영국, Epidyolex의 세 번째 적응증 승인: 결절성 경화증(TSC) 관련 간질 치료!

Jazz Pharmaceuticals의 자회사인 GW Pharma는 식물 유래 칸나비노이드 치료제 연구 및 개발 분야의 글로벌 리더입니다. 대마초에서 새로운 치료제를 발견, 개발 및 상용화하는 데 전념하고 있습니다. 최근 GW Pharma는 영국 의약청(MHRA)이 2세 이상의 환자를 위한 보조 요법으로 Epidyolex(칸나비디올, CBD) 경구 액제에 대한 새로운 적응증을 승인했다고 발표했습니다. 결절성 경화증 증후군(TSC)과 관련된 발작.

MHRA 승인은 잉글랜드, 웨일즈 및 스코틀랜드에 적용됩니다. 영국에는 3700-11,000명의 TSC 환자가 있는 것으로 추정됩니다. TSC는 환자의 최대 85%가 간질을 일으키게 할 수 있으며, 이들 중 최대 60%는 표준 항간질 약물에 반응하지 않습니다. MHRA'의 Epidyolex TSC 적응증 승인은 영국의 TSC 환자 집단을 위한 주요 발전이며, 이들 중 많은 사람들이 이 새로운 치료법의 혜택을 받을 수 있습니다.

GW는 2019년 9월 영국에서 처음으로 Epidylex 판매 허가를 받았습니다. 2세 이상 환자의 경우 레녹스-가스토 증후군(LGS) 및 드라베 증후군(DS)과 관련된 발작의 보조 치료입니다. 이 TSC 적응증 승인은 영국에서 GW에 대한 네 번째 칸나비노이드 약물 적응증 승인입니다.

올해 2월 Jazz Pharma는 GW Pharma를 72억 달러에 인수한다고 발표했습니다. 이것은 지금까지 대마초 산업에서 가장 큰 인수이며 Jazz가 칸나비노이드 제약 분야에 진입하는 주요 움직임입니다. 합병 후 재즈는 신경과학 분야의 리더가 된다.

Epidyolex/Epidiolex는 미국과 유럽에서 간질 치료제로 승인된 최초의 식물 유래 칸나비노이드 약물입니다. 이 약물은 고순도 CBD 추출물의 경구, 액체 제제입니다. CBD는 대마초에서 추출한 비심리적 성분으로 신경계에 다양한 약리작용을 합니다. 많은 연구에서 CBD는 명백한 항간질 및 항경련 활성이 있으며 기존 항간질제보다 부작용이 적음을 보여주었습니다.

미국에서 Epidiolex는 3가지 적응증에 대해 승인되었습니다. 1세 이상 환자의 경우 LGS, DS 및 TSC와 관련된 발작의 보조 치료입니다. 유럽에서 Epidyolex는 3가지 적응증으로도 승인되었습니다. (1) TSC와 관련된 발작을 치료하기 위한 2세 이상의 환자를 위한 보조 요법; (2) clobazam과 병용하여 보조제로 LGS 및 DS와 관련된 발작을 치료하기 위해 2세 이상의 환자에게 사용됩니다. 미국과 유럽 연합에서 Epidylex/Epidiolex는 DS, LGS 및 TSC 관련 발작의 치료를 위해 희귀의약품 지정을 받았습니다. 각 질병은 드물고 심각하며 소아기에 발병하는 약물 불응성 유형의 간질입니다.

TSC는 어린 시절에 발생하는 희귀하고 심각한 유전 질환입니다. 간질은 TSC의 가장 흔한 신경학적 특징입니다. TSC는 환자의 최대 85%에서 간질을 유발할 수 있으며 환자의 최대 60%는 표준 항간질제에 반응하지 않고 약물 내성 발작입니다. TSC와 관련된 발작을 해결하기 위해서는 새로운 치료법이 필요합니다. 3상 임상 연구의 데이터에 따르면 Epidiolex는 위약과 비교하여 TSC 관련 불응성 발작(국소 및 전신 포함)을 유의하게 감소시키고 환자의 전반적인 상태를 개선했습니다. Epidyolex/Epidiolex는 TSC 환자 집단을 위한 중요한 치료 옵션을 제공할 것입니다.