미국 FDA는 zandelisib 희귀의약품 지정을 승인했습니다: 전체 반응률(ORR) 93%!

MEI Pharma와 글로벌 파트너인 Kyowa Kirin은 최근 미국 식품의약국(FDA)이 경구 선택적 포스파티딜이노시톨-3-키나제 델타(PI3K 델타) 억제제 잔델리십(ME-401) 치료제 희귀의약품 인증(ODD)을 승인했다고 발표했습니다. 여포성 림프종(FL). 2020년 3월 FDA는 잔델리십 FTD(Fast Track Designation)도 부여했습니다. 이는 이전에 최소 2회의 전신 치료를 받은 재발성 또는 불응성 FL 성인 환자를 치료하는 데 사용됩니다.

희귀의약품(Orphan Drug)은 희귀질환의 예방, 치료 및 진단에 사용되는 의약품을 말하며, 희귀질환은 발병률이 매우 낮은 질환군을 총칭하여&'희귀질환'이라고도 합니다.&따옴표; 미국에서 희귀질환은 환자가 20만명 미만인 질환을 말한다. 희귀질환 치료제 개발 인센티브에는 임상시험 비용 관련 세액공제, FDA 사용자 수수료 인하, 임상시험 등 다양한 임상개발 인센티브가 포함된다. FDA& #39;의 임상시험 설계 지원 및 의약품 시판 후 승인된 적응증에 대한 7년 시장 독점 기간.

FTD(Fast Track Qualification)는 주요 분야에서 심각한 미충족 의료 요구를 해결하기 위해 약물 개발 및 심각한 질병에 대한 신속한 검토를 가속화하는 것을 목표로 합니다. 개발 중인 의약품에 대한 패스트 트랙 자격을 취득한다는 것은 제약 회사가 연구 개발 단계에서 FDA와 더 자주 상호 작용할 수 있음을 의미합니다. 마케팅 신청서를 제출한 후 관련 표준을 충족하는 경우 빠른 승인 및 우선 검토를 받을 수 있습니다. 또한 롤링 검토 대상이기도 합니다.

잔델리십 분자 구조

여포성 림프종(FL)은 모든 비호지킨 림프종(NHL)의 약 20-30%를 차지하는 가장 흔한 무통성 림프종입니다. 이 질병은 또한 B 세포에서 발생하며 대부분의 경우 만성이며 천천히 진행됩니다. FL로 진단된 대부분의 환자는 65세 이상입니다. 때때로 FL은 빠르게 성장하는(침습적) NHL인 미만성 거대 B 세포 림프종(DBLCL)으로 변형될 수 있습니다.

Zandelisib(ME-401)는 조사 중인 경구 포스파티딜이노시톨 3-키나제(PI3K) 델타 억제제입니다. PI3Kδ 억제제는 일반적으로 암세포에서 과발현되며 혈액 종양의 증식 및 생존에 중요한 역할을 합니다. Zandelisib은 PI3Kδ 아형에 대해 높은 선택성을 보이며 다른 PI3Kδ 억제제와 약물 특성이 다릅니다. 이 약물은 동급 최고의 PI3Kδ 억제제가 될 가능성이 있습니다. 임상적 특징은 단일 약물 요법으로 또는 다른 항암제와 병용하여 일련의 B 세포 악성 종양을 해결할 수 있는 기회가 있음을 나타냅니다. 현재 MEI는 다양한 B 세포 악성 종양 환자의 치료를 위해 잔델리십을 평가하고 있습니다.

2020년 4월 MEI와 Concord Kirin은 zandelisib의 추가 개발 및 상업화를 위한 글로벌 라이선스, 개발 및 상업화 계약에 서명했습니다. MEI와 Concord Kirin은 미국에서 zandelisib을 공동으로 개발 및 홍보할 예정이며 MEI는 미국에서의 모든 판매 수익을 기록할 것입니다. Concord Kylin은 미국 이외의 지역에서 독점적인 상업화 권리를 보유하고 있으며 미국 이외의 지역 판매를 기반으로 MEI에 로열티를 점진적으로 인상할 예정입니다.

올해 5월 MEI Pharma와 Concord Kirin은 재발성 또는 불응성 FL(r/r FL) 치료에 대한 잔델리십의 임상 1b상 연구의 간헐적 일정(IS) 환자 코호트 데이터를 발표했습니다. 결과에 따르면 1차 화학요법을 받은 지 24개월 이내에 질병 진행(POD24)이 있었던 r/r FL 환자 중 zandelisib(rituximab 유무에 관계없이) 치료의 전체 반응률(ORR)은 82%였으며, ORR은 비 POD24 환자에서 93%에 도달했습니다.