미국 미국 의약품안전청(NMPA)은 일류 위장기압 종양 정밀 표적 약물 Avapritinib에 대한 두 가지 적응증에 대한 신청을 받아들입니다.

2020년 4월 23일, 키스톤제약(Suzhou) 주식회사(이하 "키스톤 제약", 홍콩 증권거래소 코드: 2616)는 미국 의약품청(NMPA)이 정밀 표적 약물 avapritinib에 대한 위장기압 종양(GIST) 신약 마케팅 신청을 받아들였다고 발표했다. 두 개의 적응증을 커버, 엑손 18 돌연변이의 작동 할 수없는 절제술을 위해 (PDGFRA D842V 돌연변이 포함) 혈소판 유래 성장 인자 수용체 알파를 운반 (PDGFRA) 또는 전이성 GIST 성인 환자 , 4 라인 비 수술 또는 전이성 GIST를 가진 성인 환자. Avapritinib는 회사 파트너 인 Blueprint Medicines가 개발한 KIT 및 PDGFRA 유전자 돌연변이에 대한 강력하고 매우 선택적인 경구 억제제입니다. 이것은 또한 CStone 제약에 의해 NMPA에 의해 받아들여진 첫번째 신약 목록 신청, 회사의 상업적인 변환에 있는 중요한 단계를 표시하는.

중국에서 새로 진단된 GIST 환자의 약 1-1.5 / 100,000 (14,000-21,000)는 매년 [저우 얀빙.. 위장 기질 종양의 진단 및 치료의 현재 상태 [J]. 일반 수술의 중국 전표, 2017, 032 (007) : 549-552.], GIST 환자의 약 90%는 KIT 또는 PDGFRA 유전자 돌연변이와 연관됩니다. 올해 1월, FDA는 PDGFRA 엑슨 18 돌연변이의 정확한 처리를 위해 미국에서 최초이자 유일한 판매되고, 외과 적으로 절제또는 전이성 GIST가 아닌 PDGFRA 엑슨 18 돌연변이를 가진 성인 환자의 처리를 위한 그것의 사용을 승인했습니다. 표적 약물.

CStone Pharmaceuticals의 회장 겸 CEO인 Jiang Ningjun 박사는 "아바프리티닙이 미국 FDA의 승인을 받은 지 불과 3개월 만에 CStone Pharmaceuticals는 대만과 중국 본토에서 avapritinib의 신약 마케팅 응용 프로그램을 제출했으며, 곧 이러한 종류의 고급 GIST 환자에게 이러한 종류의 첨단 정밀 표적 약물을 도입할 수 있기를 희망합니다. 회사의 상업적 변화 속도가 계속 가속화됨에 따라 향후 몇 개월 안에 CStone Pharmaceuticals는 여러 적응증을 위한 중국 신약 응용 분야에서 많은 중요한 제품을 제공할 것입니다. "

교수 셴 린, 베이징 대학 암 병원의 부학장, 위장과의 이사, 중국에 있는 avapritinib의 주요 조사자, 말했습니다: "Avapritinib는 PDGFRA 전론18 돌연변이를 가진 진보된 GIST에 있고 4선 처리를 가진 GIST 환자에서. 아주 좋은 항 종양 활성을 보여주고 안전하고 잘 견딜 수 있습니다. 기존 치료를 가진 환자의 아주 한정된 이득 때문에, GIST 환자의 이 2가지 모형은 높게 충족되지 않은 처리 필요가 있습니다. 임상의로서, 우리는 avapritinib가 가능한 한 빨리 승인되고 향상된 GIST를 가진 환자를 위한 새로운 처리 선택권이 될 것이라는 희망을 기대합니다. "

2019년 11월, CTOS 연례 회의에서는 PDGFRA 엑슨 18개 돌연변이 및 4차 GIST를 받은 환자에서 avapritinib에 대한 NAVIGATOR Phase I 임상 시험의 결과를 발표했습니다. 2018년 11월 16일 현재의 데이터는 다음과 같이 표시됩니다.

1. PDGFRA 엑슨 18 돌연변이 환자 43명과 4차 라인 치료를 받은 111명의 환자는 아바프리티닙 300 mg 또는 400 mg의 초기 투여량을 매일 1회 투여하고 효능을 평가할 수 있다.

2. PDGFRA 엑슨 18 돌연변이를 가진 환자 중, ORR은 86 %(확인 될 1 명의 환자), 완화의 중간 기간 (DOR)에 도달하지 못했습니다.

3. 4 선 GIST 환자 중 ORR은 22 %(확인 될 환자 1 명)에 도달했으며 중간 DOR는 10.2 개월입니다.

CStone 제약이 실시한 중국 단계 I/II 브리징 연구의 예비 데이터는 중국의 고급 GIST 환자의 안전성 및 약동학적 특성이 NAVIGATOR 글로벌 연구 데이터와 일치하고 잘 용인된다는 것을 보여줍니다.

CStone 제약의 최고 의료 책임자 인 양젠신 박사는 말했다 : "현재, 중국에서 고급 GIST의 치료는 주로 티로신 키나아제 억제제 (TKIs)의 순차적 사용이다. 효과는 매우 작습니다. 한편, 중국의 4선 GIST 환자는 다발성 약물 내성 돌연변이 및 효과적인 승인 된 치료법의 부족과 같은 여러 가지 어려움에 직면하고 있다. 나는 중국에 있는 avapritinib의 현재 브리징 연구 데이터가 NAVIGATOR 글로벌 연구 결과와 일치한다는 것을 보고 아주 행복하고 혁신적인 치료가 필요로 하는 더 진보된 GIST 환자에게 그것의 초기 이득을 기대합니다. "

CStone Pharmaceuticals는 블루프린트 의약품과 독점 협력 및 승인을 받았으며, 중화권에서 avapritinib를 포함한 많은 의약품의 독점 개발 및 상용화 허가를 획득했습니다. Blueprint 의약품은 세계의 다른 지역에서 관련 의약품을 개발하고 상용화할 권리를 보유합니다.

아바프리티닙에 대해

아바프리티닙은 조사 중이고, 강력하고 매우 선택적인 KIT 및 PDGFRA 돌연변이 키나제 억제제이다. GIST의 치료에 사용되는 타입 1 키나아제 형태 억제제이며, 하류 신호화 활성화로 이어지는 KIT 및 PDGFRA 돌연변이의 활성 키나아제 형태에 직접 결합할 수 있다. 아바프리티닙은 GIST에서 KIT 및 PDGFRA 돌연변이의 억제 효과를 확인하였다. 현재, 중화권에서 승인된 치료의 주요 약물 내성 기전은 활성화 루프 돌연변이에 의해 유발된다. Avapritinib는 이 사이트에 돌연변이를 억제하여 강력한 임상 활성을 초래합니다.

블루프린트 의약품은 다중 라인 치료를 위한 GIST, 진보된, 불활성 및 흡연 전신 유세포증(SM)을 포함한 avapritinib에 대한 광범위한 임상 프로그램의 개발을 진행하고 있습니다.

아바프리티닙은 PDGFRA 엑손 18돌연변이(PDGFRA D842V 돌연변이 포함)를 운반하는 비수술적 절제 또는 전이성 GIST를 가진 성인 환자의 치료를 위해 제품명 AYVAKITTM에 의해 미국 FDA에 의해 승인된 키나아제 억제제이다.

Avapritinib는 다른 표시의 치료에 대 한 미국 FDA에 의해 승인 되지 않은, 그리고 TFDA에 의해 승인 되지 않은, NMPA 또는 어떤 표시에 대 한 다른 지역 건강 규제 당국.