미국 FDA는 IMGN632 희귀 혈액 종양을 치료하는 획기적인 약물 자격을 부여!

면역젠은 암 환자의 예후를 개선하기 위해 차세대 항체-컨쥬게이트 약물(ADC)의 개발에 전념하는 생명공학 회사입니다. 최근, 회사는 미국 식품의약국(FDA)이 재발 또는 내화성 블라스트 플라즈마세포 수지상 세포 종양(BPDCN) 환자의 치료를 위해 새로운 CD123 표적 ADC 치료제 IMGN632에 대한 획기적인 약물 지정(BTD)을 부여했다고 발표했다.

IMGN632는 CD123을 대상으로 하는 새로운 ADC입니다. 현재 BPDCN, 급성 골수성 백혈병(AML), 급성 림프구성 백혈병(ALL)을 포함한 혈액학적 악성 종양의 치료를 위한 임상 개발 중이다. 현재 IMGN632는 BPDCN에 대한 단독요법과 최소 잔류 질환 양성(MRD+) AML 환자를 포함한 다중 코호트에서 평가되고 있으며, 비다자(azacitidine) 및 벤클렉스타(venetoclax)와 함께 재발/굴절증 환자를 치료하고 있다.

IMGN632는 면역원으로부터 새로운 유형의 인돌리노 벤조디아제핀(IGN) 페이로드를 사용하며, 이는 교차 연결 없이 DNA를 알킬 수 있습니다. 다른 DNA 표적 페이로드와 비교하여 IGN은 AML 세포에서 매우 효과적이지만 정상적인 골수 전구 세포에 독성이 적도록 설계되었습니다.

BTD는 FDA에 의해 만들어진 새로운 약물 검토 채널2012. 그것은 심각하거나 생명을 위협하는 질병의 처리를 위한 발달 그리고 검토를 가속화하는 것을 목표로 하고, 약이 현저하게 임상적으로 중요한 끝점을 향상한 하나 이상의 신약에 있다는 예비 임상 기록이 있습니다. BTD 획득 약물은 환자가 최단 시간에 새로운 치료 옵션을 제공 되도록 개발 중 고위 FDA 관리를 포함하여 더 긴밀한 지침을받을 수 있습니다.

IMGN632 작용 메커니즘

BPDCN은 백혈병과 림프종의 특성을 가진 희소한 혈액암입니다. 이 질병은 특징적인 피부 병변과 림프절 연루를 가지고 있으며 종종 골수로 퍼지습니다. 이 공격적인 암은 줄기 세포 이식 에 선행된 엄격한 처리를 요구합니다. CD123 표적 치료가 최근 몇 년 동안 승인되었지만 (Elzonris[tagraxofusp-erzs], 2018년에 승인), 환자에 대한 충족되지 않은 필요는 여전히 높다, 특히 재발 / 내화 설정에서.

FDA는 BPDCN 코호트의 첫 번째 인간 연구에서 결과에 따라 IMGN632 BTD를 부여했다. 코호트의 예비 결과는 2019 년 미국 혈액학 협회 (ASH) 연례 회의에서 발표되었습니다. 데이터는 보여줍니다: 9 BPDCN 환자 (모든 수신 엘조리스) 치료, 2 환자는 집중적인 화학요법을 수신했습니다), 3 명의 환자는 IMGN632에 처리 반응을 보였다. IMGN632 단독 요법 BPDCN 용량 확장 코호트의 최신 데이터는 올해 12 월 ASH 연례 회의에서 발표 될 예정이다.

면역Gen 사장 겸 CEO 마크 Enyedy는 말했다: "우리는 FDA가 IMGN632 획기적인 약물 지정을 부여한 것을 매우 기쁘게 생각합니다, 이는이 희귀하고 공격적인 암을 가진 환자 인구를 위한 효과적이고 잘 용납된 처리를 위한 긴급한 필요를 강조하는. 우리는 BPDCN에서 IMGN632의 개발 경로를 더 결정하기 위해 FDA와 지속적으로 협력하기를 기대합니다. 또한 급성 골수성 백혈병(AML) 및 기타 혈액학적 악성 종양학에서 IMGN632의 적용을 계속 평가할 것입니다."

엘조니스 (타그락소푸스프)의 작용 메커니즘 (사진 출처, 스템라인 회사 웹 사이트)

Elzonris는 Stemline Therapeutics에 의해 개발되었으며, 2018년 12월 미국 FDA에 의해 2세 이상 암폭 혈장 세포 세포 종양(BPDCN)을 가진 소아 및 성인 환자의 치료를 위해 승인되었으며, 그 중 에는 이전 치료를 받지 않은 환자(BPDNC를 치료(새로 치료)하고 이전에 치료한 환자(새로 치료된 환자). 이 승인은 ElzonrisBPDCN의 처리를 위해 승인된 첫번째 약 및 승인된 첫번째 CD123 표적으로 한 약입니다 언급할 가치가 있습니다.

Elzonris는 CD123 표적을 위해 특별히 설계된 CD123 지향 사이토신입니다. 약물은 인간 IL-3 및 잘린 디프테리아 독소 (DT)의 재조합 융합이다. IL-3 도메인은 세포 독성 DT 조각을 변환할 수 있습니다. CD123을 발현하는 종양 세포에 대한 가이드. After being internalized by tumor cells, Elzonris can irreversibly inhibit protein synthesis and induce target cell apoptosis.