다케다 Takhzyro 는 일본에서 상장 신청 : 환자 치료 ≥12 세 해 공격을 방지하기 위해!

다케다제약(다케다)은 최근 일본 보건복지부(MHLW)에 신약신청서(NDA)를 제출하여 12세 ≥ 유전혈관부종(HAE)에 대한 타크치로(라나들루맙) 피하 주사의 승인을 구했다고 발표했다. 환자, 발작을 방지할 수 있습니다.

일본의 규제 제출은 일본의 제약 및 의료 기기 기관 (PMDA)에 의해 평가됩니다. 검토 후 PMDA는 일본 보건복지부(MHLW)에 최종 결정을 위한 보고서를 제출할 예정이다. 승인되면 일본 환자에게 사전 충전된 주사기로 Takhzyro가 제공됩니다.

Takhzyro는 2018년에 처음 승인되었으며 HAE의 치료를 위해 승인된 최초의 단일 클론 항체입니다. 이 약물은 12세 이상의 HAE 환자의 공격을 예방하는 데 적합합니다. 지금까지 Takhzyro는 전 세계 20개국 이상에 상장되어 있으며 전 세계적으로 상장 신청서를 제출하고 있습니다.

Takhzyro는 플라즈마 칼리크린의 활성을 구체적으로 결합하고 억제하는 완전히 인간 적인 단일 클론 항체입니다. 약물은 재조합 DNA 기술을 사용하여 중국 햄스터 난소 세포 (CHO)에서 생산됩니다. Takhzyro는 피하 주사에 의해 관리되고 HAE 환자에서 14 일의 반감기를 갖는다. 의료 전문가에 의해 훈련 후, 그것은 환자 자신 또는 간호 직원에 의해 관리 될 수있다. 주사는 1분 이내에 완료할 수 있습니다. 약물의 관점에서, Takhzyro의 권장된 시작 복용량은 300 매 2 주 마다 밀리 그램. 발작 없이 잘 통제된 질병으로 치료를 받는 환자에서는, 복용량 300 매 4 주마다, 특히 낮은 체중환자에서 고려할 수 있습니다.

유전 혈관 부종 (HAE)은 복부, 얼굴, 발, 성기, 손 및 인후를 포함하여 신체의 다양한 부분에서 부종 팽창의 반복된 에피소드를 일으킬 수있는 희귀 한 유전 질환입니다. 붓기는 사람을 약하고 고통스럽게 만들 수 있습니다. 막힌 기도의 공격은 질식의 원인이 될 수 있고 생명을 위협할 수 있습니다.

전 세계 50,000명 중 1명이 HAE를 앓고 있으며, 이 질병은 종종 과소평가되고, 과소 진단되고, 과소 평가되는 것으로 추정됩니다. 일본에서는 2000~3000명이 해병으로 고통받고 있는 것으로 추정되지만, 질병에 대한 인식이 낮기 때문에 약 400~500명만이 이 질병으로 진단되었습니다.

일본에서는 Takhzyro의 신약 적용은 주로 글로벌 3상 HELP 연구 결과(유전 혈관부종의 장기 예방) 및 3상 HELP 오픈 라벨 확장 연구(OLE)의 결과에 기반을 두고 있으며, 일본 HAE 환자 의 중간 결과 에서 타흐치로의 평가에 더하여 3상 연구의 중간 결과에 따른 것이다. 종합하면, 이러한 연구는 HAE 공격에 대한 예방 치료로서 Takhzyro의 효과와 안전을 증명합니다.

HELP는 지금까지 HAE에서 수행된 가장 큰 무작위 통제 임상 예방 연구입니다. 12세 이상의 I/II HAE형 환자 125명을 대상으로 26주간 의 다크치로와 위약을 피하 주사한 혐의로 등록및 평가하였다. 효능및 안전성. 결과는 연구 결과가 모든 1 차 및 이차 종점에 도달했다는 것을 보여주었습니다: 위약 단과 비교된, 3개의 Takhzyro 식이요법으로 취급된 환자는 매달 HAE 에피소드의 평균 수에 있는 중요한 감소가 있었습니다. 그 중에서도 위약군에 비해 2주마다 300mg의 타크치로 투여량에서 월별 HAE 에피소드 수가 87% 감소했으며, 4주마다 300mg 용량의 HAE 에피소드 수가 73%(조정p)로 감소했습니다.<0.001>

탐사 분석은 전체 26 주 연구 (일 0-182) 동안, 환자의 44 %(n =12/27) 300 mg 복용량마다 300 mg 용량에서 발작이 없는 것으로 나타났다, 위약 그룹의 비율에 비해 단지 2% (n=1/41). 항창식 감도 분석 결과 안정된 단계(일 70-182일)에서 타크치로 치료군에서 77%(n=20/26)가 2주마다 300mg의 용량을 가진 발작이 없었으며, 위약 군의 비율은 3%(n=1/37)에 불과했다.

전체 치료 기간 동안, 타흐지로 군(n=84)에서 가장 흔한 치료 유발 부작용(HAE 공격 제외)은 주사 부위 통증(42.9%), 바이러스 상부 호흡기 감염(23.8%), 두통(20.2%), 주사 부위의 고통스러운 홍반(9.5%), 주사 부위(7.1%)에서 타박상(7.1%)이었다. 현기증 (6.0%). 가장 불리한 사건의 심각도 (98.5%) 치료에 의해 발생 하는 온화 하 게 중등도.