특정 유전자 결함으로 인한 비만 치료 첫 번째 신약은 FDA에 의해 승인되었습니다.

최근 리듬제약은 미국 FDA가 6세 이상의 비만 성인과 어린이의 만성 체중 관리로 이어지는 프로 단백질 컨버터아제 서브틸리신 1(PCSK1) 또는 렙틴 수용체(LEPR) 유전자 결함에 대한 애플리케이션을 승인했다고 발표했다. Setmelanotide는 이 희소한 유전 비만의 처리를 위한 FDA에 의해 승인된 첫번째 치료이다는 것을 보고됩니다.

POMC, PCSK1 또는 LEPR 유전자 결함에 기인하는 비만은 melanocortin-4 (MC4) 수용체 통로를 손상시키는 이 유전자 돌연변이 에 기인합니다, 이는 독립적으로 에너지 지출과 식욕을 통제하는 바디의 중요한 생물학 통로의 일부입니다. 유전자 돌연변이는 극단적인 굶주림 (과잉 식욕) 및 초기 개시 가혹한 비만으로 이끌어 낼 수 있는 MC4 수용체 통로의 기능을 손상시킬 수 있습니다.

Setmelanotide는 MC4 수용체의 유전적 결함으로 인한 손상된 MC4 수용체 통로 활동을 복원하고 희귀 한 비만 유전 질환 제어를 가진 환자의 에너지 지출 및 식욕을 재확립하고 기아를 감소시키고 체중을 감소시키기 위해 설계된 선구적인 올리고펩타이드 MC4 수용체 작용제입니다. 이 전에, POMC, PCSK1 또는 LEPR 유전자 결함에 기인한 뚱뚱한 환자의 무게를 통제하는 FDA 승인한 특정 치료가 없었습니다.

Setmelanotide의 승인은 POMC, PCSK1 또는 LEPR 결핍으로 기인한 뚱뚱한 환자에 있는 2상 III 임상 시험의 결과에 근거를 두습니다. 시험의 결과는 POMC 또는 PCSK1 유전자 결점을 가진 뚱뚱한 환자의 80%가 1 년 동안 Imcivree를 수신한 후에 그들의 무게의 10% 이상 분실하고, LEPR를 가진 뚱뚱한 환자의 45.5%가 그들의 무게의 10% 이상 분실했다는 것을 보여주었습니다.

이전 임상 연구 경험과 일치, Setmelanotide는 일반적으로 잘이 두 가지 시험에서 용납 되었다. 가장 흔한 부작용은 주사 부위 반응, 피부 색소 침착 및 메스꺼움이었습니다. 경고 와 예방 조치는 성적 각성 장애를 포함, 우울증과 자살 관념, 피부 색소 침착, 기존의 두더지의 어둡게. 신생아와 저체중 유아에서 벤질 알코올 방부제를 사용하면 심각한 부작용이 발생할 수 있습니다. 세멜라노타이드는 신생아 나 유아에서 사용하기 위해 승인되지 않았습니다.

미국에서 신약 마케팅 신청의 승인 이외에, POMC, PCSK1 또는 LEPR 유전자 결함에 기인한 비만 환자의 처리를 위한 Setmelanotide의 마케팅 승인 신청은 현재 유럽 의약품 기구 (EMA)에 의해 검토되고 있습니다.

리듬의 사장 겸 CEO인 데이비드 미커 박사는 "우리의 첫 번째 신약승인은 회사의 중요한 이정표입니다. 우리는 POMC, PCSK1 또는 LEPR 결함으로 인해 비만으로 고통받는 환자에 대한 Setmelanotide의 약속을 이행하기를 기대합니다. Setmelanotide와 함께, 우리는 MC4 수용체 통로에 있는 유전 결함에 의해 구동되는 비만의 근본 원인을 직접 다루기 위한 일류 정밀 약을 개발하고 있습니다."