Ocaliva (OCA, Obeticholic Acid)가 미국에서 세 번째로 연기되었으며 인터셉트의 주요 위치는 그대로 유지됩니다!

Intercept Pharma는 진행성, 비 바이러스 성 간 질환 치료를위한 새로운 치료법의 개발 및 상용화에 중점을 둔 생물 약제 회사입니다. 최근이 회사는 지난 주 초 미국 식품의 약국 (FDA)이 6 월로 예정된 자문위원회 회의 (AdCom)에 9 {{{ 2}}, 연기 된 회의 내용은 간 섬유증으로 인한 비 알콜 성 지방 간염 (NASH) 치료를 위해&# 39 회사의 약물 Ocaliva (오 베티 콜산, OCA, 오 베티 콜산)를 포함했습니다. 신약 적용 (NDA). 뉴스가 발표 된 후, Intercept' 주가가 하락했습니다 15 %.

이 지연은 FDA가 이번 주에 제출할 추가 데이터를 검토 할 필요성으로 인한 것이었다. FDA는 가까운 시일 내에 새로운 AdCom 날짜를 정할 것이라고 밝혔다. 인터셉트는 이제 FDA의 NDA 검토가&"PDUFA (Prescription Drug User Fees Act) GG"에서 6 월 26, 2020 의 목표 조치 날짜를 초과 할 것으로 예상하고있다.

11 월 말 2019에 FDA는 Ocaliva&# 39의 NDA를 수락하고 우선 순위 검토를 승인했습니다. NDA 적용은 비 알콜 성 지방 간염 (NASH)으로 인한 섬유증 치료에 대한 Ocaliva의 승인을 가속화합니다. 당시 FDA는 3 월 26, 2020의 PDUFA 목표 날짜를 지정했습니다.

이 지연이 처음 지연된 것은 아니라는 점을 언급 할 가치가 있습니다. 실제로 이전에 연기되었습니다 2 . 처음으로 12 월 중순 2019에있었습니다. 인터셉트는 FDA가 AdCom 회의의 잠정 시간을 4 월 22, 2020로 연기했다고 회사에 통보했으며, 이에 따라 PDUFA 목표 날짜가 연장 될 것이라고 발표했다. 두 번째는 3 월 말 2020에 있었고, 인터셉트는 FDA가 새로운 코로나 바이러스 폐렴 (COVID-19) 전염병으로 인해 6 월 9 까지 AdCom 회의를 연기했다고 발표했다. 이 최신 지연도 세 번째 지연입니다.

지난 2 년 동안 NASH 분야의 많은 상대들이 길르앗 과학을 포함하여 좌절을 겪었으므로 인터셉트의 주요 위치는 바뀌지 않았습니다. 최신 지연으로 인해 다른 경쟁 업체가 우세 할 수는 없습니다.

미국에서는 NASH가 2020과 같이 간 이식의 주요 원인이 될 것으로 예상됩니다. 승인되면 Ocaliva가 NASH로 인한 간 섬유증 환자를 치료하는 데 사용할 수있는 첫 번째 방법이 될 것입니다. NASH 측면에서 OCA는 FDA에 의해 획기적인 의약품 인증 (BTD)이 부여 된 유일한 연구용 의약품이라는 점을 언급 할 가치가 있습니다. 또한 세계 3 상 임상 시험에 처음으로 성공적으로 진입 한 최초의 연구 약입니다. .

12 월 2019에 비 알코올성 지방 간염 (NASH)으로 인한 섬유증 치료에서 Ocaliva (Oticivaic acid, OCA)를 평가하는 III 상 REGENERATE 연구의 중기 분석 결과가 Lancet에 발표되었습니다. (랜싯). NASH의 임상 시험용 의약품에 대한 주요 임상 연구의 긍정적 인 결과를 평가 한 최초의 동료 검토 간행물이기도합니다.

이 연구는 NASH로 인한 단계 2 또는 3 간 섬유증 환자에서 수행되었으며 2 회 용량의 OCA (10 mg 및 25 mg의 효능과 안전성을 한 번 평가했습니다. 위약과 관련하여 매일).

1 차 효능 분석에서, 미리 계획된 18 개월 중간 기간 분석에서, 위약과 비교하여, 25 0CA의 mg 용량의 일일 종말점은 섬유증 개선 (≥ 1 단계)에 도달했으며 NASH는 기본 엔드 포인트를 악화시키지 않았습니다 (p=0. 0002). 또한, 위약 그룹과 비교하여, 25 mg 용량 OCA 치료 그룹의 환자의 높은 비율은 NASH 제거의 주요 종점에 도달하였고 간 섬유증의 악화는 없었다.

Innova Fairfax School of Medicine 의과 대학 교수 및 책임자 인 Zobair M. Younossi는 REGENERATE 운영위원회 위원장 및 논문의 첫 번째 저자는 다음과 같이 말했습니다 :" NAS 분야의 첫 번째 긍정적 인 3 상 연구 이 간장 분야를 나타냅니다. 진짜 분수령. 재생 연구에서 18 개월 동안의 OCA 치료 후 관찰 된 항 섬유증 효과는 NASH 환자에서 섬유화가 간 부전 및 사망의 가장 중요한 조직 학적 예측 인자이기 때문에 특히 의미가있다."

Ocaliva는 farnesoid X receptor (FXR) 작용제입니다. FXR은 간과 소장에서 발현되는 핵 수용체입니다. 담즙산, 염증, 섬유증 및 대사 경로의 주요 조절제입니다. 미국에서 Ocaliva는 1 월 담도 담관염 (PBC) 치료를 위해 5 월 2016 에 상장되도록 승인되었습니다. 현재, 오 칼리 바는 NASH, 원발성 경화성 담관염 및 담도 폐쇄증을 포함한 다른 많은 만성 간 질환의 치료를 위해 개발되고 있습니다.

비 알콜 성 지방 간염 (NASH)은 간 지방의 과도한 축적으로 인한 심각한 진행성 간 질환으로 만성 염증을 유발하여 진행성 섬유증 (흉터)을 유발하여 간경변, 간부전, 간암 및 사망으로 이어질 수 있습니다. 진행된 섬유증은 NASH 환자에서 간 관련 이환율 및 사망률의 현저한 증가와 관련이있다.

GG "Nature GG"에 따르면; 잡지에서 NASH는 미국에서 만성 C 형 간염 후 간 이식의 두 번째로 흔한 원인이되었으며 2020의 주요 원인이 될 것으로 예상됩니다. 현재 NASH 시장은 미화 $ 40 십억에 도달했습니다. 그러나 긴급한 의료 요구에도 불구하고 지금까지 NASH를 치료할 수있는 약물은 승인되지 않았습니다.