미국 FDA는 발록시 말 야행성 헤모글로빈뇨증 (PNH)을 치료하는 억제제 엠파벨리를 승인!

아플리스 제약은 최근 미국 식품 의약국 (FDA)이 성인에서 발록시 야행성 헤모글로빈뇨증 (PNH)의 치료를 위해 Empaveli (페세타불플란)를 승인했다고 발표했다. Empaveli는 PNH 배려 기준을 향상하고 PNH 처리를 재정의할 가능성이 있는 우선순위 검토 프로세스를 통해 승인되었습니다.

Empaveli가 규제 승인을 받은 최초의 유일한 C3 표적 치료법이라는 것을 언급할 가치가 있습니다. 이 약은 에 적합하다: (1) PNH 성인 환자는 이전에 치료를받지 않은; (2) 이전에 솔리리스 (eculizumab)와 울토미리스 (ravulizumab)의 PNH를 가진 C5 억제제 성인 환자를 받았다.

지난 10 년 정도에서, PNH를 취급하는 유일한 선택권은 C5 억제제, 그러나 많은 환자는 아직도 지속적인 hypohemoglobinopathy를 경험합니다, 수시로 쇠약하게 하는 피로 및 빈번한 수혈으로 이끌어 냅니다. 임상 시험에서 Empaveli는 헤모글로빈 수준을 높이고 수혈의 필요성을 줄임으로써 PNH 환자의 삶을 개선하고 PNH 환자의 광범위한 제어를 제공 할 수 있습니다.

세드릭 프랑수아, MD, Apellis의 공동 설립자이자 CEO는 말했다: "FDA에 의해 승인된 첫번째 C3 표적으로 한 치료로, Empaveli는 처리를 수신하지 않은 사람들을 포함하여 PNH를 가진 성인 환자의 처리를 재정의할 가능성이 있고, 억제제 변환 치료를 겪고 있는 C5 환자에게서. Empaveli가 지난 15 년 동안 최초의 새로운 보완 약물을 개척했기 때문에이 승인은 주요 과학적 진보를 나타냅니다. 우리는 표적으로 C3의 가득 차있는 잠재력을 탐구하고 중요한 충족되지 않은 의학 필요가 있는 보완 중심질병의 각종에서 이 치료에 대한 등록 계획을 계속 승진하기를 기대합니다."

Empaveli의 승인은 일대일 단계 3 PEGASUS 연구 (NCT03500549) (참조: 페가수스 단계 3 최상위 결과 컨퍼런스 콜 프리젠 테이션)의 결과를 기반으로합니다. 연구 결과는 1 차종점에 도달했습니다, Empaveli가 솔리리스 (eculizumab), 배려 약의 PNH 표준에 우수하다는 것을 보여주는: 16주에 기준수준에서 헤모글로빈 수준에 있는 변경의 관점에서 솔리리스보다 우수하고, 조정된 헤모글로빈 수준은 평균 3.84g/dL의 평균으로 증가합니다<>

또한, 엠파벨리는 솔리리스에 비해 수혈 종점을 피하는 비열한 달성. Empaveli 치료 그룹에 있는 환자의 85%는 솔리리스 처리 단에 있는 15%와 비교된 16 주 안에 수혈이 없었습니다. 동시에, 솔리리스 치료 군내의 환자와 비교하여, 엠파벨리 치료 그룹의 환자는 키 용혈마커의 높은 정상화율을 가지며, FACIT-피로 점수는 임상적으로 유의한 개선을 가한다. 이 연구에서, 엠파벨리는 솔리리스만큼 안전합니다.

엠파벨리가 솔리리스보다 더 나은 헤모글로빈 수치를 보여주는 첫 번째 치료법이며, 엠파벨리로 치료받은 환자의 최대 85%가 수혈이 없다는 것을 언급할 가치가 있습니다. 현재 솔리리스 치료를 받고 있는 대부분의 PNH 환자는 지속적인 빈혈을 앓고 있습니다. PEGASUS 연구 결과는 Empaveli가 PNH 환자를 위한 배려의 새로운 표준이 될 가능성이 있다는 것을 보여줍니다.

엠파벨리의 활성 의약품 성분은 페세타불란으로, 이는 많은 심각한 질병의 발생 및 개발의 원인인 보완물의 과도한 활성화를 조절하도록 설계된 표적 C3 억제제이다. 페세타코플란은 폴리에틸렌 글리콜 폴리머에 결합하고 C3 및 C3b에 구체적으로 결합하는 합성 순환 펩타이드입니다. 미국에서, FDA는 PNH와 GA의 치료에 대 한 pegcetacoplan 빠른 경로 자격을 부여 했다.

솔리리스는 알렉시온이 판매하는 약물입니다. 이것은 보완 캐스케이드의 말단 부분에서 C5 단백질을 억제하여 작동하는 선구적인 보완 억제제입니다. 보완 폭포는 면역 계통의 일부이며, 통제되지 않는 활성화는 다양한 심각한 희귀 질환과 슈퍼 희귀 질환에서 중요한 역할을합니다. 솔리리스는 2007년에 마케팅 승인을 받았으며, 다양한 초희귀질환에 대한 승인을 받았습니다. 포함: 발옥석 야행성 헤모글로빈뇨증 (PNH), 비정형 용혈성 요독 증후군 (aHUS), 항 AchR 항체 양성 전신 중력 아스테니아 (gMG), 항 아쿠아 포린-4 (AQP4) 항체 양성 신경 수염 광학 스펙트럼 장애 (NMOSD).

울토미리스는 솔리리스의 업그레이드된 버전입니다. 2세대, 장작동 C5 보체 억제제입니다. 2018년 말 마케팅 승인을 받았습니다. 승인된 표시에는 PNH 및 aHUS가 포함됩니다. 울토미리스는 8주마다 투여되는 최초의 유일한 장작동 C5 보완 억제제이다. PNH의 처리를 위한 단계 III 임상 연구에서, Ultomiris는 매 2 달마다 주입됩니다 (8 주) 솔리리스매 2 매 2 주간 주입은 모든 11 엔드 포인트에서 비 열등도달성.

솔리리스는 세계에서 가장 많이 팔리는 희귀 질환 약물 중 하나이며, 2020년 매출은 미화 40억 6500만 달러에 달합니다. 2020년 울토미리스의 매출은 10억 7,700만 달러에 달했다. 두 C5 억제제의 총 매출은 미화 51억 4,200만 달러에 달했습니다.

2020년 12월, 아스트라제네카는 390억 달러의 현금과 주식에 알렉시온을 인수했다고 발표했다. 이번 인수는 알렉시온의 혁신적인 보완 기술 플랫폼과 강력한 파이프라인을 제공함으로써 면역학 분야에서 아스트라제네카의 과학적 입지를 강화할 것입니다. 희귀 질환은 고성장과 급속히 혁신되는 질병 분야이며, 의료 적 요구는 심각하게 만족스럽지 않습니다. 올해 4월, 이번 인수는 미국 연방거래위원회(FTC)의 검토를 성공적으로 통과시켰다. 최근 인수는 아스트라제네카의 주주 대다수에 의해 승인되었으며 2021 년 3 분기에 완료 될 것으로 예상됩니다.