미국 FDA 승인 Livmarli: Alagille 증후군(ALGS)과 관련된 담즙정체성 가려움증을 치료하는 최초의 약물!---2/2

Mirum의 사장 겸 CEO인 Chris Peetz는 다음과 같이 말했습니다."오늘은 ALGS 커뮤니티에 좋은 날입니다. FDA는 질병의 가장 쇠약하게 하는 영향 중 하나를 해결하기 위해 꼭 필요한 새로운 치료법을 승인했습니다. 이를 진행해 주셔서 감사합니다. Livmarli 임상 연구에 참여한 환자, 가족 및 의료 전문가. 오늘은 희귀 간 질환에 대한 잠재적으로 삶을 변화시키는 약물 개발을 향한 발걸음을 내디뎠던 미룸에게 이정표가 되는 날이기도 합니다.&따옴표;

maralixibat의 메커니즘 및 화학 구조

maralixibat는 새로운, 최소 흡수, 경구 회장 담즙산 수송체(IBAT) 억제제이며 여러 희귀 담즙정체 간 질환에 대해 평가되고 있습니다. maralixibat는 정점 나트륨 의존성 담즙산 수송체(ASBT)를 억제하여 대변에서 더 많은 담즙산 배설을 유도하여 전신 담즙산 수치를 감소시켜 잠재적으로 담즙산 매개 간 손상 및 관련 효과 및 합병증을 감소시킬 수 있습니다.

알라질 증후군(ALGS)은 담관의 이상(협착, 기형, 수 감소)으로 인해 간에 담즙이 축적되어 결국 간 질환으로 발전하는 희귀 유전 질환입니다. ALGS의 발병률은 30,000명 중 1명꼴로 추정됩니다. ALGS 환자의 경우 간, 심장, 신장 및 중추신경계를 비롯한 여러 장기 시스템이 돌연변이에 의해 영향을 받을 수 있습니다.

담즙산의 축적은 혈액에서 폐기물을 제거하는 간의 정상적인 작업을 방해합니다. 최근 보고에 따르면 ALGS 환자의 60-75%가 성인이 되기 전에 간 이식을 받습니다. ALGS 간 손상으로 인한 징후 및 증상에는 황달(피부가 노랗게 변함), 황색종(피부 아래의 콜레스테롤 침착물을 변형시킴) 및 가려움증이 포함될 수 있습니다. ALGS 환자가 경험하는 가려움증은 모든 만성 간 질환 중 가장 심각하며 대부분의 영향을 받는 어린이에서 3세에 발생합니다.

마랄리시바트는 ALGS 외에도 진행성 가족성 간내 담즙정체(PFIC) 및 담도폐쇄증을 비롯한 기타 희귀 담즙정체 간 질환 치료를 위한 후기 임상 개발 단계에 있다. 앞서 FDA는 이 두 질병을 치료하기 위해 마랄리시바트에 대해 획기적인 치료제 지정(BTD)과 희귀의약품 지정(ODD)도 부여했다.