억제제 Vanflyta + 화학요법 FLT3-ITD 양성 AML의 1차 치료제는 생존을 크게 연장합니다!

Daiichi Sankyo(Daiichi Sankyo)는 최근 QuantUM-First의 주요 글로벌 3상 시험의 긍정적인 톱라인 결과를 발표했습니다. 이 시험은 FLT3-ITD 양성 급성 골수성 백혈병(AML)으로 새로 진단된 성인 환자의 치료를 위한 경구 표적 항암제 Vanflyta(quizartinib)를 평가하고 있습니다. Vanflyta는 매우 효과적이고 선택적인 FLT3 억제제입니다.

결과는 QuantUM-First 시험이 1차 평가변수에 도달했음을 보여주었습니다. 표준 치료만 받은 환자와 비교할 때 Vanflyta{1}} 표준 유도 및 강화 화학요법을 받은 후 Vanflyta 단독 요법을 계속 받은 환자는 통계적으로 유의한 전체 생존율을 보였습니다. (OS) 그리고 임상적 의미의 개선. 이 연구에서 Vanflyta의 안전성은 제어 가능했으며 약물의 알려진 안전성 프로파일과 일치했습니다.

AML은 성인에서 가장 흔한 백혈병 중 하나로 전체 사례의 약 1/3을 차지합니다. AML의 5년 생존율은 약 29%이고, FLT3-ITD-양성 AML 환자의 예후는 재발 위험 증가 및 전체 생존 단축을 포함하여 특히 바람직하지 않습니다. 대부분의 AML 환자의 경우 생존 개선의 필요성이 여전히 높습니다.

QuantUM-First 시험의 데이터는 다가오는 의료 컨퍼런스에서 발표되고 규제 기관과 공유될 예정입니다. Daiichi Sankyo의 연구 개발 책임자인 Ken Takeshita는 "3상 QuantUM-First 시험 결과에 따르면 강력하고 선택적인 FLT3 억제제인 ​​Vanflyta를 화학 요법에 추가하면 새로 진단받은 환자의 전체 생존 기간을 크게 연장할 수 있습니다. FLT3-ITD-양성 AML 환자. 기간. Quantum-First 데이터를 혈액학 커뮤니티와 공유하기를 기대하며 글로벌 규제 기관과 논의할 것입니다.&따옴표;

퀴자르티닙 분자 구조

Vanflyta& #39;의 유효성분인 퀴자르티닙은 2세대 FLT3 억제제로 경구용 저분자 수용체 티로신 키나제 억제제로 FLT3를 선택적으로 표적화하여 억제한다. 미국에서 퀴자티닙은 성인 재발성/불응성 FLT3-ITD AML 치료제로 획기적인 의약품 지정(Breakthrough Drug Designation, BTD)을 받았고 FDA로부터 재발성/불응성 AML 치료제로 패스트 트랙 지정(Fast Track Designation, FTD)을 받았다. 또한 퀴자티닙은 미국과 유럽연합에서 AML 치료제로 희귀의약품 지정(ODD)을 받았고, 일본에서는 FLT3 돌연변이 AML 치료제로 ODD를 받았다.

급성골수성백혈병(Acute myeloid leukemia, AML)은 혈액과 골수에 발생하는 공격적인 암으로, 환자의 체내에서 기능부전 암성 백혈구의 조절되지 않은 증식과 축적을 유발하고 정상 혈구 생성에 영향을 미친다. FLT3(FMS-유사 티로신 키나제 3)은 일반적으로 조혈 줄기 세포에 의해 발현되는 막관통 수용체 티로신 키나제 단백질입니다. FLT3는 다양한 신호 전달 경로를 통해 세포 생존, 성장 및 분화를 촉진하고 세포 발달에 중요한 역할을 합니다.

FLT3 유전자 돌연변이는 발암성 신호를 유발할 수 있으며 AML에서 가장 흔한 유전적 이상 중 하나입니다. AML 환자의 약 30%는 FLT3 유전자 돌연변이를 가지고 있습니다. 이 중 FLT3-ITD는 가장 흔한 FLT3 돌연변이로 AML 환자의 약 25%에 영향을 미칩니다. FLT3-ITD는 백혈병에 대한 부담이 높고 예후가 좋지 않으며 AML 환자의 질병 관리에 상당한 영향을 미치는 드라이버 돌연변이입니다. FLT3-ITD 돌연변이를 보유하지 않은 AML 환자와 비교하여 FLT3-ITD AML 환자는 재발률 증가, 재발 후 사망 위험 증가, 조혈모세포 이식 후 더 높은 재발 확률을 포함하여 전반적인 예후가 더 나쁩니다. .

2019년 6월 Vanflyta는 재발성/불응성 FLT3-ITD 양성 AML 성인 환자의 치료에 대해 일본에서 세계'첫 번째 규제 승인을 받았습니다. 현재 Vanflyta는 다른 국가 및 지역에서 승인되지 않았습니다.