미국 FDA 부여 Vivet/화이자 VTX-801 빠른 경로 자격: 윌슨 질병의 치료

화이자와 Vivet Therapeutics, 임상 단계 생명 공학 회사, 최근 발표 미국 식품 의약국 (FDA) 윌슨의 질병의 치료에 대 한 Vivet의 유전자 치료 VTX-801 패스트 트랙 자격 (FTD)를 부여 했다 (WD). ). 이전에는 미국 FDA와 EU EMA에 의해 VTX-801이 고아 약물 지정(ODD)을 부여받았습니다. 또한 간형 변성으로 알려진 WD는 구리 대사의 상염색체 오목 장애입니다. 이 질병은 구리 수준을 조절하는 간과 기타 조직의 능력을 감소시키는 희귀 유전 질환입니다. 그것은 심한 간 손상을 일으킬 수 있습니다., 신경 증상, 그리고 잠재적인 죽음.

패스트 트랙 자격 (FTD)은 주요 분야에서 심각한 충족되지 않은 의료 요구를 해결하기 위해 약물 개발및 심각한 질병에 대한 신속한 검토를 가속화하는 것을 목표로합니다. 개발 중인 약물에 대한 빠른 경로 자격을 얻는 것은 제약 회사가 연구 및 개발 단계에서 FDA와 더 자주 상호 작용할 수 있음을 의미합니다. 마케팅 신청서를 제출한 후 관련 표준을 충족하는 경우 승인 및 우선 순위 검토를 가속화할 수 있습니다. 또한 롤링 리뷰도 받을 수 있습니다.

VTX-801은 윌슨 병을 가진 성인의 치료를 위한 단일 정맥 주입의 안전성, 내약성 및 약리활성을 결정하기 위해 1/2 게이트웨이 시험(NCT04537377)에서 평가될 새로운 유형의 연구 유전자 치료법이다. 화이자는 Vivet와 협력하여 1/2 단계 임상 시험에 VTX-801을 제공하고 있습니다.

화이자 희귀 질환 연구 부서의 수석 부사장 겸 최고 과학 책임자 인 Seng Cheng은 "VTX-801 패스트 트랙 상태를 부여하는 FDA의 결정은이 치명적인 질병을 해결하기위한 새로운 치료 옵션의 긴급한 필요성을 강조합니다. 질병은 치명적일 수 있습니다. 우리는 이 중요한 개발 프로젝트에 Vivet와 협력하게 되어 매우 기쁩니다. 우리는 성공하면 윌슨 질병 환자의 삶에 상당한 영향을 미칠 것이라고 믿습니다."

예일 대학교 의과 대학의 수석 연구원인 마이클 쉴스키 박사는 "우리는 이 중요한 임상 시험에 참여하게 되어 영광입니다. VTX-801이 성공적으로 개발되면 단일 정맥 주사 후 복구 할 수있는 진정한 혁신적인 약물이 될 수있는 잠재력을 가지고 있습니다. 구리 신진 대사는 윌슨 질병 환자의 중요한 충족되지 않은 의료 요구를 해결합니다."

윌슨 병 (WD)은 ATP7B 단백질을 코딩하는 유전자의 돌연변이로 인한 희귀 한 유전 질환으로, 간 및 기타 조직의 구리 수준을 조절하는 능력을 감소시켜 심한 간 손상, 신경 학적 증상 및 잠재적 인 사망으로 이어진다. K-F 링(Kayser-Fleischer 링, 즉 각막 안료 반지)은 윌슨 병의 가장 중요한 특징이며, 환자의 95-98%에서 볼 수 있으며, 그 중 대부분은 쌍안경입니다.

VTX-801은 재조합 아데노 관련 바이러스(rAAV)를 기반으로 하는 새로운 유형의 연구 유전자 치료 벡터이다. 소형 ATP7B 트랜스진 인코딩 단백질을 제공하는 것을 목표로 합니다. 이 기능성 단백질은 구리 항상성을 회복하고 간 병리학을 역전시키고 윌슨 병 마우스 모델의 뇌에서 구리 축적을 줄이는 것으로 입증되었습니다. VTX-801의 rAAV 혈청형은 인간 간세포를 전도하는 성향에 기초하여 선택되었다.

GATEWAY 시험(NCT045373777)은 배경 WD 치료가 철회되기 전과 후에 윌슨 질환을 가진 성인의 VTX-801의 단일 정맥 주입의 안전성을 평가하기 위해 고안된 다중 센터, 비무작위, 오픈 라벨 1/2 임상 시험입니다.

시험은 미국과 유럽에 있는 6개의 주요한 임상 센터에서 행해질 것이고, 윌슨 질병을 가진 16명의 성인 환자는 등록될 것으로 예상됩니다. 환자는 사전 복용량 관찰 기간에 참여 하 고 예방 스테로이드 처방을 받게 됩니다. 시험의 1 차적인 끝점은 단 하나 정맥 주입 52 주 후에 VTX-801의 안전 그리고 내성을 평가하는 것입니다. 다른 종점은 무료 혈청 구리 및 혈청 세루플라스민 활성을 포함한 질병 관련 바이오마커의 변화, VTX-801 응답자의 구리 관련 매개 변수 및 상태의 방사능 변화를 포함한다.