미국 FDA, ALK-001(C20-D3-비타민A) 혁신치료제 인증 획득!

Alkeus Pharmaceuticals는 최근 미국 식품의약국(FDA)이 스타가르트& #39;s Disease(STGD) 치료제 ALK-001(C20-D3-vitamin A)에 획기적인 치료제 지정(BTD)을 부여했다고 발표했습니다. . ALK-001은 스타가드& #39;병의 BTD 치료제로 승인된 유일한 약물이라는 점을 언급할 가치가 있습니다. 현재 스타가드& #39;병에 대한 승인된 치료제는 없습니다. 이전에 FDA는 ALK-001 희귀의약품 지정(ODD)을 부여했습니다.

BTD는 중대하거나 생명을 위협하는 질병의 치료를 위한 신약의 개발 및 심사를 가속화하는 것을 목적으로 하는 FDA의 신약 심사 채널이며, 기존 치료제에 비해 질병의 상태를 실질적으로 개선합니다. BTD 획득 의약품은 연구 개발 기간 동안 FDA 고위 관리를 포함하여 보다 긴밀한 지침을 받을 수 있으며, 환자에게 최단 시간에 새로운 치료 옵션을 제공할 수 있도록 검토 중에 롤링 검토 및 잠재적 우선 검토 대상이 됩니다.

ALK-001(C20-D3-비타민 A)은 다양한 망막 퇴행성 질환을 치료하는 데 사용되는 화학적으로 변형된 비타민 A입니다. 이 약은 하루에 한 번 복용하며 임상 데이터에 따르면 ALK-001은 정상적인 시각 순환을 유지하면서 스타가드 병의 진행을 안전하게 지연시킬 수 있습니다.

Stargard'병은 돌이킬 수 없는 시력 상실과 실명을 유발할 수 있는 진행성 유전성 망막 퇴행성 질환입니다. 이것은 드물고 심각한 질병입니다. 증상은 일반적으로 아동기 또는 청소년기에 시작됩니다. 이 질병으로 진단된 거의 모든 환자는 법적으로 맹인이 됩니다.

FDA는 2상 이중 맹검 무작위 위약 대조 임상 시험의 데이터 검토를 기반으로 ALK-001 BTD를 승인했습니다. 이 시험 및 기타 진행 중인 연구의 데이터는 올해 말에 발표될 예정입니다.

스타거's병과 더불어 ALK-001의 건성 연령 관련 황반변성(AMD) 환자 치료를 위한 임상 시험도 진행 중이다. 미국에서 AMD는 예방할 수 없는 실명의 가장 큰 원인입니다.

Alkeus Pharmaceuticals의 CEO인 Dr. Leonide Saad는 다음과 같이 말했습니다:"혁신적인 치료제 지정을 달성하는 것은 Stargard's 질병 분야에서 획기적인 이정표입니다. 우리의 임상 2상 시험 결과는 스타가드& #39;병 치료를 위한 ALK-001에 대한 규제 제출입니다. 그리고 승인은 강력한 기반을 제공합니다. 가능한 한 빨리 ALK-001을 환자에게 제공할 수 있도록 FDA 및 기타 규제 기관과 협력하기를 기대합니다.&따옴표;