SYK 억제제 Tavalisse(파탄티닙) 일본 3상 연구 성공!

Rigel Pharmaceuticals는 최근 파트너인 Kissei Pharmaceuticals가 일본에서 수행된 임상 3상 연구에서 긍정적인 톱라인 결과를 발표했다고 발표했습니다. 이 연구는 만성 면역 혈소판 감소증(ITP) 성인 환자의 치료를 위해 Tavalisse(fostamatinib disodium hexahydrate)를 평가하고 있습니다.

이 임상 3상 연구(n=34)의 결과에 따르면 안정적인 혈소판 반응을 달성한 Tavalisse 치료군의 환자 비율이 위약군보다 유의하게 높았습니다. 안정적인 혈소판 반응은 다음과 같이 정의됩니다. 치료 14-24주 동안 마지막 6회의 계획된 방문에서 최소 4회의 혈소판 수가 ≥50,000혈소판/μL입니다. 이 연구에서 타발리스의 안전성은 다른 임상 시험과 일치했으며 새로운 또는 비정상적인 안전성 문제는 발견되지 않았습니다.

2018년 10월, Rigel과 Kissei는 일본, 중국 및 한국에서 포스타마티닙의 모든 기존 및 잠재적 적응증을 개발하기 위한 독점 라이선스 및 공급 계약을 체결했습니다. 미국에서 포스타마티닙은 2018년 4월에 승인되었으며 이전 치료에 충분히 반응하지 않은 만성 ITP 성인 환자의 치료를 위해 Tavalisse라는 상품명으로 시판되었습니다.

Tavalisse 활성 제약 성분

면역 혈소판 감소증(ITP)은 면역 체계가 자신의 혈소판을 공격하고 파괴하여 혈액 내 혈소판 수 감소(혈소판 감소증), 쉽게 출혈 및 환자에게 유해한 영향을 초래하는 것을 특징으로 하는 희귀하고 심각한 자가면역 질환입니다. 부정적인 영향을. 만성 ITP를 가진 환자는 심각한 의학적 합병증과 심지어 사망으로 이어질 수 있는 심각한 출혈 사건의 위험이 증가합니다. ITP에 대한 현재 치료법은 스테로이드, 조혈 촉진제(TPO 수용체 작용제) 및 비장 절제술을 포함합니다. 그러나 모든 환자가 기존 치료법으로 적절하게 치료될 수 있는 것은 아닙니다. 따라서 ITP 환자는 여전히 더 많은 치료 옵션이 필요합니다.

Tavalisse는 경구 비장 티로신 키나제(SYK) 억제제로, 혈소판 파괴를 방지함으로써 질병의 근본적인 자가면역 원인을 해결하고 만성 ITP를 가진 성인 환자에게 중요한 새로운 치료 옵션을 제공합니다.

Rigel의 부사장 겸 최고 의료 책임자인 Dr. Wolfgang Dummer는 다음과 같이 말했습니다. 포스타마티닙은 혈소판 파괴를 방지하여 ITP를 처리하는 독특한 작용 기전을 가지고 있습니다. 잠재적인 자가면역 원인. 우리는 또한 면역 체계가 혈액 세포를 파괴하는 또 다른 희귀 혈액 질환인 온항체 자가면역 용혈성 빈혈(wAIHA)을 치료하기 위한 포스타마티닙의 잠재력을 계속 평가하고 있습니다.&따옴표;