다케다의 강력한 EGFR 소분자 티로신 키나제 억제제 모보테르티닙은 미국 FDA에 의해 획기적인 약물 인증을 받았습니다!

다케다제약(다케다)은 최근 미국 식품의약국(FDA)이 백금 함유 화학요법을 받은 후 표피 성장인자 수용체(EGFR) 20을 투여받은 전이성 비소세포 폐암(NSCLC) 치료 환자를 위한 Mobocertinib(TAK-788) 획기적인 약물 인증(BTD)을 허가했다고 발표했다. 현재, NSCLC의이 특정 유형에 대 한 승인 된 치료 계획이 있다. 모보테르티닙은 EGFR 및 인간 EGFR 2(HER2) 엑손 20 삽입 돌연변이를 선택적으로 표적화하도록 설계된 소분자 티로신 키나아제 억제제(TKI)이다.

획기적인 약물 인증(BTD)은 중증 또는 생명을 위협하는 질병에 대한 치료법의 개발 및 검토를 가속화하기 위해 2012년 FDA가 만든 신약 검토 채널이며, 약물이 기존 치료제와 비교할 수 있다는 예비 임상 적 증거가 있습니다. BTD 약물을 얻는 것은 연구 및 개발 도중 고위 FDA 관리를 포함하여 더 가까운 지도를 얻을 수 있습니다. 환자가 가장 짧은 시간에 새로운 치료 옵션을 제공받을 수 있도록 신약 시장 검토에서 롤링 검토 및 우선 순위 검토를 받을 자격이 있습니다.

FDA는 단계 I/II 연구에서 모보테르티닙 치료에 반응한 환자의 전반적인 반응률(ORR) 및 장기 생존 이점을 기반으로 모보테르티닙 BTD를 수여하였다. 이 연구는 EGFR 엑손 20 삽입 돌연변이가 있고 이전에 전신 화학 요법을 받은 국소 진행성 또는 전이성 NSCLC 환자의 치료에서 mobocertinib (160 mg, 매일 한 번 구두로)의 효능과 안전도를 평가하고 있습니다. 현재 표적으로 한 치료가 없습니다, 현재 처리 식이요법에 의해 제안된 이득은 제한됩니다.

이 연구 결과에서 데이터는 그 같은 환자의 필요를 해결에 있는 잠재적으로 중요한 진전을 표시합니다. 데이터는 모보테르티닙 치료의 중간 무진행 생존(PFS)이 7.3개월이고, 전체 반응률(ORR)이 43%(n=12/28)인 것으로 나타났다. 연구에서, 모보테르티닙의 안전은 제어 가능하였다(n=72). 가장 흔한 치료 관련 부작용은 설사(85%), 메스꺼움(43%), 발진(36%), 구토(29%), 식욕 감소(25%)였다.

모보테르티닙 화학 구조 공식 (출처: medchemexpress.cn)

다케다종양치료분야책임자인 크리스토퍼 아렌트 박사는 "FDA가 EGFR 엑손 20 삽입 돌연변이를 가진 NSCLC 환자를 위한 모보테르티닙의 치료 잠재력을 인식한 것을 기쁘게 생각합니다. 이 환자는 긴급하게 효과적인 처리 선택권이 필요합니다. 우리는 내화성 질환의 치료를위한 혁신적인 약물을 개발하기 위해 최선을 다하고 있습니다. Mobocertinib의 획기적인 약물 자격은 소외계층을 위한 현재의 치료 기준을 변경하려는 우리의 노력에서 중요한 단계입니다. "

폐암은 전 세계적으로 암 사망의 주요 원인입니다. 비소세포폐암(NSCLC)은 폐암의 약 85%를 차지하는 가장 흔한 폐암 유형입니다. EGFR 20 삽입 돌연변이는 NSCLC를 가진 환자의 단지 1-2%를 차지하고, 예후는 그밖 EGFR 돌연변이 보다는 더 나쁘다. 현재 엑소온 20 돌연변이에 대한 치료법은 없습니다. 이 환자의 이득은 제한됩니다.

Mobocertinib는 EGFR 및 HER2 엑소2 삽입 돌연변이를 표적으로 하기 위해 특별히 설계된 강력한 소분자 티로신 키나아제 억제제(TKI)입니다. 2019년, 미국 FDA는 HER2 돌연변이 또는 EGFR 돌연변이(엑소온 20 삽입 돌연변이 포함)를 가진 폐암 환자의 치료를 위한 mobocertinib 고아 약물 자격(ODD)을 부여했습니다.

mobocertinib 개발 프로젝트는 NSCLC 인구에서 시작되고 그밖 종양 모형의 그밖 부족한 인구로 확장될 것으로 예상됩니다. Mobocertinib는 그 효능및 안전이 결정되지 않은 조사 약물이다. (에서Bioon.com)