Vutrisiran 18개월 새 데이터: 다발신경병증이 있는 HATTR 아밀로이드증의 효과적인 치료!

Alnylam은 업계를 선도하는 RNAi 치료 회사입니다. 최근에 회사는 vutrisiran 3상 HELIOS-A 연구의 18개월 동안의 긍정적인 결과를 발표했습니다. 부트리시란은 유전성 트랜스티레틴 아밀로이드증 다발성신경병증(hATTR-PN) 성인 환자의 치료를 위해 개발 중인 RNAi 치료제로 3개월마다 피하 주사한다. 이전에 연구는 9개월 시점에서 1차 평가변수와 모든 2차 평가변수에 도달했습니다.

이번에 발표된 최신 결과는 18개월 시점에서 측정된 모든 2차 평가변수에 도달했음을 보여줍니다. +7), 삶의 질(QOL), 보행 속도, 영양 상태, 전반적인 장애가 통계적으로 유의하게 개선되었습니다. 최종 2차 평가변수는 예상대로 부트리시란 투여군이 온파트로 투여군에 비해 혈청 TTR 수치 감소가 비열등한 것으로 나타났다.

또한, 18개월에 부트리시란으로 치료받은 환자들도 여러 탐색적 평가변수에서 개선을 보였습니다. 위약과 비교하여 부트리시란으로 치료받은 환자는 심장 바이오마커 종점 NT-proBNP(심압 측정)에서 개선을 보였습니다. 또한 위약과 비교하여 vutrisiran으로 치료받은 환자는 특정 심장초음파 매개변수에서도 개선되었습니다. 마지막으로, 48명의 환자로 계획된 코호트에서 부트리시란 치료는 대부분의 환자의 심장에서 테크네튬(Technetium) 흡수의 개선과 연관되어 심장 아밀로이드 부하 감소에 대한 잠재적 증거를 제공했습니다.

이 연구에서 vutrisiran은 계속해서 고무적인 안전성과 내약성을 보여줍니다. Alnylam은 2022년 초 의료 컨퍼런스에서 18개월 전체 결과를 발표할 계획입니다.

siRNA: 특정 유전자를 억제하여 발현 범위 99% 감소

부트리시란은 유전성(hATTR) 및 야생형(wtATTR) 아밀로이드증을 포함한 ATTR 아밀로이드증의 치료를 위해 개발 중인 피하 RNAi 요법입니다. Vutrisiran은 특정 전령 RNA를 표적으로 삼고 침묵시켜 야생형 및 돌연변이 트랜스티레틴(TTR) 단백질이 생성되기 전에 이를 차단할 수 있습니다.

Vutrisiran은 분기(3개월)마다 피하 주사하여 조직에 TTR 아밀로이드 침착을 감소시키고 조직에 침착된 TTR 아밀로이드 제거를 촉진하며 잠재적으로 이러한 조직의 기능을 회복하는 데 도움이 될 수 있습니다. vutrisiran은 Alnylam'의 ESC(Enhanced Stable Chemistry)-GalNAc 접합 전달 플랫폼을 활용하여 드물게 피하 주사를 허용하여 효능과 높은 대사 안정성을 개선하는 것을 목표로 합니다.

현재, 성인 hATTR-PN 환자의 치료를 위한 부트리시란의 시판 신청은 미국 FDA와 유럽 연합 EMA에서 검토 중입니다. 미국과 유럽 연합에서 vutrisiran은 ATTR 아밀로이드증 치료제로 희귀의약품 지정(Orphan Drug Designation, ODD)을 받았고, 미국에서도 성인 hATTR-PN 치료제로 Fast Track 지정(FTD)을 받았습니다. 부트리시란은 미국 FDA의 우선심사를 받고 있으며 PDUFA(Prescription Drug User Fee Act)의 목표일은 2022년 4월 14일이다.