Kaposi의 육종 (KS) 헤비급 : 유일한 구강 및 최초의 신약 20 년, Bristol-Myers Squibb Pomalyst (Pomalidomide)는 미국에서 승인했습니다!

브리스톨-마이어스 스 퀴브 (BMS)는 최근 미국 식품의 약국 (FDA)이 카포시 육종 (Kaposi sarcoma), KS) 환자의 치료를 위해 항 종양 활성을 갖는 면역 조절제 인 Pomalyst (포말 리도 마이드)를 승인했다고 발표했다. 구체적으로, ({{2}}) 질병이 매우 효과적인 항 레트로 바이러스 약물 (HAART)에 대한 내성을 발달시킨 AIDS 관련 카포시 육종 환자; (2) HIV 음성 카포시 육종 환자

Pomalyst는 Kaposi' 육종 (KS)의 치료제로 20 년 이상 동안 승인 된 유일한 경구 및 최초의 새로운 치료약이라고 언급 할 가치가 있습니다. AIDS 관련 Kaposi' 육종 환자는 의사&# 39의 권고에 따라 HAART를 사용하여 HIV를 치료해야한다는 점을 지적해야합니다.

Pomalyst는 상기 Kaposi&# 39 육종 적응증 치료에 대한 FDA' 이 가속화 된 승인은 Phase I / II 공개 라벨, 단일 암 임상 시험 (12-C-0047)의 총 반응률 (ORR) 데이터를 기반으로합니다. 이러한 적응증에 대한 지속적인 승인은 확인 시험에서 임상 혜택의 검증 및 설명에 달려 있습니다.

Kaposi'의 육종은 드문 암으로 보통 피부 병변으로 나타나지만 폐, 림프절 및 소화 시스템을 포함한 신체의 다른 부분으로 발전 할 수도 있습니다. 미국에서이 질병의 연간 발생률은 6 백만 분의 1이며, 면역 기능이 약한 사람들에게 주로 영향을 미칩니다. Pomalyst는 경구 용 약물이며 Kaposi' 육종이 20 년 이상인 환자의 치료를 위해 승인 된 최초의 새로운 치료법입니다.

브리스톨-마이어스 스 퀴브 (Bristol-Myers Squibb)의 글로벌 의료 담당 부사장 인 다이앤 맥도웰 (Diane McDowell) 부사장은 다음과 같이 말했습니다. 이 희귀 질환 분야에서 Pomalyst에 대한 추가 연구를 통해 환자에게 필요한 구강 치료 옵션을 제공 할 수있게 된 것을 기쁘게 생각합니다."

국립 암 연구소 (National Cancer Institute, NCI)의 암 연구 센터 (CCR)의 HIV 및 AIDS 악성 종양 담당 이사 인 Robert Yarchan은 다음과 같이 말했다 :&};의 HIV 상태에 관계없이 육종. 또한,이 약물은 또한 Kaposi' 육종을 치료하기 위해 일반적으로 사용되는 세포 독성 화학 요법 약물과는 다른 작용 기전을 갖는 구강 요법을 제공합니다."

처방 정보의 블랙 박스 경고에 명시된 바와 같이, 포말리스트는 태아에게 해를 끼칠 수 있으며 임산부에게는 금지됩니다. Pomalyst는 제한된 배포 계획 인 Pomalyst REMS®를 통해서만 제공됩니다. Pomalyst를받는 환자에서 심부 정맥 혈전증, 폐색전증, 심근 경색증 및 뇌졸중이 발생할 수 있으며 혈전 예방을해야합니다.

이 승인은 개방형 단일 암 단계 I / II 연구 12-C-0047의 데이터를 기반으로합니다. 이 연구는 HIV 양성 및 HIV 음성 증상 Kaposi' 육종 환자에서 Pomalyst의 안전성, 약동학 및 효능을 평가했습니다.

시험은 CRADA (Collaborative Research and Development Agreement)에 따라 Robert Yarchoan이 이끄는 팀이 수행했습니다. 총 28 환자 (18 HIV 양성 및 10 음성)는 5 mg의 용량으로 Pomalyst를 받고 하루에 한 번 경구 복용했습니다 {{5} } 질병 진행 또는 허용되지 않는 독성까지의주기 ( 28 일주기). 이 시험에서는 증상 성 폐 또는 내장 카포시&# 39 육종, 정맥 또는 동맥 혈전 색전증의 병력이있는 환자 및 응고제 질환을 배제했습니다. 전체 치료 과정 동안, 환자는 하루에 한 번 아스피린 81 mg 혈전 예방 요법을 받았습니다. 치료 시작에서 첫 번째 완화의 발생까지의 평균 시간은 1. 8 개월 (0.9-7. 6)입니다.

연구의 일차 평가 변수는 전체 반응률 (완전 반응 [CR], 임상 완전 반응 [cCR], 부분 반응 [PR] 포함)이며, AIDS 임상 암위원회에 따라 조사자가 조사했습니다. 카포시에 대한 시험 그룹 (ACTG) 육종 반응 기준을 평가 하였다.

데이터는 모든 환자 중 ORR이 71 % (20 / 28; 95 % CI : {{4}}, {{5 }}) 중 {{6}} % (4 / 28)의 환자가 CR을 달성했으며 57 % (16 / {{2} }) 환자는 PR을 달성했다. 모든 환자에 대한 평균 관해 기간 (DOR)은 12. 1 개월 (95 % CI : 7. 6, 16 . 8). 또한, 완화 된 환자들 중에서, 50 %의 환자가 Pomalyst 치료의 12 개월 동안 완화를 유지했다.

실험실 이상을 포함한 가장 일반적인 부작용 (≥ 30 %)은 절대 호중구 또는 백혈구 수 감소, 크레아티닌 또는 포도당 증가, 발진, 변비, 피로, 헤모글로빈, 혈소판, 인산, 알부민 또는 칼슘 감소, 증가 ALT, 메스꺼움 및 설사. 11 % (3 / 28)의 환자는 부작용으로 인해 영구적으로 중단되었습니다. 새로운 안전 신호가 발견되지 않았습니다. Kaposi&# 3 9;의 육종에서 Pomalyst의 안전성은 승인 된 적응증에서 알려진 Pomalyst의 안전성과 일치합니다.

카포시 육종 (Kaposi sarcoma, KS)은 드문 암으로 보통 피부 병변으로 나타나지만 폐, 림프절 및 소화 시스템을 포함하여 신체의 다른 여러 부분으로 발전 할 수도 있습니다. Kaposi'의 육종은 Kaposi&# 39의 육종 관련 헤르페스 바이러스 (KSHV, 인간 헤르페스 바이러스 유형 8 [HHV-8])에 의해 발생합니다. 면역 기능이 손상된 HIV에 감염된 사람들에게 가장 흔하게 나타납니다.

항 레트로 바이러스 요법 (cART 또는 HAART)의 병용으로 미국의 Kaposi&# 39 육종의 발생률이 감소했지만이 질병은 여전히 ​​약 6 백만 건의 비율로 발생합니다 사람들. Kaposi' 육종은 세계에서 에이즈 치료가 적은 지역에서 더 흔합니다. 사하라 이남 아프리카 및 기타 지역에서는 더 많은 사람들이 Kaposi&# 39의 육종 관련 헤르페스 바이러스 (KSHV)에 감염되는데, 이는 일부 국가의 남성들에게 가장 흔한 종양입니다.

포말리스트는 항 종양 활성을 갖는 면역 조절제이다. 이 약물은 다발성 골수종 (MM) 치료를 위해 덱사메타손과 병용 한 성인 환자 (1), 특히 {{{{ 4}}}} 요법 (레 날리도 마이드 및 프로 테아 좀 억제제 포함)은 마지막 치료 동안 또는 치료 완료 후 60 내에서 질병 진행을 나타냈다; (2) Kaposi' 육종 (KS) 환자, 특히 HAART 치료에 실패한 AIDS 관련 KS 환자 및 HIV 음성 KS 환자.