화이자 는 일주일에 한 번 장시간 작용하는 약물 Somatrogon 단계 3 임상 성공 : 치료의 부담을 크게 줄입니다!

화이자와 OPKO Health는 최근 공동으로 성장 호르몬 결핍 (GHD) 어린이의 치료를위한 주간 장기 행동 인간 성장 호르몬 소마로곤을 평가하는 3 상 임상 연구 C0311002의 긍정적 인 최고 라인 결과를 발표했다. 연구 결과는 3와 18의 나이 사이 GHD를 가진 아이들에서 행해졌고, 결과는 somatrogon의 주간 주사가 인간 성장 호르몬 Genotropin (somatropin)의 한 번 주사에 비해 처리의 부담을 개선의 1 차적인 종점에 도달했다는 것을 보여주었습니다.

유년기 GHD는 뇌 하 수 체에 의해 분 비 부족 한 성장 호르몬에 의해 발생 하는 심각 하 고 드문 질병. GHD를 가진 아이들은 키에 있는 부족할 뿐 아니라, 또한 신진 대사 이상, 심리사회적 어려움, 인식 적자 및 삶의 질이 좋지 않습니다. 수십 년 동안, GHD에 대 한 치료의 표준 성장 및 신진 대사 효과 개선 하기 위해 하루에 한 번 hGH의 피하 주입 되었습니다. 간병인과 환자의 경우, 일일 주사의 치료 부담이 높기 때문에 규정 준수가 저하되고 전반적인 치료 효과가 감소할 수 있습니다.

Somatrogon은 인간 성장 호르몬의 자연적인 순서를 포함하는 새로운 분자 실체이고, 인간 융충 성 생식절 (hCG) β 사슬 C-말단 펩티드 (CTP)의 C 종부에서 N 종부 및 2개의 사본에 있는 1개의 사본을 포함하고, CTP는 분자의 반감기를 확장할 수 있습니다. 미국과 유럽 연합에서, somatrogon는 GHD를 가진 아이들과 성인의 처리를 위한 고아 약 지정 (ODD)를 부여되었습니다.

2014년 화이자와 OPKO는 GHD 치료를 위해 소마로곤을 개발하고 상용화하는 글로벌 계약을 체결했습니다. 협약에 따라 OPKO는 임상 프로젝트의 이행을 담당하며 화이자는 제품 등록 및 상용화를 담당합니다. 양 당사자는 어린이와 성인을위한 다른 징후의 가능성을 적절하게 평가할 것입니다.

C0311002는 3상, 무작위, 멀티센터, 오픈라벨, 크로스오버 연구로, 일주일에 한 번, 그리고 3세에서 18세까지의 GHD를 가진 어린이의 제노트로핀을 하루에 한 번 평가하는 크로스오버 연구이다. 총 87 무작위 및 치료 환자는이 크로스 오버 연구에 포함 되었다 (43 주문 무작위 1 [Genotropin-somatrogon]; 44 순서로 무작위 2 [somatrogon-Genotropin]). 주요 목표는 모든 소마로곤을 평가하는 것입니다. 주간 주사 계획과 제노트로핀 사이의 치료 부담은 일일 주사 계획이 1회마다 12주 치료 계획 후 평균 전체 수명 간섭 총 점수의 차이에 의해 평가되었다.

최고 라인 결과는 치료 후 12 주 후, 하루에 한 번에 비해 제노 트로핀 치료 (24.13 점), 주간 somatrogon 치료는 평균 전체 수명 소요 총 점수를 개선 (8.63 점), 치료 차이는 -15.49 (95% CI: -19.71, -11.27; pp; p<0.0001), in="" favor="" of="" somatrogon="" at="" the="" nominal="" 0.05="" level.="" in="" addition,="" key="" secondary="" endpoints="" showed="" that="" the="" weekly="" somatrogon="" dosing="" schedule="" showed="" an="" overall="" benefit="" in="" terms="" of="" treatment="" experience="" compared="" to="" the="" once-daily="" genotropin="" dosing="">

2개의 처리 기간 도중 심각한 불리한 사건 (SAE)이 없었습니다. 한 과목은 치료 중 비 심각한 부작용 (TEAE)을 경험 한 후 somatrogon 복용을 중단. 치료 그룹 간의 TEAEs의 발생률은 비슷하며 모든 부작용의 심각도는 온건합니다.

화이자의 글로벌 제품 개발 부문 희귀 질환 의 최고 개발 책임자 인 Brenda Cooperstone은 "현재까지의 연구 결과는 주간 소마로곤이 생활 습관 의 장애를 줄이고 환자 선호도를 지원하며 규정 준수를 향상시킬 수있는 잠재력을 가지고 있음을 보여줍니다. 거의 40 년 동안, GHD 환자와 그들의 친척 매일 성장 호르몬 주사의 부담을 견딜 수 있다. 우리는 GHD 지역 사회를 위한 오래 지속되는, 주간 처리 선택권을 제공함으로써 배려의 현재 표준을 향상하기 위하여 최선을 다하고 있습니다."