Fexinidazole미국 FDA에 의해 승인: 만 10 일 동안 약물을 걸릴 필요, 사노피 / DNDi에서!

사노피는 최근 미국 식품의약국(FDA)이 6세 이상 환자를 위한 최초의 완전 구강 치료 약품으로 fexinidazole을 승인했으며 무게는 최소 20kg이라고 발표했습니다. Trypanosomiasis 브루시 감비아 (인간 아프리카 trypanosomiasis, HAT, 인간의 아프리카 trypanosomiasis). Fexinidazole는 DNA 합성 억제제 및 인간 아프리카 trypanosomiasis (HAT 또는 수면 병)의 처리를 위한 첫번째 완전 구두 준비인 5-니트로이미다졸 유도체입니다.

수면 장애는 기생 질환으로, 감염된 tse-tse 플라이(tse-tse fly)의 물린으로 퍼지는 치명적인 방치열대 질환입니다. 이 질병은 주로 약 6,500만 명이 감염의 위험에 처해 있는 사하라 사막 이남아프리카의 외딴 시골 지역에 사는 사람들에게 영향을 미칩니다. 치료하지 않고 방치하면 수면 병은 거의 항상 치명적입니다. 수면 장애는 수면 패턴의 쇠약해지는 파괴, 통제할 수 없는 침략 및 정신병을 포함하여 신경 정신병 증상을 일으킵니다. 사모피의 협력을 통해 세계보건기구(WHO)에 보고된 수면병 사례의 수는 2001년과 2020년 사이에 약 97% 감소했습니다. DNDi, 사노피 및 파트너는 잠자는 질병이 발병하는 모든 국가에서 fexinidazole을 사용할 수 있도록 최선을 다하고 있습니다.

현재 수면 장애에 대한 치료가 효과적이지만, 특히 외딴 지역에 거주하는 사람들에게는 주입이나 주사 및 입원의 필요성으로 인해 환자와 의료진에게 무거운 부담이 됩니다.

Fexinidazole에 적합: 10 일, 트리파노 소 마 브루 시 감비아잠 잠 자는 질병의 치료를 위한 하루 1 회 약물로. 이것은 잠자는 질병의 일반적인 모형이고 서아프리카와 중앙 아프리카에서 있습니다. 중요한 것은, fexinidazole는 기생충이 혈액-뇌 장벽을 교차하고 환자에 있는 신경 정신병 현상을 일으키는 원인이 되는 질병의 첫번째 단계 (초기 단계)와 둘 다에 적합한 첫번째 전체 경구 처리입니다. 따라서, fexinidazole 입원에 대 한 일반적인 필요를 제거 하 고 잠재적으로 요추 천자의 수를 줄일 수 있습니다.

펙시니다졸의 화학 구조

Fexinidazole은 원래 1980 년대에 Hoechst (사노피의 전임자)에 의해 개발 된 5 니트로이미다졸 유도체이지만, 나중에 전략적 이유로 포기되었다. 비영리 연구 개발 조직 "방치 된 질병 약물 이니셔티브 (DNDi)"에 의해 항 기생충 활성화합물을 검색하는 동안, 약물은 열대 및 공중 보건의 스위스 연구소와 협력하여 2005 년에 결정되었다. 에서 2009, DNDi사노피와 협력, fexinidazole에 대 한 특허를 보유 하는, 수 면 질병을 치료 하기 위해 약물에 대 한 연구를 다시 시작. 그 중 DNDi는 전임상, 임상 및 제약 개발을 담당하며, 사누피는 의약품의 산업 개발, 등록, 생산 및 판매를 담당하고 있습니다.

fexinidazole는 DNDi와 혁신적인 파트너십의 일환으로 개발되었으며, 이 회사는 약물의 주요 임상 시험을 수행하고 콩고 민주 공화국 (DRC)의 국가 잠자는 질병 프로그램 (DRC)과 중앙 아프리카 공화국 (CAR) 및 사노피 협력과 협력했습니다.

2018년 11월 16일, 유럽의약품청(EMA) 인간용 의약품 위원회(CHMP)는 fexinidazole에 대한 긍정적인 과학적 의견을 발표했습니다. DNDi가 보유한 임상 연구에서 fexinidazole은 6세 이상 소아 및 성인 환자 모두에서 높은 효능과 안전성, 질병의 두 단계 모두에 대해 ≥20kg의 무게를 보였습니다.

DNDi가 FDA의 승인으로 인해 열대 질병 우선 검토 바우처 (PRV)를 획득했다는 것을 언급 할 가치가 있습니다. FDA 열대질병 PRV 프로젝트는 2007년에 수면제를 포함한 방치된 열대 질환에 대한 새로운 치료법 개발을 장려하기 위해 설립되었습니다. 사노피와 DNDi는 PRV의 모든 이점을 공유하여 양 당사자가 혁신에 계속 투자하고 수면 장애 및 기타 방치 된 질병의 치료를위한 새로운 도구에 대한 액세스를 보장 할 수 있습니다. WHO와의 장기적인 협력의 일환으로 사누피는 영향을받는 국가에 배포하기 위해 WHO에 무료로 약물을 제공 할 것을 약속했다.

DNDi의 전무 이사인 버나드 페쿨 박사는 "일선 임상의에게 수면 병에 대한 간단하고 완전한 구강 치료가 이제 꿈이 실현되었습니다. 약물은 우리와 사누피와 심각한 수 면 질병에 의해 영향을 받는 국가 사이 연구. 우리는 사오피와의 장기적인 파트너십에서 이 최신 이정표를 자랑스럽게 생각합니다."

사오피의 글로벌 보건부 수석 부사장 인 Luc Kuykens는 "이 FDA 승인은 자간 질병을 예방하기 위한 사로피의 장기적인 약속에서 중요한 이정표입니다. 20년 전, 회사와 WHO는 야심찬 합의를 통과시켰습니다. 무시된 열대 질병에 맞서 싸우는 파트너십. 유럽 의약품 기구 (EMA)가 2018 년 말에 긍정적 인 과학적 의견을 발표 한 후, FDA의 승인은 질병의 지속적인 제거를 지원하기위한 노력을 재활성화하는 중요한 단계입니다."