미국 FDA는 Nefecon (Budesonide) 우선 검토를 승인했습니다.이 제품은 질병 교정 가능성이 있습니다!

스웨덴 바이오 의약품 회사 인 Calliditas Therapeutics는 최근 미국 식품의 약국 (FDA)이 Nefecon (Budesonide)의 NDA (New Drug Application)를 수락하고 부데소니드의 새로운 경구 제제 인 우선 검토를 승인했다고 발표했습니다. IgA1의 표적화 된 하향 조절에 의해 IgA 신 병증 (IgAN)을 치료하는 IgA1 하향 조절제입니다. FDA는 NDA의" Prescription Drug User Fees Act" (PUDFA) 목표 날짜는 2021 년 9 월 15 일입니다.

승인되면 Nefecon은 질병 교정 가능성이있는 IgAN의 치료를 위해 특별히 설계되고 승인 된 최초의 요법이 될 것입니다. 승인을받은 후 Calliditas는 미국에서만 Nefecon을 상용화 할 계획입니다.

Calliditas의 CEO 인 Renée Aguiar Lucander는 다음과 같이 말했습니다 :" 우리는 IgAN 치료에 대한 미충족 의료 요구를 반영하는 우선 검토를 받게되어 매우 기쁩니다. 올해 말에 신속한 승인을 얻기 위해 에이전시와 협력하기를 기대합니다. IgAN 환자에게 첫 번째 승인 된 약물을 제공 할 수 있습니다."

Nefecon은 강력하고 잘 알려진 활성 물질 인 부 데소 나이드를 포함하는 특허받은 경구 용 제제입니다. 주요 병인 모델에 따르면,이 제제는 질병이 발생한 하부 소장의 Peyer' s 패치에 약물을 전달하도록 설계되었습니다. Nefecon은 물질이 흡수되지 않고 위와 장을 통과 할 수있게 해주는 TARGIT 기술에서 파생되었으며, 소장의 하부에 도달 할 때만 맥박으로 방출 될 수 있습니다.

Calliditas가 완료 한 대규모 2b 상 시험에서 알 수 있듯이 용량과 최적화 된 방출 프로파일의 조합은 IgAN 환자에게 효과적입니다. 효과적인 국소 효과 외에도이 활성 물질을 사용하는 또 다른 장점은 생체 이용률이 낮다는 것입니다. 즉, 활성 물질의 약 90 %가 전신 순환에 도달하기 전에 간에서 비활성화됩니다. 이는 고농도 약물이 필요한 곳에 국소 적으로 적용될 수 있지만 전신 노출 및 부작용이 매우 제한적임을 의미합니다.

Calliditas는 IgAN의 2b 상 및 3 상 무작위, 이중 맹검, 위약 대조 임상 시험에서 양성 데이터를 얻은 유일한 회사입니다. 두 시험 모두 1 차 및 주요 2 차 평가 변수에 도달했습니다.

Nefecon NDA 제출은 NefIgArd의 주요 3 상 연구의 파트 A에서 얻은 긍정적 인 데이터를 기반으로합니다. 이것은 200 명의 성인 IgAN 환자를 대상으로 Nefecon 및 위약의 효능과 안전성을 평가하기 위해 고안된 무작위 이중 맹검 위약 대조 국제 다기관 연구입니다. 앞서 언급했듯이 위약과 비교하여이 연구는 단백뇨 감소의 일차 종점에 도달했으며 eGFR이 9 개월에 안정적이라는 것을 보여주었습니다. 제출 된 정보에는 NefIgArd 연구의 1 차 및 2 차 평가 변수에 도달 한 NEFIGAN 2 상 시험의 임상 데이터도 포함됩니다. 두 시험 모두 Nefecon은 일반적으로 잘 견디며 두 그룹의 결과는 유사한 안전성을 나타 냈습니다.

Calliditas는 신속한 승인을 신청했습니다. 가속 승인은 미국 FDA의 새로운 약물 승인 채널로, 주요 질병의 충족되지 않은 의학적 요구를 해결할 수있는 잠재력이있는 약물이 대리 엔드 포인트를 기반으로 승인 될 수 있도록합니다. 주요 3 상 시험 NefIgArd의 대리 평가 변수는 Thompson A 등이 발표 한 임상 연구 메타 분석의 통계적 틀을 기반으로 한 위약에 비해 단백뇨 감소입니다. 임상 연구에서 IgAN 환자 중재를 위해 2019 년. 대기. 장기 신장 혜택 데이터를 제공하기 위해 고안된 확증 연구가 완전히 등록되었으며 2023 년 초에 발표 될 예정입니다.