로슈 에브리엣 (pirfenidone) 미국 FDA에 의해 분류되지 않은 간질 간 폐 질환 (uILD)의 치료를위한 우선 검토를 받았습니다!

로슈는 최근 미국 식품의약국(FDA)이 미분류 간질간 폐질환(UILD)의 치료를 위해 에스브리엣(pirfenidone)으로부터 추가 신약 적용(sNDA)을 승인했다고 발표했다. FDA는 SNDA에 우선 검토를 부여했으며 2021년 5월에 승인 결정을 내릴 것으로 예상됩니다.

2014년 10월, Esbriet은 특발성 폐 섬유증(IPF)의 치료를 위해 미국 FDA의 승인을 받았습니다. 에서 2020, FDA는 에브리엣에게 고아 약물 지정을 부여 (ODD) 및 획기적인 약물 지정 (BTD) UILD의 치료에 대 한.

간질적인 폐 질환(ILD)은 희귀하고 쇠약해지는 중증 호흡기 질환입니다. 현재, 미분류 ILD (UILD)의 치료를 위해 FDA에 의해 승인 된 약물이 없습니다. 상 II 임상 시험에서 데이터는 Esbriet 치료의 24 주 후 위약과 비교하여 UILD 환자에서 질병의 진행을 둔화 것으로 나타났다.

리바이 개러웨이, MD, 최고 의료 책임자 및 로슈의 글로벌 제품 개발 이사는 말했다: "상장의 미국의 승인 이후, Esbriet는 특발성 폐 섬유증을 가진 환자를위한 치료의 표준이되었다 (IPF). 그러나, 섬유성 폐 질환 (UILD 포함)은 여전히 충족되지 않은 요구를 많이 가지고 있습니다. 우리는 FDA와 긴밀히 협력하고 있으며 UILD 환자에게 Esbriet을 제공하기를 희망합니다."

ILD는 200가지 이상의 희귀 폐 질환을 광범위하게 설명하는 용어입니다. ILD는 기침과 호흡 곤란을 포함하여 유사한 특성을 가지고 있지만, ILD의 각 유형은 다른 원인, 치료 및 전망을 가지고 있습니다. ILD 환자의 약 10%는 다분야 팀에 의해 검토되었으며 철저한 조사 후에도 명확한 진단을 얻을 수 없습니다. 이러한 경우에, 환자는 UILD를 가진 것으로 분류됩니다.

UILD의 처리를 위한 새로운 표시를 위한 Esbriet의 신청은 단계 II 임상 시험에서 데이터를 기반으로 합니다. 이것은 국제, 멀티 센터, 더블 블라인드, 무작위, 위약 대조 단계 II 시험 전 세계 70 개 이상의 임상 센터에서 수행. 등록된 환자는 진보적인 섬유증 UILD를 가진 성인입니다 (18-85 세). 이 환자는 강제 생명력(FVC) ≥45%,예측 일산화탄소 확산 용량(DLco) ≥30%, 고해상도 CT는 지난 12개월 동안 ≥10%를 보였다. 연구 결과 효능 및 위약에 비해 Esbriet의 안전 평가.

이 예심은 진보적인 UILD를 가진 환자를 구체적으로 등록하기 위하여 첫번째 무작위통제 예심을 나타낸다는 것을 언급할 가치가 있습니다. 결과는 위약과 비교된, Esbriet는 크게 질병 진행을 연기하고 FVC를 포함하여 다중 폐 기능 매개 변수에 그것의 효험을 지원했다는 것을 보여주었습니다. 구체적으로, 치료 후 24주 이내에, 가정 경피증에 의해 측정된, Esbriet 그룹이 예측한 FVC의 중간 변화는 -87.7mL(Q1-Q33-338.1 ~148.6)였으며 위약 군은 -157.1mL(-370.9 ~70.1)이었다. 치료 24 주 이내에, 사이트 폐막에 의해 측정, Esbriet 그룹에 의해 예측 된 FVC의 평균 변화는 위약 그룹의 평균 변화보다 낮았다 (치료 차이: 95.3 mL, p=0.002). DLco와 6분 도보(6MWD) 테스트 결과는 에브리엣에 찬성합니다. 본 예심에서, UILD를 가진 환자에서 에브리엣의 안전성과 내성은 특발성 폐 섬유증(IPF)을 가진 환자의 단계 III 예심에서 관찰된 것과 유사하며, 치료 과정에서 가장 흔한 치료 관련 부작용(TEAE)은 위장관 질환(TEAE)에서 위장질환(TEAE)이 었으며, 13%는 위장관질환(ESBriet) 그룹에서 47%, 13%의 위보(13%) 발진(10% vs 7%).

위약에 비해, Esbriet 치료는 폐 기능 및 운동 능력의 작은 손실과 연관되었다. 이 결과는 진보적인 섬유증및 UILD를 가진 환자가 Esbriet 처리에서 유익할 수 있다는 것을 표시합니다.

Esbriet는 특발성 폐 섬유증 (IPF)의 치료를 위해 승인된 경구 약물이며 전 세계 많은 국가에서 사용할 수 있습니다. Esbriet는 2011년 유럽에서 IPF 환자에게 온화한 IPF를 가진 성인의 치료를 위해 승인된 고아 약물입니다. 초기에 2017, 미국 FDA 승인 Esbriet 801 mg 및 276 mg 정제 IPF 치료에 대 한 새로운 옵션으로. 그 중, 801mg 정제는 IPF 환자에 의해 취해진 약의 일일 수를 감소시키기 위하여 유지 보수 처리 선택권으로 이용될 수 있습니다.

Esbriet의 정확한 메커니즘은 아직 완전히 제거되지 않았지만, 성장 인자 β(TGF-β) 및 종양 괴사 인자-α(TNF-α)을 변형시키는 생산에 대한 간섭과 관련이 있을 수 있다. TGF-β 세포 성장과 흉터 (섬유증) 생산에 관여하는 작은 분자 단백질이며, TNF-α 염증에 관여하는 작은 분자 단백질입니다. 미국과 유럽 연합에서, Esbriet는 IPF의 치료를 위한 고아 약물 상태를 부여되었습니다.

IPF는 돌이킬 수 없는, 치명적이고, 진보적인 폐 흉터입니다. 관련 임상 데이터는 EsbrietI가 IPF의 진행 속도를 늦출 수 있음을 보여줍니다. 위약에 비해, 52 Esbriet 치료의 주 크게 에브리엣 치료의 주 크게 감소 48% (p=0.01). FVC가 치료의 주 52에서 기준선에서 ≥10 %로 감소 할 것으로 예상된 환자의 비율은 Esbriet 치료 그룹에서 17 %와 위약 그룹에서 32 %였습니다. 또한, 위약에 비해, Esbriet 크게 6 분 도보 테스트 거리에서 감소를 감소.

특발성 폐 섬유증 (IPF)은 폐의 치명적, 돌이킬 수없는 진보적 인 흉터 (섬유증)를 유발할 수있는 희귀 한 폐 질환으로 호흡 곤란을 유발할 뿐만 아니라 심장, 근육 및 주요 장기는 제대로 작동하기에 충분한 산소를 얻을 수 없습니다. IPF의 진행은 빠르거나 느릴 수 있지만 결국 폐지와 작업 중단으로 이어질 것입니다. 미국에는 약 100,000명의 IPF 환자와 유럽에 있는 대략 110,000명의 IPF 환자가 있다는 것을 추정됩니다. IPF는 암보다 더 무서운 질병입니다. 그 원인은 알려지지 않았으며 치료할 수 없습니다. 현재, IPF 환자의 제한된 수의 폐 이식을 받은 단지 제한된 수의. IPF는 필연적으로 호흡 곤란으로 이어지고 건강한 폐 조직을 손상시킬 것입니다. 진단 후 환자의 약 절반이 3 년 동안 생존하고 5 년 생존율은 약 20 %-30 %입니다. IPF는 일반적으로 여자 보다는 더 많은 남자와 45 세 이상 사람들에서 생깁니다.