Ivacaftor (VX-770) CAS 번호 : 873054-44-5

제품 설명 :

제품명 : Ivacaftor (VX-770) CAS NO : 873054-44-5

동의어 :

[14C] -Ivacaftor; Kalydeco;

N- (2,4- 디 tert- 부틸 -5- 히드 록시 페닐) -4- 옥소 -1H- 퀴놀린 -3- 카르 복스 아미드;

N- [2,4- 비스 (1,1- 디메틸 에틸) -5- 히드 록시 페닐] -1,4- 디 히드로 -4- 옥소 퀴놀린 -3- 카르 복사 라이드;

N- [2,4- 비스 (tert- 부틸) -5- 히드 록시 페닐] -1,4- 디 히드로 -4- 옥소 -3- 퀴놀린 카르 복사 미드;

화학&앰프; 물리적 특성

외관 : 백색 분말

분석 : ≥98.0 %

밀도 : 1.187g / cm3

끓는점 : 760 mmHg에서 550.4 ℃

인화점 : 286.7 ℃

Ivacaftor (상품명 Kalydeco, VX-770으로 개발 됨)는 낭포 성 섬유증의 4 ~ 5 % 사례를 차지하는 낭포 성 섬유증 막 관통 전도 조절 (CFTR) 유전자에 특정 돌연변이가있는 사람들의 낭성 섬유증을 치료하는 데 사용되는 약물입니다. CFTR에서 F508del 돌연변이가있는 낭포 성 섬유증 환자를 치료하는 데 사용되는 lumacaftor / ivacaftor 조합 약물에 포함되어 있습니다.

Ivacaftor는 Vertex Pharmaceuticals가 Cystic Fibrosis Foundation과 함께 개발했으며 질병의 증상보다는 근본적인 원인을 치료하는 최초의 약물입니다. 2012 년 1 월 FDA 승인을 받아 2012 년 GG의 가장 중요한 신약 인 GG, GG는 경이로운 약물 GG로 불렸다. 연간 미화 30 만 달러가 넘는 가장 비싼 약품 중 하나로 버텍스에 대한 비판을 불러 일으켰다. 이 복합 약물은 2015 년 7 월 FDA 승인을 받았습니다.

낭포 성 섬유증은 CFTR 단백질의 여러 결함 중 하나에 의해 발생하며, 이는 세포 내 체액 흐름을 조절하고 땀, 소화액 및 점액의 성분에 영향을줍니다. 이러한 결함 중 하나는 G551D 돌연변이로, 위치 551의 아미노산 글리신 (G)이 아스파르트 산 (D)으로 대체되었습니다. G551D는 세포 표면의 기능 장애 CFTR 단백질이 특징입니다. G551D의 경우 단백질은 정확한 영역 인 상피 세포 표면으로 이동하지만 일단 단백질은 채널을 통해 염화물을 수송 할 수 없습니다. CFTR 강화제 인 Ivacaftor는 채널에 직접 결합하여 채널이 열릴 확률을 증가시키는 비 전통적인 게이팅 모드를 유도함으로써 이온 채널을 통한 염화물의 수송을 개선합니다.

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