말린크로트 신부전 약물 FDA에 의해 거부

최근, FDA는 희귀 진보적 인 신부전의 치료를위한 테리 프레신에 대한 Mallinckrodt의 응용 프로그램을 거부했다. 비록 약물 은 이전에 단계에 그것의 주요 목표에 도달 했다 3 그리고 자문위원회의 지원을 수상.

Terlipressin는 V1 수용체에 대 한 선택적 바소 프레 신 아날로그. 그것은 원래 고아 치료에 의해 개발 하 고 미국 시장에 그것을 소개 하려고. 약물은 10 년 이상 전에 FDA에 의해 검토되기 시작, 비록 원래 단계 3 임상 시험 기본 끝점을 충족 하지 않았다. 결과는 분명하다, FDA는 고아를 거부. 그 후, 이카리아는 고아로부터 북미에서 테리프레신 시장권을 획득했다. 2015년 말린크로트는 이카리아를 23억 달러에 인수했고, 테리프레신의 북미 시장 권리는 마침내 말린크로트의 손에 넘어졌다.

작년까지, 약은 타입-1 간장 증후군을 가진 300명의 환자에 있는 단계 3 임상 시험을 성공적으로 실시했습니다 (HRS-1). 그 결과, 테리프레신을 받은 환자의 29%가 HRS 반전(혈청 크레아틴 레벨은 14일째 또는 퇴원시 2.25 mg/dL 이상에서 1.5 mg/dL로 떨어졌다), 위약 환자의 비율은 16%에 불과하며, 연구는 1차 종점에 도달했습니다.

그러나 FDA가 7월 자문위원회 회의 전에 브리핑 문서를 발표했을 때 예상치 못한 문제가 발생했습니다. FDA는 세럼 크레아틴 수준에 대한 테리프레신의 효과가 임상 치료의 결과에 영향을 미칠 지 여부를 검토하도록 위원회에 요청한 것으로 보고됩니다.

결국, 위원회는 테리프레신의 응용 프로그램에 찬성 8 대 7 투표, 하지만 분명히 모든 FDA의 우려를 완화 하는 데 실패. 전체 응답 편지에서, Mallinckrodt는 FDA가 단계 3 임상 시험에 사용된 대리 끝점이 의미 있는 임상 이득으로 변환할 지 여부에 관하여 의심이 있다는 것을 명시했습니다 (패혈증을 포함하여 리스크를 상쇄할 수 있는). FDA는 더 많은 정보가 필요하다고 믿습니다. HRS-1 환자에서 테리프레신의 이점이 위험을 능가한다는 것이 지원됩니다.

스티븐 로마노, Mallinckrodt의 최고 과학 책임자, 그는 FDA의 결정에 동의 할 수 없습니다 미국 시장에 약물을 가지고 모든 가능한 방법을 추구 할 것이라고 말했다. 이전에는 다른 회사들이 이 목표를 달성하기 위해 노력했습니다.

일련의 문제로 인해 Mallinckrodt의 주가는 "금융 채권자 및 소송 청구자"와의 논의를 포함하여 올해 65 % 이상 하락했으며, 이로 인해 회사는 지난 분기 의 실적 컨퍼런스 콜에서 Q&A 세션을 포기하게되었습니다. 테리프레신의 연간 매출은 3억 달러에 이를 것으로 예상되며, 이는 말린크로트의 현재 사업 난관을 완화시킬 수 있을 것으로 알려졌다.