혈장 칼리크레인 억제제 Orladeyo(berotralstat)가 EU에서 승인되었습니다!

BioCryst Pharmaceuticals는 Orladeyo(베로트랄스타트, 캡슐) 2021 유럽 알레르기 및 임상 면역학 학회(EAACI) 온라인-오프라인 혼합 회의에서 유전성 혈관부종(HAE) 치료에 대해 발표했습니다. 새로운 데이터. 결과는 시험 시작 시 1일 1회 Orladeyo 150mg 경구 용량을 투여받도록 무작위 배정된 환자의 평균 월간 발병률이 25-96주 동안 기준선보다 80% 낮았다는 것을 보여주었습니다. 같은 기간 17개월 중 16개월 동안 발작의 중앙값도 기준선에서 월 2.7건에서 월 0.0건으로 감소했습니다.

시험의 파트 1(0-24주) 및 파트 2(25-48주)와 비교하여 Orladeyo는 내약성이 좋았고 파트 3(49-96주)에서 치료 중 약물 관련 부작용을 보고했습니다. 시험에 참여한 환자 중 81%가 시험을 완료했습니다.

BioCryst의 최고 의료 책임자인 William Sheridan은 다음과 같이 말했습니다. 이러한 결과는 우리가 Orladeyo를 출시한 이후 실제 세계의 많은 환자들이 Orladeyo를 본 것과 일치합니다. 경험은 일관적입니다. Orladeyo는 환자의 요구를 해결하는 핵심 동인입니다. 우리는 환자들이 HAE 발작을 제어하기 위해 주사 가능한 예방 약물과 주사 가능한 급성 치료 약물에서 하루에 한 번 경구 Orladeyo로 전환하는 것을 보았습니다.&따옴표;

Orladeyo 활성 제약 성분의 화학 구조베로트랄스타트(사진출처: probechem.cn)

Orladeyo는 HAE 공격의 예방을 위해 승인된 최초의 표적 경구 치료제입니다. 이 약물은 HAE 공격을 예방하기 위해 12세 이상의 어린이와 성인에게 사용되는 1일 1회 경구용 약물입니다. 2020년 12월, 2021년 1월 및 2021년 4월 Orladeyo는 미국, 일본 및 유럽 연합에서 각각 승인되었습니다. 시장에서 약물의 승인은 경구 예방 치료 옵션을 기다리고 있는 HAE 환자의 치료에 상당한 진전을 가져왔습니다. 환자의 치료 부담을 줄이는 데 도움이 됩니다.

Orladeyo의 활성 제약 성분은베로트랄스타트, 1일 1회 경구 투여하는 강력한 선택적 인간 혈장 칼리크레인 억제제로, 혈장 칼리크레인의 활성을 감소시켜 작용합니다. 이 약물은 혈관부종의 발병을 예방하고 치료하기 위해 HAE 환자를 위해 개발되었습니다. 현재 BioCryst는 berotralstat의 두 가지 제형을 개발 중이며, HAE 발작을 예방하기 위해 캡슐이 개발되고, 급성 HAE 발작을 치료하기 위해 경구 액체 제형이 사용됩니다.

베로트랄스타트행동의 메커니즘

APeX-2 시험에서 Orladeyo(150mg)로 치료받은 HAE 환자에 대한 주문형 약물 감소: Orladeyo 150mg을 1일 1회 경구 투여하고 발작률이 기준선보다 50% 이상 감소한 환자에서 주문형 약물은 사용(Dose/month)은 기준선에서 24주차까지 78% 감소했습니다. 발작률이 기준선에서 70% 이상 감소한 환자 중 주문형 약물은 기준선에서 24주차까지 85% 감소했으며 월별 주문형 약물은 감소했습니다. 2.2 복용량으로.

Orladeyo로 치료한 HAE 청소년 환자는 지속적으로 낮은 발병률을 보였습니다. 공개 안전성 연구 APeX-S에서 Orladeyo 150mg을 하루 1회 경구 투여한 청소년 환자(12-17세)의 분석에서 다음과 같은 결과가 나타났습니다. 넷째 주 평균 발작률(SEM)은 0.4회/월로 보통 48주까지 지속됩니다. 치료 48주 동안 이 청소년 환자의 평균 발작률은 월 0.0회였습니다. 환자의 70% 이상이 4주에서 48주 사이에 발작이 없었습니다. Orladeyo는 APeX-S 연구에서 잘 견뎠습니다.

Orladeyo는 COVID-19 기간 동안 지속적으로 낮은 HAE 발병률을 나타냅니다: 스트레스는 HAE 공격의 방아쇠이며 최근 발표된 의사 및 환자 설문 조사 데이터에 따르면 환자는 COVID-19 전염병 증가와 관련된 스트레스 증가로 인해 HAE 발병률이 보고되었음을 보여줍니다. COVID: 1.5회/3개월, COVID: 4.4회/3개월). APeX-S 시험에서 1일 1회 Orladeyo 150mg을 경구 투여한 HAE 환자의 분석은 COVID 이전과 COVID 동안을 포함하여 월간 HAE 발병률이 항상 낮은 수준을 유지하는 것으로 나타났습니다(& lt;1회 / 달). Orladeyo로 치료받은 환자는 높은 사회적 스트레스와 혼란 기간 동안 낮은 발작률을 유지합니다.