FDA 문제 15 고아 약물 주

지난 주에, 미국 FDA는 발행 했다 15 한 호흡에 고아 약물 자격, 간 암 치료에 대 한 많은 약물을 포함 하 여, 위 암, 그리고 담 도 암.

암 치료

이 15개의 약의, 5는 암 처리를 위해 이용되고, 1/3을 차지합니다. 그 중에서도 TC 바이오파름이 가져온 세포치료제 TCB002는 혈액암 치료를 위한 유일한 약물이다. 이것은 확장된 CD3 양성 감마 델타 T 세포를 위한 "동종" "즉시 사용" 세포 치료입니다. 그것은 급성 골수성 백혈병을 치료 하기 위해 임상 시험을 입력 했습니다.

나머지 4개의 암 치료는 고형 종양을 치료하며, 그 중 아스트라제네카의 PD-L1 억제제 Imfinzi (durvalumab) 및 CTLA-4 억제제 tremelimumab는 간세포 암종에 대한 고아 약물 자격입니다. 실리디의 피하 PD-L1 항체 엔바폴리매브는 담즙성 기관암을 표적으로 하는 고아 약물을 사용할 수 있습니다. 대만 하오딩사의 OBI-999는 글로보-H 항원에 대한 항체 공액 약물이며, 고아 약물 자격은 위암을 대상으로 합니다.

유전자 치료

우리는 또한 IVA 점막증을 취급하기 위하여 환자로 일반적인 GALNS 유전자를 소개하기 위하여 AAV9 유전자 벡터를 사용하는 것을 작정인 Esteve 제약에서 것과 같은 몇몇 유전자 치료를 보았습니다; Baxalta에 의한 또 다른 치료법은 FIX Padua를 코딩하는 유전자가 혈우병 B형을 치료하기 위해 AAV8 벡터를 가진 환자로 옮겨졌다.

아루반트 과학은 렌티바이러스 벡터를 이용한 치료법이다. 그것은 겸상적혈구 빈혈을 취급하기 위하여 환자의 자신의 CD34 양성 세포로 γ-globin를 코딩하는 유전자를 소개합니다. 또 다른 유사한 치료는 CD34 양성 세포를 사용하는 과수원 치료제에서 온다. 차이점은 X 염색체 연결 만성 육아종증을 치료하기 위해 gp91phox 유전자를 전달한다는 것입니다.

기타 희귀 질환

유전자 치료로 치료할 수 있는 암 및 희귀 질환 외에도 다른 희귀 질환도 신약 개발 가능성이 있습니다. 울시 제약 'fasudil는 ROCK 억제제, 근위축성 측삭 경화증을 치료할 것으로 예상된다; OncoArendi 치료제의 OATD-01은 사르코이드증 치료에 사용될 것으로 예상되는 혁신적인 CHIT-1 억제제입니다. Rebasez(Luspatercept)는 적혈구 성숙제이며, 고아 약물 자격에 의해 표적화된 질병은 골수 섬유증이다.

고아 약물을 받을 자격이있는 이러한 약물 중에는 일부 항 감염 약물도 있습니다. 그 중에서도 다누오 의학의 TNP 2092는 인공 관절 감염에 대한 자격을 획득했습니다. 이전에는 FDA에 감염 방지 제품으로 도지정되었습니다. F2G의 올로로림은 각각 로멘토스포라/세스포륨 및 침습적 아스퍼질로증의 감염에 대해 두 가지 고아 약물 자격을 획득하였다.