Novartis의 첫 번째 보완 인자 B 억제제 Iptacopan이 영국에서 혁신 여권으로 인증되었습니다!

노바티스는 최근 MHRA(British Medicines and Healthcare Products Regulatory Agency), NICE(National Institute of Health and Clinical Optimization), SMC(Scottish Medical Association)가 C3 사구체 치료제로 경구 치료제 iptacopan(LNP023)을 승인했다고 발표했습니다."이노베이션 패스포트" 질병에 대한 자격(C3G).

C3G는 보체 조절 장애를 특징으로 하는 매우 드물고 심각한 형태의 원발성 사구체신염입니다. 전 세계적으로 질병의 연간 발생률은 100만분의 1~2입니다. 미국 약 10,000건, 유럽 약 10,500건, 일본 약 3,200건, 중국 약 32,000건입니다. C3G는 일반적으로 청소년 및 젊은 성인에서 진단됩니다. 질병의 예후는 매우 나쁩니다. 환자의 약 50%는 10년 이내에 말기 신질환(ESRD)으로 발전하고 환자의 50-70%는 신장 이식 후 재발합니다.

Iptacopan은 Novartis Institute of Biomedical Research에서 발견한 선구적인 경구 인자 B 억제제입니다. 인자 B는 보체 시스템의 대체 경로에서 핵심 세린 프로테아제입니다. 입타코판은 C3G 투석의 진행을 지연시키는 최초의 표적 치료제가 될 가능성이 있다.

혁신 여권은 혁신 허가 및 접근(ILAP)에 대한 패스입니다. ILAP는 Brexit 이후 출시된 약물의 승인을 가속화하는 새로운 방법입니다. 2021년 1월에 출시되었습니다. 혁신 약물의 승인 및 마케팅을 가속화하고 환자를 홍보하는 것을 목표로 합니다' 마약에 대한 접근. ILAP는 MHRA, NICE 및 SMC를 포함한 의료 파트너, 의료 개발자 간의 협업을 위한 단일 통합 플랫폼을 제공합니다. 이 채널의 약물 개발자는 MHRA 및 이해 관계자(NICE 포함)로부터 더 많은 피드백을 받게 됩니다. 단일 혁신 여권은 동일한 활성 물질에 대한 여러 미래 적응증을 포함할 수 있습니다. 따라서 약물은 ILAP의 후속 단계에서 여러 질병을 수반할 수도 있습니다.

입타코판 화학 구조

iptacopan은 동급 최초의 경구, 강력, 선택적, 소분자 및 가역적 인자 B 억제제입니다. 인자 B는 보체 시스템의 대체 경로에서 핵심 세린 프로테아제입니다.

현재, 입타코판은 C3G, IgA 신병증, 비정형 용혈성 요독 증후군(aHUS), 막성 신병증(MN) 및 희귀 혈액 질환 발작을 포함하여 상당한 미충족 의학적 요구가 있는 많은 보체 유도 신장 질환(CDRD)을 치료하기 위해 개발되고 있습니다. 야간 혈색소뇨증(PNH).

공개된 2상 데이터는 다음을 보여주었습니다. (1) IgAN을 iptacopan으로 치료하면 단백뇨가 감소하고 신장 기능이 안정화되었습니다. (2) C3G의 치료는 추정 사구체 여과율(eGFR)의 감소 속도 및 안정화된 신장 기능을 감소시켰고; (3) PNH의 치료는 혈관내 및 혈관외 용혈을 현저하게 감소시켜 대부분의 환자가 수혈 없이 신속하고 오래 지속되는 개선을 달성할 수 있게 한다.

노바티스는 신장 이식 치료 분야에서 35년의 역사를 가지고 있지만, 입타코판은 신장 질환 치료 파이프라인에서 CDRD에 대한 첫 번째 치료제입니다. 노바티스의 목표는 CDRD 환자의 비투석 수명을 연장할 가능성이 있는 이러한 희귀하고 진행성 질환의 주요 동인 중 하나를 표적으로 삼아 치료 접근 방식을 바꾸는 것입니다.

영국, 아일랜드, 북유럽 노바티스의 상무이사인 친메이 바트(Chinmay Bhatt)는 “우리 의약품이 가장 필요한 환자에게 전달되도록 하는 것이 우리의 최우선 과제다. 우리는 새로운 혁신을 기반으로 라이선스를 개발하게 된 것을 자랑스럽게 생각합니다. 그리고 혁신적인 여권을 얻는 의약품에 대한 액세스. 우리는 이 개발 의약품을 가능한 한 빨리 환자에게 제공할 기회를 모색하기 위해 이 새로운 방법을 통해 영국 의료 시스템의 이해 관계자와 협력하게 된 것을 매우 기쁘게 생각합니다.&따옴표;