사노피 Aubagio (테리플루노미드) EU에 의해 승인: MS 소아과 환자의 첫 번째 라인 치료에 대 한 첫 번째 구두 치료!

사노피 (Sanofi)는 최근 유럽 위원회 (EC)가 10-17 세의 재발 성 다발성 경화증 (RRMS)을 가진 소아 환자의 첫 번째 라인 치료를 위해 Aubagio (teriflunomide)의 확장을 승인했다고 발표했다. Aubagio는 다발성 경화증 (MS) 어린이와 청소년의 첫 번째 라인 치료를 위해 유럽 연합 (EU)에 의해 승인 된 최초의 구두 MS 치료법이라는 것을 언급 할 가치가 있습니다. 이 소아 표시의 승인은 AUbagio에게 EU에서 추가적인 시장 보호를 제공합니다.

Aubagio는 RRMS를 가진 성인 환자의 처리를 위해 2012년 9월과 2013년 8월에 미국과 유럽 연합에서 마케팅을 위해 승인되었습니다. 약물은 업계 최고의 구두 MS 약물, 이상에서 판매 되었습니다 80 국가 및 전 세계 지역. 중국에서 Aubagio는 2018년 7월 마케팅 승인을 받았으며 중국에서 MS 치료를 위해 승인된 최초의 구강 질환 수정 요법(DMT) 약물입니다.

MS는 전 세계적으로 약 280만 명의 사람들에게 영향을 미치는 것으로 추정되며, 그 중 어린이와 청소년은 적어도 30,000명을 차지합니다. 소아 MS는 희귀 질환입니다. 소아 환자의 98%는 재발 재발 방지 과정을 경험합니다. 성인 개시 MS와 비교된, 소아 환자는 일반적으로 더 높은 재발 비율 및 손상의 더 중대한 부담을 보여줍니다. 초기 발병으로 인해 돌이킬 수없는 장애와 이차 진행은 일반적으로 성인보다 초기 나이에 발생합니다. MS의 증상은 신체 건강에서 사회 발달 및 자부심에 이르기까지 어린이와 청소년의 삶의 모든 측면에 영향을 미칩니다.

사로피 Genzyme의 신경학 개발 책임자인 에릭 월스트롬(Erik Wallstrom)은 "소아 MS는 아직 충족되지 않은 의학적 필요를 가진 중요한 분야입니다. 유럽 위원회는 소아 환자를 위한 Aubagio를 승인했습니다, 이는 유럽에 있는 MS 아이들과 청소년이 새로운 처리 선택권이 있다는 것을 의미하고, 더 중요한 것은, 이 선택권은 이 심각한 질병의 처리에 있는 의미 있는 개선을 제공할 수 있다는 것을 의미합니다."

소아 환자에서 Aubagio의 효능과 안전 :

단계 3 TERIKIDS 연구 (NCT02201108)는 22 개국에서 166 재발 재발 다발성 경화증 (RRMS) 소아 환자를 포함하는 멀티 센터, 무작위, 이중 맹검, 위약 제어, 병렬 그룹 예심입니다. 연구 결과는 검열 기간 (최대 4 주) 포함했습니다, 이중 맹검 처리 기간 (무작위화 후에 처리의 최대 96 주)에 선행되었습니다. 96주 오픈 라벨 확장이 진행 중입니다. 1차 종점은 최초로 확인된 임상 재발에 대한 시간이며, 미리 지정된 감도 분석은 재발에 상응하는 것으로 높은 자기 공명 영상(MRI) 활성의 시간을 포함한다. 또한, 이중 맹검 기간을 완료했거나 MRI 활동이 높은 환자는 오픈 라벨 확장 기간으로 계속 참여할 수 있습니다.

연구에서, 109 환자는 Aubagio 그룹에 무작위로 할당 되었고 57 환자는 무작위로 위약 그룹에 할당 되었다. 이중 맹검 치료 기간 동안, 임상 재발 또는 높은 MRI 활성을 가진 환자는 오픈 라벨 Aubagio 치료로 변환됩니다. 2020 EAN 온라인 컨퍼런스에서 이중 맹검 코어 연구 기간(무작위화 후 96주)에서 주요 효능 결과 및 안전성 및 내약성 데이터가 발표되었습니다. 결과는 다음을 보여줍니다:

—기본 종점의 관점에서, 수치적으로, Aubagio 단은 위약 단에 비해 임상 재발의 리스크에 있는 34% 감소를 가지고 있었습니다, 그러나 중요한 다름에 도달하지 않았습니다. 위약 그룹에 비해, 처음 확인 된 임상 재발 시간 Aubagio 그룹에서 지연 되었다 (중간 시간: 75.3 주 대 39.1 주; HR=0.66; 95%CI: 0.39-1.1; p=0.29). MRI의 이동성이 높기 때문에 이중 맹검 치료에서 오픈 라벨 처리로의 전환이 예상보다 더 빈번합니다. Aubagio 그룹에 비해, 위약 그룹은 더 높은 이전 스위칭 주파수를 했다 (26% 그리고 14%, 각각). 이렇게 하면 기본 끝점의 효능이 줄어듭니다.

첫 번째 질병 활성에 대한 시간의 복합 종점의 사전 지정된 감도 분석에서 (임상 재발을 먼저 확인하는 시간 또는 높은 MRI 활성을 가진 오픈 라벨 치료로 전환하는 시간), 위약과 비교하여, Aubagio는 첫 번째 확인 된 임상 재발의 위험을 감소시키고 43 %의 지연및 지연 (중간 시간 : 중간 시간:) 72.1 주 대 37.0 주; HR=0.57; 95%CI: 0.37-0.87; P=0.04).

—위약과 비교하여 주요 이차 종점의 관점에서 Aubagio는 MRI 스캔에 대한 T1 가돌리늄 강화(Gd+T1) 병변의 수를 75%(p)로 크게 감소시켰습니다.<0.0001), and="" significantly="" reduced="" the="" number="" of="" new="" or="" expanded="" t2="" lesions="" by="" 55="" %(p="">

이 연구에서, Aubagio는 소아 인구에서 잘 용납되었고 그 안전은 통제 할 수 있었습니다. Aubagio 그룹과 위약 그룹에서 부작용 (AE) 및 심각한 부작용 (SAE)의 전반적인 발생률은 유사했다 (88.1% 및 82.5%, 11.0% 및 10.5%, 각각), 그리고 연구에서 사망자가 없었다. Aubagio 그룹에서 AEs의 발생률은 위약 군(≥5%의 차이)보다 높았으며, 비인두염, 상부 호흡기 감염, 탈모증, 감각증, 복통 및 높은 혈액 크레아틴 인포키나아제(≥3배 정상). 이중 맹검 기간에, 1.8% (2/109) Aubagio로 치료 하는 환자의 췌 장염을 했다, 위약 그룹 하지 않은 동안. 연구의 오픈 라벨 기간 동안 췌장염의 두 가지 다른 경우와 심각한 급성 췌장염의 한 경우 (의사 유두종) Aubagio로 치료 환자에서 보고 되었다.