미국 FDA는 Arcalyst를 승인했습니다. 12 세 이상의 환자를 치료하고 재발 위험을 줄입니다!

Kiniksa Pharma는 다양한 질병을 치료하기 위해 면역 경로를 조절하도록 파이프 라인 자산을 설계 한 미국의 바이오 제약 회사입니다. 최근이 회사는 미국 식품의 약국 (FDA)이 12 세 이상의 어린이와 성인이 재발하는 심낭염을 치료하고 재발 위험을 줄이기 위해 Arcalyst (rilonacept)를 승인했다고 발표했습니다. 성인과 12 세 이상 어린이의 재발 위험을 줄입니다. 상업용 출시는 2021 년 4 월에 예정되어 있습니다. Kiniksa는 Arcalyst가 2021 년 4 월에 공식 상장 될 것으로 예상합니다.

특히 Arcalyst는 재발 성 심낭염 치료를 위해 미국 FDA가 승인 한 최초이자 유일한 약물이라는 점을 언급 할 가치가 있습니다. Arcalyst는 인터루킨 -1α (IL-1α) 및 인터루킨 -1β (IL-1β) 신호를 차단할 수있는 매주 피하 주사 된 재조합 융합 단백질입니다.

재발 성 심낭염은 환자의 삶을 방해하는 쇠약 성 질환입니다. 데이터는 재발 성 심낭염이 IL-1α 및 IL-1β 매개 내인성자가 염증의 병태 생리학에서 비롯된다는 것을 보여줍니다. 이 승인은 표적 면역 조절 치료 전략의 개념을 뒷받침하고이 치명적인 질병을 앓고있는 환자의 관리에 변화를 의미합니다.

재발 성 심낭염 치료에 대한 Arcalyst의 FDA' 승인은 3 상 RHAPSODY 연구의 양성 데이터를 기반으로합니다. 이 연구는 재발 성 심낭염 치료에있어 Arcalyst의 핵심 3 상 시험입니다. RHAPSODY는 무작위 금단 기간 동안 사전 지정된 1 차 평가 변수 (심낭염의 첫 재발까지의 시간)와 모든 1 차 및 2 차 효능 평가 변수에 도달했으며 통계적으로 유의했습니다.

데이터는 Arcalyst 치료가 재발 성 심낭염에서 충족되지 않은 상당한 의학적 요구와 관련된 결과를 임상 적으로 의미있게 개선했음을 보여줍니다. 첫 번째 투여 후, 환자가보고 한 통증과 염증은 빠르고 지속적으로 감소했습니다. 치료 시작부터 치료 반응까지의 중앙값은 5 일이었고 치료 반응률은 97 %였다. Arcalyst 치료에 무작위 배정 된 환자의 재발 성 심낭염 위험은 96 % 감소 (HR=0.04, p< 0.0001),="" 시험일의="" 92="" %는="" 통증이="" 없거나="" 경미한="" 통증이="" 없었습니다.="" 위약="" 그룹="">< 0.0001)="" 0.0001).="" 이="" 연구에서="" 가장="" 흔한="" 부작용은="" 주사="" 부위="" 반응과="" 상부="" 호흡기="" 감염이었습니다.="" rhapsody="" 연구의="" 데이터는="" 국제="" 의학="" 저널"="" new="" england="" journal="" of="" medicine"="" (nejm)과="" 동시에="" 2020="" 년="" 미국="" 심장="" 협회="" 과학="" 회의에서="">

Arcalyst는 Regeneron Pharma에 의해 발견되었으며 2008 년 2 월 FDA로부터 가족 성 감기자가 염증 증후군 (FCAS) 및 Muckle-Wells 증후군 (MWS, 희귀 유전성 주기성 질환)을 포함한 감기 피리딘 관련 주기성 증후군 (CAPS) 치료에 대한 예비 승인을 받았습니다. 열 증후군), 이후 2020 년 12 월 인터루킨 -1 수용체 (IL-1 수용체) 결핍 (DIAR) 환자를 위해 승인되었습니다.

Kiniksa는 재발 성 심낭염을 포함하여 IL-1α 및 IL-1β에 의해 ​​매개되는 것으로 여겨지는 질병을 평가하기 위해 2017 년 Regeneron으로부터 Arcalyst 라이선스를 획득했습니다. Arcalyst 라이선스 계약에 명시된 바와 같이 FDA가 재발 성 심낭염을 승인 한 후 Kiniksa는 CAPS 및 DIRA를 포함한 미국 내 Arcalyst&# 39의 판매 및 유통을 담당하며 Regeneron과 이익을 동등하게 분배 할 것입니다.

재발 성 심낭염은 통증이있는자가 염증성 심혈관 질환으로, 보통 흉통으로 나타나며, 종종 전기 전도의 변화와 때로는 심장 주변의 삼출 (심낭 삼출이라고 함)이 동반됩니다. 4-6 주 이상의 무증상 기간 후에 추가 심낭염 에피소드가 발생하는 환자는 재발 성 심낭염으로 식별됩니다. 재발 성 심낭염의 증상은 삶의 질에 영향을 미치고 신체 활동을 제한하며 빈번한 응급실 방문 및 입원으로 이어집니다. 데이터에 따르면 미국에서 약 40,000 명의 환자가 매년 재발 성 심낭염 치료를 받고 있습니다. 이 그룹에서 약 14,000 명의 환자가 지속적인 내부 질환 또는 전통적인 치료법 (예 : 비 스테로이드 성 항염증제, 콜히친 및 코르티코 스테로이드)에 대한 불충분 한 반응으로 인해 두 번째 또는 후속 사건 (재발)을 경험했습니다.