Bristol-Myers 심장 미오신 알로 스테 릭 억제제 mavacamten이 미국에서 리뷰에 들어갑니다!

Bristol-Myers Squibb (BMS)는 최근 미국 식품의 약국 (FDA)이 증상이있는 폐쇄성 비대성 심근 병증이있는 환자 ( oHCM)은 발병률이 높은 만성 심장 질환입니다. FDA는 PDUFA (Prescription Drug User Charges Act)의 목표 날짜를 2022 년 1 월 28 일로 설정했습니다.

mavacamten은 과도한 심장 수축과 이완기 충전 장애로 인해 본질적으로 발생하는 질병의 치료를위한 최고급 경구 알로 스테 릭 미오신 억제제입니다. Mavacamten은 과도한 myosin-actin cross-bridges의 형성을 억제하여 심근 수축성을 감소시키는 것으로 생각됩니다. 과도한 myosin-actin cross bridge의 형성은 과도한 심근 수축, 좌심실 비대 및 순응도 감소로 이어질 수 있습니다. 임상 및 전임상 연구에서 mavacamten은 심장 벽 스트레스를 줄이고 과도한 심근 수축을 줄이고 이완기 순응도를 높이는 바이오 마커를 계속해서 보여줍니다.

2020 년 7 월 미국 FDA는 mavacamten에게 oHCM에 대한 획기적인 약품 지정을 부여했습니다. mavacamten은 원래 증상 성 폐쇄성 비대성 심근 병증 (oHCM)을 치료하기 위해 개발되었습니다. 작용 기전과 치료 활동의 증거를 바탕으로 마바 캄텐은 또한 증상이있는 비폐색 성 비대성 심근 병증 (HCM) 및 박 출률 보존 (HFpEF)을 통한 심부전의 치료를 위해 임상 적으로 연구되고 있습니다.

mavacamten NDA의 제출은 주요 3 상 EXPLORER-HCM 시험의 결과를 기반으로합니다. 이 시험은 증상이있는 oHCM 환자를 대상으로 수행되었으며 마바 캄텐과 위약을 비교했습니다. 테스트 결과 mavacamten은 증상, 기능적 상태 및 삶의 질에서 임상 적으로 유의미한 개선과 더불어 좌심실 유출로 폐쇄를 완화하는 능력과 함께 강력한 치료 효과를 보여주었습니다. EXPLORER-HCM 연구에서 모든 1 차 및 2 차 평가 변수는 통계적 유의성에 도달했습니다.

Bristol-Myers Squibb의 심혈관 개발 수석 부사장 인 Roland Chen MD는 다음과 같이 말했습니다 :" HCM은 가장 흔한 유전 적 심장 질환입니다. 만성적이고 쇠약 해지고 진행되는 질병입니다. 환자는 숨가쁨과 현기증을 경험할 수 있습니다. 피로와 피로의 증상은 물론 심부전, 부정맥, 뇌졸중 및 갑작스런 심장사를 포함한 생명을 바꾸는 심각한 합병증입니다. 오늘날 FDA의 mavacamten NDA 승인을 통해 oHCM 환자에게 고도로 표적화 된 접근 방식을 제공 할 수 있습니다. HCM의 치료는 한 걸음 더 가까워졌습니다. Mavacamten은 질병의 고유 한 분자 결함을 해결할 수있는 최초의 미오신 억제제입니다. 우리는 HCM 환자의 치료를 지원하기 위해 최선을 다하고 있으며 FDA와 협력하기를 기대합니다."

mavacamten 화학 구조

mavacamten (MYK-461)은 MyoKardia에서 개발했습니다. 2020 년 10 월 5 일, Bristol-Myers Squibb은 131 억 달러의 현금과 60 % 프리미엄에 MyoKardia를 인수 할 것이라고 발표했습니다. 2020 년 11 월 17 일 Bristol-Myers Squibb은 MyoKardia 인수가 성공적으로 완료되었다고 발표했습니다. 이번 인수는 Bristol-Myers Squibb' 2019 년에 Celgene을 740 억 달러 인수 한 이후 두 번째로 큰 거래입니다.

2020 년 8 월 11 일 투자 회사 인 Perceptive Advisors가 인큐베이션 한 LianBio가 공식적으로 설립되었습니다. 같은 날 두 가지 중요한 협력을 발표했습니다. 하나는 BridgeBio Pharma'의 제품 파이프 라인을 중국에 소개하는 것이었고 다른 하나는 MyoKardia'의 Mavecamten을 중국에 소개하는 것입니다.

Bristol-Myers Squibb은 mavacamten에 대한 높은 기대를 가졌습니다. MyoKardia를 인수했을 때 회사는 mavacamten이 HCM 치료의 선구적인 약물이 될 것이라고 발표했습니다. 업계는 또한 mavacamten의 사업 전망에 대해 매우 낙관적입니다. 2020 년 12 월 제약 시장 조사 기관인 Evaluate Vantage는" 2021 년 GG에서 상업적 잠재력이있는 10 대 신약 quot;을 발표했습니다. 이 목록에서 mavacamten은 3 위를 차지했습니다. Evaluate Vantage는 2026 년 mavacamten'의 글로벌 매출이 20 억 달러에이를 것으로 예측합니다.