Eprenetapopt{0}}아자시티딘이 효과적입니다! ---1/2

Aprea Therapeutics는 최근 TP53 돌연변이 골수이형성 증후군(MDS) 및 급성 골수이형성 증후군에 대해 아자시티딘(AZA)과 에프레네타팝(APR-246)을 평가하는 임상 2상 시험의 긍정적인 결과를 발표했습니다. AML 환자에 대한 이식 후 유지 치료의 효능 및 안전성.

eprenetapopt는 돌연변이 및 비활성화된 p53 단백질을 야생형 p53의 형태 및 기능으로 복원하고, 이를 재활성화하고, 인간 암세포에서 예정된 세포 사멸을 유도하는 것으로 입증된 소분자 약물입니다.

시험에 등록한 33명의 환자 중 이식 후 1년 무재발 생존율(RFS)은 58%였고, RFS 시간 중앙값은 12.1개월이었다. 이식 후 1년 전체 생존율(OS)은 79%였고, OS 시간 중앙값은 19.3개월이었다. 이식 후 TP53 돌연변이 MDS 및 AML 환자의 결과를 평가하기 위한 다수의 이전 임상 시험에서 이식 후 1년 RFS 비율은 약 30%이고 OS 시간 중앙값은 약 5-8개월이라고 보고했습니다. 이 시험에서 환자는 prerenepopt와 azacitidine 이식 후 프로토콜을 견뎌냈습니다.

Aprea는 2021년 하반기에 미국 FDA와 이 2상 임상 시험 데이터를 논의할 계획이며 향후 과학 또는 의학 컨퍼런스에서 데이터를 발표할 예정입니다. 미국 H Lee Moffitt 암센터 및 연구소의 Asmita Mishra 연구원은 다음과 같이 말했습니다. 엄청나게 흥미진진합니다. 이식에도 불구하고 현재 TP53 돌연변이 MDS 및 AML 환자에 대한 유일한 잠재적 치료법이지만 현재 표준 치료에서는 재발 위험이 여전히 높고 이식 후 OS 중앙값이 8개월 이하로 매우 제한적입니다. 이식 후 유지 요법을 위한 에프레네타팝과 아자시티딘의 사용 승인을 받으면 치료 옵션이 제한된 환자의 결과를 의미 있게 개선할 수 있는 새로운 치료 패러다임이 될 수 있습니다.&따옴표;

APR-426 분자구조 (사진출처: Selleck.cn)

MDS는 조혈모세포의 악성종양이다. 골수는 충분한 수의 건강한 혈액 세포를 생성할 수 없습니다. MDS 환자의 약 30-40%는 급성 골수성 백혈병(AML)으로 진행되며 p53 종양 억제 단백질의 돌연변이는 질병 진행으로 직접 이어지는 것으로 생각됩니다. p53 돌연변이는 MDS 및 AML 환자의 최대 20%에 존재하며 전반적인 예후가 좋지 않습니다. 현재 TP53 돌연변이 MDS 또는 AML 환자에 대해 특별히 승인된 치료법은 없습니다.