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STM: 줄기 세포의 유전 수정은 당뇨병을 향상할 수 있습니다

[Feb 04, 2020]

최근 연구에 따르면, 연구원은 희귀 한 인슐린 의존성 당뇨병 (Wolfram 증후군)을 가진 환자의 피부에서 추출 한 세포를 사용하여 다능성 줄기 세포를 유도하고 인슐린 분비 세포로 변환했습니다. 편집 도구 CRISPR-Cas9는 증후군을 일으키는 유전적 결함을 교정합니다. 그(것)들은 마우스에 있는 이 세포를 이식하고 마우스의 당뇨병을 치료했습니다.


세인트 루이스에 있는 워싱턴 의과 대학에 연구원에서 이 연구는 CRISPR-Cas9 기술이 단 하나 유전자 돌연변이에 기인한 당뇨병, 특히 당뇨병의 처리를 위한 강력한 무기로 봉사할 수 있다는 것을 건의합니다. 연구 결과는 4월 22일에 전표 과학 번역 의학에서 온라인으로 간행되었습니다.


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(사진출처: Www.pixabay.com)


Wolfram 증후군을 가진 환자는 유년기 또는 사춘기 도중 당뇨병을 개발하고, 빨리 인슐린 보충 요법을 요구합니다, 매일 인슐린의 다중 주사를 요구합니다. 대부분의 환자는 비전과 균형 문제 및 기타 문제를 경험합니다. 많은 환자에서 증후군은 조기 사망으로 이어질 수 있습니다.

"이것은 CRISPR가 유전 적 결함에 기인한 당뇨병을 고치기 위하여 이용된 처음입니다," 말했습니다 공동 조사자 박사 제프리 R. Millman, 워싱턴 대학에 의학 및 생물 의학 공학의 조교수.


Wolfram 증후군은 단 하나 유전자에 있는 돌연변이에 기인합니다, 그래서 연구원은 CRISPR와 줄기 세포 기술을 결합해서, 돌연변이에 기인한 당뇨병이 정정될 수 있다는 것을 이해하기를 희망합니다.


몇 년 전, Millman과 동료는 췌장 베타 세포로 인간 줄기 세포를 변환하는 방법을 발견했습니다. 연구원은 더 효과적으로 베타 세포로 인간 줄기 세포를 변환할 수 있는 새로운 기술을 개발 했습니다., 혈당 조절에 상당히 좋은 효과.


이 연구에서는, 그(것)들은 환자에게서 이 세포를 추출하고 Wolfram 증후군을 일으키는 원인이 된 유전 돌연변이를 정정하기 위하여 이 세포에 CRISPR-Cas9 유전자 편집 공구를 사용하기 위하여 추가 단계를 취했습니다 (WFS1). 연구원은 그 때 CRISPR로 편집되지 않은 줄기 세포의 동일 배치에서 인슐린 분비 베타 세포와 이 유전자 편집한 세포를 비교했습니다.


저자는 피하 이식에 의해 당뇨병을 가진 마우스로 CRISPR 편집한 세포를 이식했습니다. 결과는 당뇨병이 빨리 사라졌다는 것을 보여주었고, 동물의 혈당 수준은 모니터링의 6 달 내내 정상으로 남아 있었습니다. 범위 내. 대조적으로, 편집되지 않은 베타 세포를 수신한 마우스는 아직도 당뇨병이 있었습니다.


미래에, 베타 세포에 있는 특정 돌연변이를 정정하기 위하여 CRISPR를 사용하여 다중 유전 및 환경 요인에 기인한 당뇨병을 가진 사람들을 도울 수 있습니다. "우리는 우리가 이 2개의 기술을 결합하고 유전 적 결함을 정정하기 위하여 CRISPR를 사용할 수 있다는 것을 기쁘게 생각합니다," Millman는 말했습니다. "사실, 우리는 수정된 베타 세포가 당뇨병이 없는 건강한 사람들의 줄기 세포에서 파생된 것과 다르지 않다는 것을 것을을 발견했습니다."


연구원은 미래에, 줄기 세포에서 β 세포를 만드는 과정이 쉬워져야 한다고 말했습니다. 예를 들면, 과학자는 혈액에서 유도된 만능 줄기 세포를 만들기 위하여 보다 적게 침략적인 방법을 개발했습니다- 소변 견본에서 줄기 세포를 개발에 일하고 있습니다. (Bioon.com)