케이드의 과도한 활성화를 조절하도록 설계된 표적 C3 억제제입니다. 보체 캐스케이드는 인간 면역계의 일부이며 과도한 활성화는 많은 심각한 질병의 발생 및 발달의 원인입니다. Pegcetacoplan은 폴리에틸렌 글리콜 폴리머에 결합하고 C3 및 C3b에 특이적으로 결합하는 합성 고리형 펩타이드입니다. 현재, pegcetacoplan은 지리적 위축(GA), 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH) 및 C3 사구체병증을 포함한 다양한 질병을 치료하기 위해 개발되고 있습니다. 미국에서 FDA는 PNH 및 GA 치료에 대한 pegcetacoplan 패스트 트랙 자격을 부여했습니다.

2021년 5월 Empaveli(pegcetacoplan)는 성인 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH) 치료제로 FDA 승인을 받았습니다. Empaveli는 PNH 치료 표준을 개선하고 PNH 치료를 재정의할 가능성이 있는 우선 검토 프로세스를 통해 승인되었습니다.

Empaveli는 규제 승인을 받은 최초이자 유일한 C3 표적 치료제라는 점을 언급할 가치가 있습니다. 이 약은 다음에 적합합니다: (1) 이전에 치료를 받은 적이 없는 PNH 성인 환자; (2) 이전에 투여받은 C5 억제제 솔리리스(에쿨리주맙) 및 울토미리스(라불리주맙)의 PNH가 있는 성인 환자.

지난 10여 년 동안 PNH 치료를 위한 유일한 옵션은 C5 억제제였으나 많은 환자들이 여전히 지속적인 저혈색소 증을 경험하며, 이는 종종 쇠약하게 만드는 피로와 빈번한 수혈로 이어집니다. 임상 시험에서 엠파벨리는 헤모글로빈 수치를 높이고 수혈의 필요성을 줄여 PNH 환자의 삶을 개선함으로써 PNH를 광범위하게 제어할 수 있습니다.