미국 FDA는 강력한 노르 에피네프린 재 흡수 억제제 AXS-12에 대한 획기적인 약물 지정을 승인했습니다!

Axsome Therapeutics는 중추 신경계 (CNS) 질환 치료를위한 혁신적인 치료법을 개발하는 데 주력하는 임상 단계의 바이오 제약 회사입니다. 최근이 회사는 미국 식품의 약국 (FDA)이 기면 발작 (기면증) 환자 치료에 AXS-12 (레복 세틴) 획기적인 약물 지정 (BTD)을 부여했다고 발표했습니다.

기면증 (기면증)은 과도한 주간 졸음 (EDS)과 탈력 증을 특징으로하는 심각하고 쇠약 해지는 신경계 질환으로, 후자는 강한 감정에 의해 유발되는 갑작스런 근긴장 소실입니다. 이 질병은 불치병입니다. 시간이 지남에 따라 질병 부담은 환자의 건강에 큰 영향을 미칠 것입니다.

AXS-12 (레복 세틴)는 새로운 경구 용, 고도로 선택적이고 강력한 노르 에피네프린 재 흡수 억제제로 기면증 치료를위한 임상 3 상 개발에 곧 진입 할 예정입니다. AXS-12는 노르 에피네프린 활동을 조절하고, 각성을 촉진하고, 근긴장을 유지하고,인지 능력을 향상시킬 수 있습니다. 이전에 FDA는 또한 기면증 치료를 위해 AXS-12에 대해 ODD (Orphan Drug Designation)를 부여했습니다.

Reboxetine은 유럽과 40 개 이상의 국가에서 광범위한 안전 기록을 보유하고 있으며 이들 국가에서 우울증 치료 용으로 승인되었습니다. 기면증에서 AXS-12의 역할은 전임상 및 예비 임상 결과에 의해 뒷받침되며, AXS-12는 시상 하부 (오렉신) 결핍 마우스에서 기면증을 상당히 감소 시킨다는 것을 보여줍니다. 공개 시험 시험에서 AXS-12는 주간 졸음을 크게 개선하고 기면증 환자의 탈력 발작을 줄였습니다.

BTD는 2012 년 FDA가 만든 신약 검토 채널입니다. 중증 또는 생명을 위협하는 질병의 치료를위한 개발 및 검토를 가속화하는 것을 목표로하며, 약물이 하나 이상의 신약에 포함되어 있다는 예비 임상 증거가 있습니다. 임상 적으로 중요한 평가 변수가 크게 향상되었습니다. BTD를 통해 획득 한 약물은 개발 과정에서 고위 FDA 공무원을 포함하여보다 긴밀한 지침을받을 수 있으므로 환자에게 새로운 치료 옵션을 최단 시간에 제공 할 수 있습니다.

FDA는 2 상 CONCERT 연구의 긍정적 인 결과에 따라 AXS-12 BTD를 승인했습니다. 이것은 무작위, 이중 맹검, 위약 대조, 교차, 다기관 미국 시험입니다. 이 실험에서는 기면 발작으로 진단받은 21 명의 환자를 AXS-12 또는 위약으로 2 주간 치료 한 후 1 주간의 하향 적정 및 휴약 기간 후에 교차 치료했습니다.

그 결과 AXS-12가 1 차 평가 변수에 도달 한 것으로 나타났습니다. 위약과 비교했을 때 2 주 치료 기간 (전체 치료 효과) 동안 주당 평균 탈력 발작 횟수가 기준치 (p< 0.001)보다="" 현저히="" 낮았습니다.="" 2="" 주="" 치료="" 기간="" 종료="" 주당="" 평균="" 발작="" 횟수는="" 기준선보다="" 유의하게="" 낮았습니다="" (p="0.002)." 또한="" axs-12는="" epworth="" sleepiness="" scale="" (ess)="" 및="" 우발적="" 낮잠="" 빈도="" (각각="" p="0.003" 및="">< 0.001)로="" 측정="" 한="" 바와="" 같이="" 위약에="" 비해="" eds를="" 크게="" 개선했습니다.="" 또한="" 기면증="" 증상="" 평가="" 설문지="" (nsaq-ac)="" 측정="" 결과에="" 따르면="" axs-12는="" 2="" 주="" 치료="" 기간="" 동안="" 위약에="" 비해인지="" 기능이="" 유의하게="" 향상되었습니다="">< 0.001).="" 이="" 시험에서="" axs-12는="" 내약성이="" 우수했으며="" 가장="" 흔한="" 부작용은="" 불안,="" 변비="" 및="">

Axsome의 CEO 인 Herriot Tabuteau, MD는 다음과 같이 말했습니다. 환자 집단은 현재 이용 가능한 치료 옵션에 비해 의미있는 이점과 상당한 개선을 가져옵니다. 기면증 치료를 위해 이전에 희귀 의약품으로 지정된 AXS-12의 급속한 임상 발전에 대해 기쁘게 생각합니다."

현재 Axsome은 FDA가 부여한 3 개의 획기적인 약품 자격을 획득했습니다. 나머지 2 개는 심각한 우울증 치료를위한 AXS-05와 알츠하이머' s 질병 치료를위한 AXS-05입니다. 이러한 자격은 치료하기 어려운 중추 신경계 질환 환자를위한 잠재적으로 삶을 바꿀 수있는 약물 개발에 대한 Axsome'의 노력, 혁신적인 임상 개발 방법 및 그에 따른 차별화되고 광범위한 후기 중추 신경계 파이프 라인을 반영합니다.

AXS-05는 덱스 트로 메 토르 판과 부프로피온으로 구성되어 있으며 Axsome'의 대사 억제 기술을 사용합니다. AXS-05의 덱스 트로 메 토르 판 성분은 글루타메이트 수용체 조절 제로도 알려진 비경쟁 N- 메틸 -D- 아스 파르 테이트 (NMDA) 수용체 길항제입니다. 새로운 작용 메커니즘은 그 작용이 현재와 다르다는 것을 의미합니다. 우울증에 대한 가능한 치료법. AXS-05의 덱스 트로 메 토르 판 성분은 또한 시그마 -1 수용체 작용제, 니코틴 성 아세틸 콜린 수용체 길항제, 세로토닌 및 노르 에피네프린 수송 체 억제제입니다. AXS-05의 부프로피온 성분은 덱스 트로 메 토르 판의 생체 이용률을 증가시킬 수 있습니다. 노르 에피네프린 및 도파민 재 흡수 억제제 및 니코틴 성 아세틸 콜린 수용체 길항제입니다. AXS-05는 30 개 이상의 미국 및 국제 특허를 보유하고 있으며 보호 기간은 2034 년까지입니다.