미국 FDA는 Dravet 증후군 치료를 위해 Fintepla (fenfluramine 경구 용액)를 승인했습니다!

Zogenix는 희귀 질환 치료제 개발에 전념하는 제약 회사입니다. 최근이 회사는 미국 식품의 약국 (FDA)이 2 세 이상 환자의 드라 벳 증후군과 관련된 간질 치료를 위해 Fintepla (fenfluramine) 경구 용액 CIV를 승인했다고 발표했습니다. 약물은 우선 검토 절차를 통해 승인되었습니다. 이에 앞서 FDA는 Dravet 증후군 관련 간질을 치료하기 위해 Fintepla 희귀 약물 자격 (ODD) 및 획기적인 약물 자격 (BTD)을 부여했습니다.

드라 벳 증후군은 빈번하고 중증의 약물 내성 발작, 관련 입원 및 의학적 응급 상황, 심각한 발달 및 운동 장애, 갑작스런 예기치 않은 사망 (SUDEP) 위험 증가를 특징으로하는 드문 소아 간질입니다.

Fintepla는 세로토닌 수용체와 시그마 -1 수용체의 활성을 조절하여 발작 빈도를 줄일 수있는 저용량 펜플루라민의 액상 제제입니다 (참조 : 펜플루라민은 세로토닌 5HT2A 및 유형에서의 혼합 활성을 통해 NMDA 수용체 매개 발작을 감소시킵니다. 1 시그마 수용체). 2 개의 위약 대조 3 상 임상 시험의 데이터에 따르면 다른 약물로 발작을 적절히 조절할 수없는 환자에서 Fintepla는 위약에 비해 경련 발작 빈도를 현저하게 감소 시켰습니다.

Fintepla의 임상 연구 수석 연구원이자 샌프란시스코 캘리포니아 대학의 Benioff Children 's Hospital의 소아 간질 우수 센터 소장 인 Joseph Sullivan MD는 다음과 같이 말했습니다. 현재 이용 가능한 항간질제를 하나 이상 복용 한 후에도 여전히 심각한 발작이 자주 발생합니다. Fintepla가 임상 시험에서 경련성 발작의 빈도를 크게 줄였고 지속적이고 강력한 안전 모니터링을 결합한 점을 감안할 때 Fintepla는 Dravet 증후군 환자에게 매우 중요한 치료 옵션을 제공 할 것이라고 생각합니다."

펜플루라민 분자 구조식 (이미지 출처 : Wikipedia.org)

FDA는 2 건의 무작위, 이중 맹검, 위약 대조 3 상 임상 시험 데이터를 기반으로 드라 베트 증후군 관련 간질 치료를 위해 Fintepla를 승인했습니다 (2-18 세 환자에서 결과는 각각 Lancet 및 JAMA Neurology에 발표되었습니다. ) 및 공개 라벨 확장 시험의 안전성 데이터 (많은 환자가 최대 3 년 동안 Fintepla를 받았습니다). 데이터에 따르면 발작을 적절하게 조절하지 않은 하나 이상의 항간질제를 복용 한 연구 환자에서 Fintepla는 기존 치료 옵션을 기반으로 위약에 비해 월간 경련 발작을 유의하게 감소 시켰습니다. 발작, CS) 빈도. 또한 대부분의 연구 환자는 Fintepla 치료를 시작한 후 3-4 주 이내에 반응을 보였고 치료 기간 동안 일관된 결과를 유지했습니다.

Fintepla'의 약물 라벨에는 약물이 심장 판막 질환 (VHD) 및 폐 고혈압 (PAH)과 관련되어 있음을 경고하는 블랙 박스가 포함되어 있습니다. 이러한 위험 때문에 환자는 치료 전과 치료 중 6 개월마다 심 초음파 모니터링을하고 치료 후 3 ~ 6 개월에 심 초음파 모니터링을 받아야합니다. 심 초음파 검사에서 판막 성 심장병, PAH 또는 기타 심장 이상 징후가 나타나면 의료 전문가는 Fintepla를 계속 사용하여 환자를 치료할 때의 이점과 위험을 고려해야합니다.

VHD 및 PAH 위험으로 인해 Fintepla는 제한된 약물 유통 계획을 통해 위험 평가 및 완화 전략 (REMS) 하에서 만 사용할 수 있습니다. Fintepla REMS를 사용하려면 Fintepla를 처방하는 의료 전문가와 Fintepla를 배포하는 약국이 Fintepla REMS에서 특별히 인증되고 환자가 REMS에 등록되어야합니다. REMS 요구 사항의 일부로 처방 의사와 환자는 Fintepla 치료를 받기 위해 필요한 심 초음파 심장 모니터링을 준수해야합니다.

임상 연구에서 Fintepla의 가장 흔한 부작용 (발생률 ≥10 % 이상)은 식욕 상실, 졸음, 진정 및 졸음, 설사, 변비, 비정상적인 심장 초음파 검사, 피로 또는 피로, 총 운동 실조, 균형 장애, 보행 장애, 혈압 상승, 침 흘림, 과도한 타액 분비, 발열, 상부 호흡기 감염, 구토, 체중 감소, 낙상, 간질 상태.

Dravet 증후군 외에도 Zogenix는 Lennox-Gastaut 증후군 (LGS)과 관련된 발작 치료를위한 Fintepla를 개발하고 있습니다. Dravet 증후군과 LGS는 소아 발작의 드물고 종종 치명적인 발작으로, 발병 초기, 다양한 유형의 발작, 높은 발작 빈도, 심각한 지능 손상 및 치료 어려움의 특징을 가지고 있습니다. 미국에서 Fintepla는 Dravet Syndrome 치료를위한 BTD (Breakthrough Drug Qualification), Dravet Syndrome 및 LGS 치료를위한 ODD (Orphan Drug Qualification)를 받았습니다.