미국 FDA 승인 Tembexa (brincidofovir): 모든 연령대에 대 한 첫 번째 천연두 항 바이러스 약물!

키메릭스는 최근 미국 식품의약국(FDA)이 천연두 치료를 위해 Tembexa(brincidofovir) 정제 및 경구 현탁액을 승인했다고 발표했다. Tembexa는 신생아를 포함한 성인 및 소아 환자에게 적합합니다. Tembexa는 유아와 난치증 환자를 포함하여 모든 연령 집단에서 사용하기 위해 승인 된 최초의 천연두 항 바이러스 약물이라는 것을 언급 할 가치가 있습니다. Tembexa는 경구 항 바이러스 약물, 100 mg 정제와 10 mg/ml 구두 현탁액을 포함 하 여, 치료 2 주 동안 일주일에 한 번 촬영.

Tembexa는 뉴클레오티드 유사체의 지질 컨쥬게이트로, 항 바이러스 활성 대사산물 cidofovir diphosphate(cidofovir diphosphate)의 효과적인 세포내 농도를 달성하기 위해 천연 모노아실 인지질을 시뮬레이션하도록 설계되었습니다. Cidofovir diphosphate는 바이러스 DNA 폴리머라제 매개 합성을 위한 대체 기질 억제제 역할을 함으로써 정형외과 바이러스에 대한 항바이러스 효과를 발휘합니다.

Tembexa의 FDA 승인은 인간 천연두 질환, 즉 토끼포제 모델(토끼두바이러스에 감염된 뉴질랜드 흰토끼) 및 마우스폼 모델(BALB/c)의 효능 데이터를 기반으로 마우스포바이러스에 감염된 마우스포병)이다. 각 모델의 주요 연구에서, 동물이 치명적인 바이러스 복용량및 지연 된 치료에 감염 되었을 때, 위약에 비해, Tembexa 치료 통계적으로 크게 생존율을 향상.

FDA의 "동물 규칙"은 인간 연구에 적합하지 않거나 적합하지 않은 질병의 효과를 지원하기 위해 동물 모델에서 실험 약물을 테스트 할 수 있습니다. Tembexa의 미국 처방 정보는 더 긴 치료 과정이 사망의 위험을 증가시킬 것이라는 블랙 박스 경고와 함께 제공됩니다.

천연두는 천연두 바이러스에 의한 매우 전염성이 높은 질병입니다. 역사상 천연두는 여러 번 전염병이 었으며 치명적인 질병 중 하나이며 사망률은 약 30 %입니다. 천연두는 1970 년대 후반에 근절 선언되었지만, 천연두 바이러스가 여전히 우발적 인 석방이나 생물학적 테러 무기로 다시 나타날 수 있기 때문에 오늘날의 상호 연결된 세계에서 잠재적 인 글로벌 위협이되고 있습니다. 미국 질병통제예방센터(CDC)의 자료에 따르면, 천연두 바이러스는 쉽게 전염, 높은 사망률, 그리고 대중의 공황과 사회적 장애를 일으킬 가능성 때문에 생물테러 병원균(카테고리 A)의 가장 높은 위험 범주로 분류됩니다.

천연두 바이러스는 이중 좌초 DNA 게놈, 벽돌 모양의 바이러스 입자 및 매우 적은 양의 바이러스가 감염을 일으킬 수있는 가장 복잡한 바이러스 중 하나입니다. 천연두 바이러스는 주로 물방울과 직접 접촉을 통해 확산되며, 오염된 공급도 강력한 전송 용량으로 확산될 수 있다. 감염경로는 호흡기와 피부로, 국소 감염에서 전신 피부 및 점막 감염에 이르기까지입니다. 증상은 발열과 거 대 한 물집 발적.

브린시도포비르의 분자 구조 (사진 출처: 위키백과)

Tembexa의 활성 제약 성분은 아데노바이러스 및 바리올라 바이러스를 포함하여 인간에게 영향을 미치는 5개의 DNA 바이러스 가족에 대하여 항바이러스 활성을 가지고 있는 뉴클레오티드 유사체인 brincidofovir, 후자는 천연두를 일으키는 원인이 될 수 있다. Brincidofovir는 높은 항 바이러스 효능과 높은 약물 내성 장벽, 골수 억제 효과, 신장 독성의 낮은 위험을 가지고 있습니다.

brincidofovir는 독립적인 지적 재산권을 가진 Chimerix의 지질 접합 기술과 복합 도서관 발견을 사용합니다. 이전에, FDA는 천연두의 치료를 위해 brincidofovir 패스트 트랙 상태 (FTD) 및 고아 약물 지정 (ODD)을 부여했다.

2011년부터 Chimerix는 미국 생물의학 고급 연구 개발 국(BARDA)과 협력하여 천연두에 대한 의료 대책으로 brincidofovir를 개발해 왔습니다. 정형외과 바이러스 감염의 다양한 동물 모델에서, 브린시도포비르는 동물의 생존율을 증가시키는 것으로 나타났다.