Alnylam의 혁신적인 신약 Givlaari는 급성 간 포르피린증 (AHP) 치료를 위해 유럽 연합의 승인을 받았습니다!

Alnylam Pharmaceuticals는 업계 최고의 RNAi 치료 회사입니다. 약물 Onpattro (patisiran)는 8 월 2018 유전 적 ATTR (hATTR) 아밀로이드증 성인 환자 1 또는 단계 2 다발성 신경 병증 치료제로 미국과 유럽 연합에 의해 승인되었습니다. . 이 승인으로 Onpattro는 RNAi 현상이 발견 된 이후 20 년 동안 마케팅이 승인 된 최초의 RNAi 약물입니다.

최근이 회사는 유럽위원회 (EC)가 다른 RNAi 약물 Givlaari (Givosiran)를 승인했다고 발표했으며,이 약물은 12 세 이상 청소년 및 성인 환자. 미국에서 Givlaari는 11 월에 AHP 성인 환자 치료에 대한 FDA 승인을 받았습니다 2019. Givlaari는 AHP 공격을 예방하고 만성 통증을 줄이며 삶의 질을 향상시키는 것으로 입증 된 최초이자 유일한 치료법입니다. III 단계 ENVISION 연구 결과에 따르면 Givlaari는 포르피린증의 발생률을 74 %까지 크게 줄였습니다.

Givlaari는 Alnylam으로부터 규제 승인을받은 세계에서 두 번째 RNAi 약물입니다. 또한 GalNAc- 커플 링 된 RNA 요법의 최초의 글로벌 승인으로 정밀한 유전 약물 개발에 중요한 이정표가되었습니다. 미국에서 Givlaari는 FDA의 우선 순위 검토 프로세스를 통해 승인되었으며, 이전에는 획기적인 약물 인증 및 고아 약물 인증을 받았습니다. EU 측에서 Givlaari는 가속 평가 프로세스를 통해 승인되었으며 이전에 우선 약물 자격 (PRIME) 및 고아 약물 자격을 부여 받았습니다.

Givlaari는 피하 투여를보다 강력하고 내구성있게 만들 수 있고 광범위한 치료 지수를 갖는 Alnylam 0010010 # 39의 강화되고 안정적인 화학적 ESC-GalNAc 접합체 기술을 사용하여 개발되었습니다. Alnylam의 CEO 인 John Maraganore는 이렇게 말했습니다. 우리는 18 개월 안에 두 번째 RNAi를 출시하게되어 자랑스럽게 생각합니다. 0010010 quot;

AHP는 쇠약하고 잠재적으로 생명을 위협하는 공격을 특징으로하는 매우 드문 유전병입니다. 일부 환자의 경우, 질병의 만성 증상은 일상적인 기능과 삶의 질에 부정적인 영향을 줄 수 있습니다. AHP의 장기 합병증에는 만성 신경 병증 통증, 고혈압, 만성 신장 질환 및 간 질환이 포함됩니다. Givlaari는 입원, 응급 방문 또는 집에서 헴 클로라이드의 정맥 주입을 필요로하는 포르피린증 발생률을 현저히 감소시키는 것으로 입증 된 혁신적인 약물입니다. 이 약물은 AHP 환자, 간병인 및 진단을위한 것이며 이러한 환자를 치료하는 의사는 새로운 희망을 제시합니다.

Givlaari 0010010 # 39;의 승인은 현재까지 가장 큰 AHP 중재 연구 인 Phase III 임상 연구 ENVISION의 긍정적 인 데이터를 기반으로합니다. 이 연구는 무작위, 이중 맹검, 위약 대조, 다국적 연구로 94 36 의 HPC ({6}} 국가의 임상 센터에서 치료 한 환자를 치료했습니다. 올해 3 월에 발표 된 자료에 따르면,이 연구는 1 차 평가 변수와 다수의 2 차 평가 변수에 도달했습니다. 구체적으로, Givlaari는 위약과 비교하여 AHP 환자에서 연간 포르피린증 발생률을 70 % (95 % CI : 60 %, 80 %) 줄였습니다. 또한, Givlaari 처리는 정맥 헤모글로빈, 소변 신경 독성 헴 중간체 아미노 레 불린 산 (ALA) 및 담즙 색체 (PBG)의 사용에서 유사한 감소를 보여 주었다. 이 연구에서 Givlaari 0010010 # 39; 가장 일반적인 부작용 (최소한 20 %의 환자에 의해보고 됨)은 구역 (27 %)과 주사 부위 반응이었습니다. (25 %) 및 기타 부작용 (위약보다 발병률 5 % 높음)에는 발진, 혈청 크레아티닌 증가, 트랜스 아미나 아제 및 피로 증가가 포함되었습니다. 앞서 언급 한 바와 같이, 지 블라 리 임상 개발 프로젝트의 한 환자는 알레르기 반응을 경험했으며, 이는 의료 관리에 의해 해결되었습니다.

AHP는 4 아형으로 구성되며, 각 유형은 간에서 heme 생합성 경로에 효소 결핍을 유발하는 유전 적 결함으로 인해 발생합니다 : 급성 간헐적 포르피린증 (AIP), 유전성 대변 포르피린증 (HCP)), 혼합 포르피린증 (VP), ALAD 결핍 포르피린증 (ADP). 이러한 결함은 신경 독성 헴 중간체 아미노 레 불린 산 (ALA) 및 담즙 색소 원 (PBG)의 축적을 초래한다. ALA는 주요 신경 독성 중간 산물로 간주되어 발병 사이에 질병 발병 및 지속적인 증상을 유발합니다. AHP 환자는 종종 만성 통증과 견딜 수없는 쇠약 성 질환 에피소드를 겪고 있으며 이용 가능한 치료 옵션이 제한되어 있습니다.

Givlaari는 급성 간성 포르피린증 (AHP) 치료를 위해 개발 된 아미노 레 불린 산 신타 제 1 (ALAS 1)를 표적으로하는 피하 RNAi 요법 인 AHP 치료를위한 혁신적인 약물입니다. 약물은 한 달에 한 번 투여되며, 유도 된 간 ALAS 1 수준을 지속적으로 크게 감소시켜 신경 독성 헴 중간체 아미노 레 불린 산 (ALA) 및 담즙 색체 (PBG)를 정상 수준으로 감소시킬 수 있습니다. 이러한 중간 제품의 축적을 줄임으로써 Givlaari는 심각하고 생명을 위협하는 AHP 공격의 발생을 효과적으로 예방하거나 줄일 수 있으며 만성 증상을 제어하며 질병 부담을 줄일 수 있습니다. 00 1 00 1 0 nbsp;