엠파벨리는 발록시 말 야행성 헤모글로빈뇨증 (PNH)에 대한 강력한 일선 치료를 가지고

스웨덴 고아 Biovitrum AB (Sobi) 및 Apellis 제약, 스웨덴 고아 약 업체, 최근 단계의 긍정적인 최고 라인 결과 발표 3 프린스 연구 (NCT04085601). 이것은 무작위, 멀티 센터, 오픈 라벨, 제어 된 연구, 발작 야행성 헤모글로빈뇨증 (PNH)을 가진 순진한 성인에서 수행 3 연구 결과에 들어가기 전에 개월. C3 억제제 엠파벨리(pegcetacoplan) 및 표준 치료의 효능 및 안전성 평가되고 있다.

그 결과, 26주째에 Empaveli가 보완 억제제 없이 치료 표준(SoC)에 비해 헤모글로빈 안정화 및 락테이트 탈수소효소(LDH) 감소의 공동 1차 종점에서 통계적 이점을 보였다. 특정 데이터는: (1) Empaveli 처리 단에 있는 환자의 86%는 헤모글로빈 안정성을 달성했습니다, SoC 단은 0% (p<0.0001). stable="" hemoglobin="" is="" defined="" as:="" without="" blood="" transfusion,="" there="" is="" no="" drop="" in="" hemoglobin="" level="">1g/dL. (2) 엠파벨리 그룹의 평균 LDH는 2151 U/L[정상(ULN)의 상한선의 9.5배]에서 211 U/L(정상 범위 내에서)로 떨어졌고, 90% 감소하였다. 반면 SoC 그룹은 1946년 U/L/L/L(8.6배 ULN)의 기준선에서 1681U/L(7.4배 ULN)으로 감소하여 14% 감소(p)를 기록했다.<>

또한, SoC에 비해, Empaveli는 또한 여러 이차 종점에서 통계적 이점을 달성 (헤모글로빈 수준의 개선 및 수혈의 회피 포함): (1) 엠파벨리 그룹의 평균 헤모글로빈 수준은 기준선 9.4 g/dL에서 12.1 g/dL로 증가했으며 SoC 그룹의 평균 헤모글로빈 수준은 기준선 8.7g/dL에서 9.01g/dL로 증가했습니다. (2) 엠파벨리 그룹의 환자의 91%는 수혈을 필요로 하지 않으며, SoC 그룹에서는 22%가 수혈을 필요로 하지 않습니다(p<>

이 연구에서, Empaveli의 안전은 이전 연구와 일치. 주 26, Empaveli 그룹의 9 %와 SoC 그룹의 17 %는 심각한 부작용 (SAE)을했다. 두 집단각각에 한 명의 사망자가 있었는데, 그 중 어느 것도 치료와 관련이 없었다. 두 그룹에서 뇌막염 또는 혈전증의 사례 보고는 없었다. 연구 기간 동안, Empaveli 그룹과 SoC 그룹에서 가장 흔한 부작용은 주사 부위 반응 (30% 대 0%), 저칼륨혈증 (13 % 대 11%), 발열 (9 % 대 0%)이었습니다.

페데리코 그로시, MD, Apellis의 최고 의료 책임자는 말했다: "프린스 연구에서 긍정적 인 데이터는 Empaveli 환자에게 중요하고 PNH에 따라 사용하기 위해 Empaveli의 우리의 최근 FDA 승인을 기반으로 평가 지표의 숫자에 임상적으로 중요한 개선을 제공한다는 것을 보여줍니다. 이전 연구와 결합, 이러한 결과 PNH를 가진 모든 성인 환자에서 질병 통제를 제공 하는 Empaveli의 잠재력을 강조, 그들은 전에 치료 되었는지 여부에 관계 없이."

엠파벨리의 활성 의약품 성분은 페세타불란으로, 이는 많은 심각한 질병의 발생 및 개발의 원인인 보완물의 과도한 활성화를 조절하도록 설계된 표적 C3 억제제이다. 페세타코플란은 폴리에틸렌 글리콜 폴리머에 결합하고 C3 및 C3b에 구체적으로 결합하는 합성 순환 펩타이드입니다. 미국에서, FDA는 PNH와 GA의 치료에 대 한 pegcetacoplan 빠른 경로 자격을 부여 했다.

2021년 5월 중순, 미국 FDA는 발록시 야행성 헤모글로빈뇨증(PNH)을 가진 성인 환자의 치료를 위해 엠파벨리를 승인했습니다. Empaveli는 PNH 배려 기준을 향상하고 PNH 처리를 재정의할 가능성이 있는 우선순위 검토 프로세스를 통해 승인되었습니다.

Empaveli가 규제 승인을 받은 최초의 유일한 C3 표적 치료법이라는 것을 언급할 가치가 있습니다. 이 약은 에 적합하다: (1) PNH 성인 환자는 이전에 치료를받지 않은; (2) 이전에 솔리리스 (eculizumab)와 울토미리스 (ravulizumab)를 가진 C5 억제제 PNH 성인 환자를 받았다.

지난 10 년 정도에서, PNH를 취급하는 유일한 선택권은 C5 억제제, 그러나 많은 환자는 아직도 지속적인 hypohemoglobinopathy를 경험합니다, 수시로 쇠약하게 하는 피로 및 빈번한 수혈으로 이끌어 냅니다. 임상 시험에서 Empaveli는 헤모글로빈 수준을 높이고 수혈의 필요성을 줄임으로써 PNH 환자의 삶을 개선하고 PNH 환자의 광범위한 제어를 제공 할 수 있습니다.

Empaveli는 지난 15 년 동안 첫 번째 새로운 보완 약물을 개척하여 치료를받지 않은 환자와 C5 억제제에서 전환 한 사람들을 포함하여 PNH를 가진 성인 환자의 치료를 재정의할 주요 과학적 발전을 나타냅니다.

페세타코플란 작업 메커니즘

Empaveli의 승인은 일대일 단계 3 PEGASUS 연구 (NCT03500549) (참조: 페가수스 단계 3 최상위 결과 컨퍼런스 콜 프리젠 테이션)의 결과를 기반으로합니다. 연구 결과는 Empaveli가 솔리리스 (eculizumab), 배려 약의 PNH 표준에 우수하다는 것을 보여주는 1 차적인 종점에 도달했습니다: 주 16에 기준선 수준에서 헤모글로빈 수준에 있는 변경의 관점에서 솔리리스보다 우수하고, 조정된 헤모글로빈 수준은 3.84 g/dL의 평균으로 증가합니다 (p pp<>

또한, 엠파벨리는 솔리리스에 비해 수혈 종점을 피하는 비열한 달성. Empaveli 치료 그룹에 있는 환자의 85%는 솔리리스 처리 단에 있는 15%와 비교된 16 주 안에 수혈이 없었습니다. 동시에, 솔리리스 치료 군내의 환자와 비교하여, 엠파벨리 치료 그룹의 환자는 키 용혈마커의 높은 정상화율을 가지며, FACIT-피로 점수는 임상적으로 유의한 개선을 가한다. 이 연구에서, 엠파벨리는 솔리리스만큼 안전합니다.

엠파벨리가 솔리리스보다 더 나은 헤모글로빈 수치를 보여주는 첫 번째 치료법이며, 엠파벨리로 치료받은 환자의 최대 85%가 수혈이 없다는 것을 언급할 가치가 있습니다. 현재 솔리리스 치료를 받고 있는 대부분의 PNH 환자는 지속적인 빈혈을 앓고 있습니다. 페가수스 연구의 결과는 Empaveli가 PNH 환자를 위한 배려의 새로운 표준이 될 것이라는 점을 보여줍니다.