Cstone Pharmaceuticals Ivosidenib, 글로벌 임상 3상 연구 결과 발표

2021년 8월, 강화 화학 요법에 적합하지 않은 새로 진단된 AML 환자를 대상으로 1종 표적 약물인 ivosidenib과 화학 요법 약물 azacitidine의 유효성과 안전성을 평가하기 위한 글로벌 3상 연구가 명확한 결과를 얻었습니다. 긍정적인 효능 및 안전성 데이터는 아이보시데닙이 성인 재발성 또는 불응성 AML 환자의 IDH1 돌연변이 단일제제 치료를 기반으로 적용 범위를 더욱 확대하고 더 많은 AML 환자에게 혜택을 줄 것임을 의미한다.

AML에 대한 기존 치료법은 혜택이 제한적이며 환자에게 혁신적인 치료법이 시급합니다.

급성 골수성 백혈병(AML)은 혈액 및 골수암입니다. 가장 흔한 성인 급성 백혈병입니다. 미국에서는 매년 약 20,000건의 새로운 사례가 발생하고 중국에서는 매년 30,000건 이상의 새로운 사례가 발생하는 것으로 추정됩니다. 질병의 급속한 진행으로 인해 대부분의 환자는 결국 치료에 대한 내성이나 재발을 일으키고 5년 생존율이 27%에 불과한 재발성 또는 불응성 급성 골수성 백혈병으로 발전합니다.

현재 임상에서는 집중 화학요법과 고용량 화학요법이 주로 사용되고 있으며, AML의 포괄적인 치료를 위해 조혈모세포이식 요법과 병행한다. 다만, 화학요법의 독성과 환자의 생물학적인 이유로 일부 고령자(60세 이상) 환자는 적용되지 않는다. 집중 화학 요법을 받는 환자는 이 요법의 혜택을 받을 수 없으며 이러한 환자는 더 안전하고 효과적인 치료 옵션이 시급합니다.

연구에 따르면 AML 환자의 약 6%-10%가 IDH1 돌연변이를 가지고 있습니다. 돌연변이 IDH1 효소는 정상 조혈 줄기 세포의 분화를 차단하고 급성 백혈병의 발병을 촉진합니다. 이것이 AML의 발생과 발전의 중요한 이유입니다. 메커니즘은 또한 관련 표적 약물의 개발 방향을 지적합니다.

혁신적인 표적 약물은 새로 진단되고 재발한 난치성 AML을 포함하며 더 많은 환자가 혜택을 받습니다.

Ivosidenib는 IDH1 유전자 돌연변이 암에 대한 강력한 경구 표적 억제제입니다. IDH1 돌연변이 효소의 활성을 차단함으로써 AML 세포의 분화를 촉진하여 항종양 효과를 발휘할 수 있다. 미국에서 아이보시데닙은 재발성 또는 불응성 AML이 있는 IDH1 돌연변이가 있는 성인 환자와 75세 이상이거나 동반 질환으로 인해 집중 유도 화학요법을 사용할 수 없는 IDH1 돌연변이 AML을 가진 새로 진단된 성인 환자에 대한 단일 요법으로 승인되었습니다.

2019년 7월 IDH1 유전자 변이를 지닌 재발성 또는 불응성 급성 골수성 백혈병 환자의 치료를 위한 ivosidenib의 임상시험이 우리나라에서 승인되었고, 이후 첫 환자'의 투여가 빠르게 완료되었습니다. ivosidenib의 우수한 치료 효과를 바탕으로 ivosidenib은"혈액암 진단 및 치료를 위한 CSCO 가이드라인& 2020 버전에 성공적으로 작성되었습니다. 2020년에"임상 긴급 해외 신약 목록(3차 배치)& quot;에 등재되었습니다. 우리나라 식품의약품안전청 약품평가센터에서 .

IDH1 돌연변이 급성 골수성 백혈병 환자에게 ivosidenib과 azacitidine의 병용 치료 연구의 긍정적인 결과는 매우 중요합니다. 이번 치료 계획은 집중 화학 요법에 적합하지 않은 AML 환자를 위한 새로운 치료 옵션을 제공할 뿐만 아니라 IDH1 돌연변이 재발성 또는 불응성에 대한 아이보시데닙 단독 요법 외에도 새로 진단된 AML 환자를 위한 새로운 1차 치료 옵션이 될 것으로 기대된다. AML 성인 환자, 수혜자 확대.

씨스톤 파마슈티컬스는 세르비에와 독점 협력을 체결해 중국 본토, 홍콩, 대만, 마카오, 싱가포르 등 중화권에서 아이보시데닙의 임상 개발 및 상업화 권리를 획득한 것으로 알려졌다. 중국에서 새로 진단된 AML 환자를 대상으로 한 이번 3상 임상 연구에서 아이보시데닙의 상업적 파트너인 씨스톤 파마슈티컬스가 이 연구를 추진하는 데 핵심적인 역할을 했다.

불과 며칠 전, 씨스톤제약& #39;의 ivosidenib 정제 마케팅 애플리케이션은 CDE의 우선심사 대기열에 포함될 예정이었습니다. 적응증은 IDH1 돌연변이에 민감한 성인의 재발성 또는 불응성 급성 골수성 백혈병을 치료하는 것입니다. 이 연구 결과가 발표됨에 따라 아이보시데닙은 새로 진단된 재발성 및 난치성 성인 AML 모두를 포함할 것입니다. 씨스톤제약은 조만간 CDE와의 커뮤니케이션을 강화할 예정이며, 이 적응증의 1차 치료제로 아이보시데닙을 적극 홍보하고 있는 것으로 알려졌다.

올해 5월 미국 식품의약국(FDA)이 이전에 치료받은 IDH1 돌연변이 담관암 환자에 대한 잠재적 치료 옵션으로 아이보시데닙 추가 신약 등재 신청을 수락하고 우선심사 자격을 획득했다는 점은 언급할 가치가 있다. 가까운 장래에 기존 치료 옵션이 제한된 진행성 담관암 환자에게 새로운 옵션이 제공될 것으로 예상됩니다. 또한 신경교종 환자의 치료를 위한 ivosidenib에 대한 연구도 한창 진행 중이며 상당한 치료 가능성을 보여주고 있습니다.

ivosidenib은 아직 중국에서 승인되지 않았지만 예정보다 빨리 약물 가용성 측면에서 획기적인 돌파구를 마련했다는 점은 주목할 가치가 있습니다. 불과 며칠 전 이보시데닙은 해외 75개 특약 중 하나로 베이징 건강보험에 포함됐다. 지난 8월 2일 아이보시데닙은 하이난 레청 글로벌 전문의약품 보험에 국내 25개 의약품 중 하나로 포함돼 더 많은 환자가 혜택을 받을 수 있어 의약품의 경제성이 크게 향상됐다.