Gilead / Galapagos 선택적 ATX 억제제 Ziritaxestat 개념 증명 연구의 2 상이 성공적이었습니다!

벨기에 생명 공학 회사 인 Galapagos는 최근 미만성 전신 경화증 (dcSSc) 환자를위한 지리 탁 세스 스타트 (GLPG1690)의 2a 상 NOVESA 임상 시험의 긍정적 인 결과를 발표했습니다.

NOVESA는 dcSSc 환자 33 명을 대상으로 지리 탁 세스 스타트의 효능, 안전성 및 내약성을 평가 한 이중 맹검 위약 대조 2a 상 개념 증명 시험입니다. 임상 시험에 등록 된 환자의 대부분은 50 대 여성 (70 %)이었으며 평균 기간은 1.9 년이었습니다. 대부분의 환자는 연구 기간 동안 백그라운드 면역 억제 요법을 받았습니다. NOVESA 시험을 완료 한 환자의 94 % (33 명 중 31 명)는 장기 공개 라벨 연장 시험을 계속했습니다.

데이터는 지리 탁세 스타트가 연구의 1 차 평가 변수에 도달했음을 보여주었습니다. 치료 24 주째에 위약 그룹과 비교했을 때, 지리 탁 세스 스타트 치료 그룹의 수정 된 Rodnan 피부 점수 (mRSS)는 기준선에서 통계적으로 유의 한 변화를 보였습니다 (-8.3 대 -5.7). 이 시험에서 지리 탁세 스타트는 일반적으로 내약성이 우수했습니다. 재판에서 사망자는보고되지 않았습니다. 지리 탁세 스타트를 복용 한 환자 2 명에서 심각한 부작용이 발생했으며, 위약 그룹의 환자 1 명은 심각한 부작용을 경험했습니다. 지리 탁세 스타트 치료 그룹의 두 환자 모두 완전히 회복되었으며 여전히 장기 연장 시험에 참여하고 있습니다.

NOVESA 임상 시험의 자세한 결과는 향후 의학 컨퍼런스에서 발표 될 예정입니다. 갈라파고스의 최고 의료 책임자 인 Walid Abi-Saab 박사는 다음과 같이 말했습니다. SSc. 통계적으로 유의미한 개선이 이루어졌습니다 (NOVESA 연구의 1 차 평가 변수). 이것이 SSc에 대한 우리의 첫 번째 연구이며 면역 억제제를 사용한 백그라운드 치료에서 피부에 미치는 영향을 측정하기 어렵다는 점은 주목할 가치가 있습니다. 오늘보고 된 결과에 만족합니다. 이제 우리는 NOVESA의 데이터를 추가로 분석하여 심각한 의료 요구 사항이 충족되지 않은 질병 인 SSc의 다음 단계를 결정할 것입니다."

DcSSc는 심각한자가 면역 질환이며 류마티스 질환 중 사망률이 가장 높은 질환 중 하나입니다. 현재이 질병을 치료할 수있는 승인 된 약물은 없습니다. 미국과 유럽에서 전신 경화증 (SSc)은 약 124,000 명에게 영향을 미치며이 중 여성 환자가 대부분을 차지합니다 (GG gt; 80 %).

ziritaxestat의 화학 구조 (사진 출처 : medchemexpress.cn)

Ziritaxestat는 Gilead Sciences와 공동으로 개발 한 소분자 선택적 autotaxin (ATX) 억제제이며 Galapagos와 Gilead 간의 글로벌 협력의 일부입니다. ATX는 리소 포스 파티 드산 (LPA)을 생산하는 주요 효소입니다. LPA는 6 개 이상의 G 단백질 결합 수용체를 통해 작용하는 잘 알려진 전 섬유증 및 전 염증 지질입니다.

Galapagos는 ATX 표적을 식별하기 위해 독점 표적 발견 플랫폼을 사용하고이 표적의 억제제로 ziritaxestat 분자를 개발했습니다. Ziritaxestat는 특발성 폐 섬유증 (IPF) 및 SSc 측면에서 미국과 유럽 연합에서 희귀 약물 지정 (ODD)을 획득했습니다. 현재 IPF'의 글로벌 3 단계 프로젝트 (ISABELA)에서 연구되고 있으며 SSc 치료를 위해 NOVESA 확장 시험이 수행되고 있습니다.