EU, 강력한 회장 담즙산 운반체 억제제 Bylvay(odevicibat) 승인

알비레오파마는 새로운 담즙산 조절제를 개발하는 희귀 간질환 전문기업이다. 최근에 회사는 유럽 위원회(EC)가 Bylvay(오데비시바트캡슐)은 진행성 가족성 간내 담즙정체(PFIC)의 모든 하위 유형의 치료에 대해 승인된 세계 최초의 약물입니다. PFIC는 희귀 간 질환입니다. 지금까지 PFIC 환자에 대한 표준 치료는 간 이식을 포함한 침습적 수술로 제한되었습니다. 이 희귀 질환에 대한 최초의 비수술적 치료 옵션인 Bylvay는 PFIC 치료의 완전한 변형을 나타냅니다.

Bylvay는 냉장이 필요하지 않은 강력한 비-전신성 회장 담즙산 수송 억제제(IBATi)입니다. 1일 1회 캡슐로 경구투여하거나 개봉 후 부드러운 음식에 뿌릴 수 있습니다. Bylvay의 마케팅 승인은 모든 하위 유형(유형 1, 2 및 3)의 PFIC가 있는 어린이의 치료 모델을 완전히 바꿀 것입니다. 최초의 비수술적 치료 옵션인 이 치료법은 어린이와 그 가족의 PFIC 부담을 줄일 수 있습니다.

현재 Bylvay도 미국 FDA의 우선심사를 받고 있으며 PDUFA(Prescription Drug User Fee Act)의 목표일은 2021년 7월 20일이다. 승인되면 알비레오는 희귀의약품에 대한 우선심사 바우처(PRV)를 받을 수 있다. 소아과 질환. 유럽 ​​연합에서 Bylvay는 가속 평가를 위해 EMA가 수여하는 유일한 IBATi입니다. 이전에 EMA는 또한 PFIC의 치료에 대해 Bylvay에 희귀의약품 지정 및 우선순위 의약품 지정(PRIME)을 부여했습니다. PFIC 외에도 Bylvay는 Alagille 증후군, 담도 폐쇄증 및 원발성 담관염 치료제로 희귀의약품 지정을 받았습니다.

Bylvay 임상 프로젝트의 2상 3상 시험의 수석 연구원이자 King's College London의 분자 간 질환 교수인 Richard Thompson은 다음과 같이 말했습니다. “1998년 우리 연구실은 PFIC를 유발하는 유전자를 발견했습니다. 20년 이상의 연구 끝에 Bylvay는 승인을 받은 최초의 제품이 되었습니다. PFIC가 있는 어린이를 위한 약물 요법. 지금까지 PFIC 환자에 대한 치료 표준은 간 이식을 포함한 침습적 수술로 제한되었습니다. 최초의 비수술적 치료 옵션인 Bylvay는 PFIC 치료 방식의 근본적인 변화를 나타냅니다.&따옴표;

오데비시바트화학구조 및 작용기전 (사진출처: medkoo.com)

PFIC는 어린 아이들에게 영향을 미치고 생명을 위협하는 진행성 간 질환으로 이어질 수 있는 희귀하고 파괴적이며 파괴적인 질병입니다. 많은 경우에 PFIC는 생후 첫 10년 동안 간경변과 간부전을 유발할 수 있습니다. PFIC의 가장 두드러지고 문제가 되는 지속적인 증상은 심한 가려움증이며, 이는 종종 삶의 질을 심각하게 저하시킵니다. Bylvay 이전에는 PFIC 치료에 대해 승인된 약물이 없었고, 담관 단락(BDS) 및 간 이식을 포함한 수술 옵션만 있었습니다. 수술이 없으면 대부분의 PFIC 환자는 30세 이상 살 수 없습니다. 또한, 현재의 간 이식 치료 표준은 평생 면역 억제 및 어린 아이들을 위한 장기 찾기를 포함한 실질적인 문제에 직면해 있습니다.

Bylvay'약효성분은오데비시바트, 이것은 최소한의 전신 노출과 장에서 국부적으로 작용하는 선구적이고 강력하고 선택적인 비-전신 회장 담즙산 수송체(IBAT) 억제제입니다. 현재 이 약물은 PFIC, 담도폐쇄증, 알라질 증후군 등을 포함한 희귀 소아 담즙정체 간 질환의 치료를 위해 개발되고 있습니다. 그 중 PFIC가 첫 번째 표적 적응증이다. 현재 Bylvay의 담도폐쇄증 치료제 BOLD 임상 3상과 Alagille 증후군 치료제의 ASSERT 글로벌 임상 3상이 진행 중이다.

알비레오의 론 쿠퍼(Ron Cooper) 사장 겸 CEO는 “& 바이바이의 유럽 승인은 여러 국가에서 소아 담즙정체성 간질환 치료제로 승인된 세계 최초의 약물이다. 또한 Albireo가 상업 회사로 발전했음을 표시합니다. 변혁의 단계에 있는 희귀 간질환 기업. 우리는 희망을 PFIC 커뮤니티 역사상 첫 번째 약물 선택으로 전환한 기여에 대해 PFIC 어린이, 가족, 조사관, 옹호자 및 직원에게 감사합니다. 우리는 이 희귀병을 가진 사람들이 치료를 받을 수 있도록 Bylvay가 미국과 전 세계의 다른 국가에서 곧 제공되기를 바랍니다.&따옴표;

PEDFIC 1&앰프; PEDFIC 2 임상시험 데이터

바이베이의 EU 승인은 2건의 임상 연구(PEDFIC 1, PEDFIC 2)의 데이터를 기반으로 하며, 이는 PFIC에 대해 수행된 최대 규모의 글로벌 3상 임상 시험이다.

PEDFIC-1은 무작위, 이중 맹검, 위약 대조 3상 연구이며, 결과는 미국 및 EU 규제 요건의 1차 평가변수를 충족합니다. 담즙산 반응(SBA, p=0.003), 내약성이 우수하고 설사/빈번한 배변 발생률이 매우 낮습니다(치료군에서 9.5% 및 위약군에서 5.0%).

PEDFIC-2는 장기간의 공개 라벨 3상 연장 연구입니다. 데이터는 Bylvay'의 강력한 효능을 재확인하여 최대 48주 동안 치료받은 환자에서 SBA가 지속적으로 지속적으로 감소하고 가려움증 평가가 개선되었으며 간 및 성장 기능 지표가 고무적임을 보여줍니다.

이 두 연구에서 Bylvay는 내약성이 우수했으며 설사/빈번한 배변이 가장 흔한 치료 관련 위장 부작용이었습니다. 심각한 치료 관련 부작용은 발생하지 않았습니다.

전반적으로, 이러한 연구는 최초의 PFIC 치료제로서 Bylvay의 잠재력을 확인했습니다. PFIC는 치명적인 질병이며 현재 간 이식을 포함한 수술로 치료되고 있습니다. Bylvay는 PFIC 환자와 그 가족에게 실질적인 변화를 가져올 안전하고 효과적인 치료제입니다.