Roche, 유아, 어린이 및 성인의 SMA Risdiplam 치료에 관한 새로운 데이터 발표

며칠 전, Roche' s Genentech는 주요 시험 SUNFISH Part 1에서 2-25 세의 2 형 또는 3 형 척추 근육 위축 (SMA) 환자에 대한 risdiplam에 대한 긍정적 인 데이터를 발표했습니다. 탐색 적 효능 분석의 결과 risdiplam은 자연 병력 데이터와 비교하여 24 개월 치료 후 운동 기능을 크게 향상 시켰습니다. 또한, 6 개월에서 60 세까지 다양한 유형의 SMA 환자를 대상으로 한 12 개월 간의 JEWELFISH 시험의 예비 데이터에 따르면 risdiplam 치료를받은 후 생존 운동 뉴런 (SMN) 수준이 나타났다. 단백질은 지속적으로 빠르게 증가했습니다.

SUNFISH는 SMA를 가진 어린이와 성인을위한 글로벌 연구 (n=231)입니다. 연구의 첫 번째 부분 (n=51)은 앉을 수없는 것부터 걸을 수있는 것까지의 광범위한 환자 집단과 척추 측만증 또는 관절 수축 환자를 포함한 용량을 주로 결정했습니다. 탐색 효능 분석의이 부분은 환자 기능 측정 (MFM) 척도를 사용하여 환자&# 39를 평가합니다. 모터 기능.

데이터를 신뢰할 수있는 자연사 비교기의 코호트와 비교 한 가중 분석에 따르면 risdiplam을받은 환자는 24 개월 째 기준선으로부터 MFM에서 전체적으로 큰 변화를 보였습니다 (3.99 포인트 차이 [95 % CI : 2.34, 5.65] p< 0.0001).="" .="" 위약과="" 비교하여,리스="" 디플="" 람-치료="" 된="" 환자는="" 또한="" 기준선과="" 비교하여="" mfm-32="" 총="" 점수에서="" 유의미한="" 증가를="" 가졌다="" (1.55="" 점="" 평균="" 차이;="" p="0.0156)." 운동="" 기능의="" 작은="" 변화조차도="" 환자에게="" 의미있는="" 차이를="" 만들="" 수="" 있습니다'="" 일상="">

결과는 또한 4 주 동안의 risdiplam 치료 후, 환자&# 39의 혈액에서 SMN 단백질 수준이 평균 2 배 증가하고 24 개월 이상 지속되는 것으로 나타났다. 이 결과는 이전에보고 된 SUNFISH 주요 연구의 두 번째 부분에서 외래 환자 12 개월 시험 결과와 일치합니다.

SUNFISH 연구의 첫 번째 부분에서 가장 흔한 부작용은 열 (55 %), 기침 (35 %), 구토 (33 %), 상부기도 감염 (31 %), 감기 (비 인두염, 24 %) 및 인후염 (입 인후, 22 %). risdiplam을받은 51 명의 환자 중 가장 흔한 심각한 부작용은 폐렴이었습니다. 현재까지 약물을 철회 할 수있는 치료 관련 안전성 결과는 없습니다.

또한 JEWELFISH 연구 등록 (n=174)을 완료하여 이전에 치료받은 SMA 환자의 risdiplam의 안전성 및 약력학 데이터를 평가했습니다. 그중 76 명은 누시 네르 센 (SPINRAZA) 치료를, 14 명은 온아 세노 노진 아베 파르 보벡 (Zolgensma) 치료를 받았으며, 나머지 83 명은 risdiplam 치료를 받았다. 12 개월의 risdiplam 치료 후, 환자'의 SMN 단백질은 기준선으로부터 2 배 증가한 것으로 관찰되었다 (n=18).

치료받지 않은 환자와 비교하여 조기 안전성 평가는 일관된 안전성을 보여주었습니다. 가장 흔한 부작용은 상부 호흡기 감염 (13 %), 두통 (12 %), 열 (8 %), 설사 (8 %), 비 인두염 (7 %) 및 구역 (7 %)이었습니다. JEWELFISH 시험에서 탈퇴 할 수있는 약물 관련 안전성 결과는 없으며, 전체 부작용 사례는 risdiplam 시험에서 SMA 표적 요법을받지 않은 환자와 유사합니다.

SMA는 치명적인 근육 낭비 및 질병 관련 합병증을 유발할 수있는 유전성 진행성 신경근 질환입니다. 영아 사망의 가장 흔한 유전 적 원인이자 가장 흔한 희귀 질환 중 하나이며, 11,000 명의 아기마다 약 1 명이 영향을받습니다. 1 형 SMA를 가진 환자는 보통 2 세를 넘지 못하지만 가벼운 2 형과 3 형 환자는 더 긴 생존 시간을 얻을 수 있습니다. 그러나 가벼운 형태의 질병은 여전히 ​​운동 장애, 호흡기 감염 및 사망과 관련이 있습니다.

현재 SMA에 대한 여러 가지 치료법이 나열되어 있지만이 분야에는 여전히 수요를 충족시키는 거대한 시장이 있습니다. 2016 년 세계&# 39의 첫 번째 승인 된 SMA 요법 Spinraza는 2019 년 총 매출이 20 억 9 천 9 백만 달러, 전년 대비 22 % 증가했으며 치료 비용은 750,000 달러 / 년을 달성했습니다. 두 번째 SMA 요법 Zolgensma는 2019 년 5 월에 시작되었으며 처음 3 분기 동안 3 억 6100 만 달러의 매출을 올렸습니다. Roche risdiplam은이 두 가지 치료법을 사용한 환자의 치료에서 긍정적 인 데이터를 얻었거나 risdiplam의 장점과 시장에서의 경쟁력을 더욱 높일 것입니다.