신다 바이오 파트너 인시테의 강력한 FGFR 키나제 억제제 페마지레(페미가티닙)가 미국 FDA의 승인을 받았습니다!

신다바이오파트너스인시테는 최근 미국 식품의약국(FDA)이 선택적 섬유아세포 성장인자 수용체(FGFR) 키나아제 억제제인 페마자이어(pemigatinib)를 승인했다고 발표했다. Pemazyre는 총 응답률(ORR) 및 응답 기간(DOR) 데이터를 기반으로 빠른 승인 절차 및 우선 승인 절차에 따라 승인됩니다. 이 표시에 대한 지속적인 승인은 확인 시험 설명의 유효성 검사 및 임상 적 이점에 달려 있습니다. 현재, 페마자레는 또한 유럽 의약품 기구에 의해 검토 (EMA).

페마자이르는 종양 세포에서 FGFR2를 차단하여 종양 세포의 성장과 확산을 방지 할 수있는 담관 암종 치료를위한 최초의 유일한 FDA 승인 약물임을 언급 할 가치가 있습니다. cholangiocarcinoma는 심각한 충족되지 않은 의료 요구를 가진 치명적인 암이기 때문에, Pemazyre는 이전에 고아 약 자격, 획기적인 약 자격 및 우선 검토 자격을 부여되었습니다.

이 승인은 FIGHT-202 연구의 데이터를 기반으로합니다. 이 연구는 이전에 페마자르의 효능과 안전도를 평가하기 위해 치료된 국소 진행성 또는 전이성 담관암 환자에서 수행되었습니다. 이 연구 결과의 결과는 의학 종양학의 유럽 사회 (ESMO) 2019 회의에서 최근에 간행되었습니다. 데이터는 FGFR2 융합 또는 재배열 (코호트 A)를 가진 환자 중, 중앙값 후속이 15 개월이었다는 것을 보여주었습니다. 응답률(ORR)은 36%(기본 종점)였고, 응답의 평균 지속 시간(DoR)은 9.1개월(보조 종점)이었다.

이 연구에서, 불리 한 사건은 제어 하 고 행동의 Pemazyre의 메커니즘과 일치 했다. 페마자이르를 받는 환자에서, 환자의 ≥20%에서 발생하는 가장 흔한 부작용은 고인산혈증과 저인산혈증(전해질 교란), 탈모(탈모증 아리아타), 설사, 손톱 독성, 피로, 미각 장애, 메스꺼움, 변비, 구내염 (입안의 통증이나 염증), 안구 건조, 구강 건조, 식욕 부진, 구토, 관절통, 복통, 요통 및 건조한 피부. 안구 독성은 또한 페마자르의 위험입니다.

Ghassan Abou-Alfa 박사, MD, 기념 슬론-케터링 암 센터는 말했습니다: "담관장아르키노마는 희소한 질병으로 여겨지더라도, 부각은 지난 30 년 동안 상승하고 있습니다. 이전에 1 선 화학 요법 또는 수술을받은 사람들을 위해 제한된 선택과 높은 재발률을 가진 환자 그룹을 위해, 새로운 표적 요법을 갖는 것은 매우 고무적이며 환자에게 새로운 희망을 가져올 것이다. "

콜린옥사르는 해부학적 기원에 따라 분류될 수 있는 희귀한 담관암입니다: 간내 담관(iCCA)은 간간 담관에서 발생하며, 간외 담관에서는 간외 담관이 발생합니다. 담관 암종 환자는 일반적으로 진단시 가난한 예후를 가진 늦은 또는 후기 단계에 있습니다. cholangiocarcinoma의 부각은 지역에 따라 변화하고, 북아메리카와 유럽에 있는 부각은 0.3-3.4 / 100000입니다. FGFR2 융합 또는 재배열은 iCCA에서 거의 독점적으로 발생하며 환자의 10-16 %에서 관찰됩니다.

섬유아세포 성장 인자 수용체(FGFR)는 종양 세포 증식, 생존, 이동 및 혈관신생(신생혈관세포)에서 중요한 역할을 한다. FGFR에 있는 융합, 재배열, 전좌 및 유전자 증폭은 각종 종양의 발생 그리고 발달과 밀접하게 관련있습니다.

페마지레의 활성 제약 성분인 페미가티닙은 FGFR 이성물질 1, 2, 3에 대한 강력하고 선택적이며 경구용 소분자 억제제입니다. 전임상 연구에서 페미가티닙은 FGFR 유전자 변화를 겪은 암세포에 대해 강력하고 선택적인 약리학적 활성을 보이는 것으로 나타났습니다.

페미가티닙 (FGFR 억제제, 사진 소스: medchemexpress.cn)

현재 페미가티닙은 FGFR 유전자 돌연변이에 의해 구동되는 악성 종양을 치료하기 위해 여러 임상 연구에서 평가되고 있다: 담관장암종(STAGE II FIGHT-202, 단계 III FIGHT-302), 방광암(단계 II FIGHT-201), 골수 증식 종양(8p11 MPN, 단계 II FIGHT-203), 종양 불가지론성 암 (종양 불가지론, 단계 II FIGHT-207), 방광암 (1 차 치료, 단계 II FIGHT-205), 1 라인 치료 FGFR2 융합 또는 재발 콜랑요카르키노마 (단계 III FIGHT-302).

2018년 12월, 신다생명공학과 인시테는 중국 본토와 홍콩, 마카오, 대만등에서 단일의약품의 임상개발 또는 3가지 치료제(이타시티닙, 파사클리시브, 페미가티닙)의 임상개발을 촉진하기 위한 전략적 협력 및 독점 라이선스 계약을 체결했다. 협력 계약의 조건에 따르면 Incyte는 2019 년 중국에서 신약을 처음 신청 한 후 신다 생명 공학에서 미화 4천만 달러의 계약금과 2 000 만 달러의 현금 지불을 받게됩니다. 또한 Incyte는 잠재적 개발 이정표 지불에서 최대 1억 2,900만 달러, 잠재적 비즈니스 이정표 지불에서 최대 2억 2,250만 달러를 받을 수 있습니다.