Bylvay (odevixibat)가 미국과 EU에서 곧 승인됩니다!

알비레오 제약은 새로운 담즙산 조절제를 개발하는 희귀 간 질환 회사입니다. 최근이 회사는 유럽의 약국 (EMA) 인체 용 의약품위원회 (CHMP)가 Bylvay (Odevixibat) 진행성 가족 성 간내 담즙 정체 (PFIC)의 치료를 위해. ). Bylvay는 하루에 한 번 강력한 비전 신 회장 담즙산 수송 억제제 (IBATi)로,이 희귀 질환에 대한 최초의 비수술 적 치료가 될 가능성이 있으며 PFIC 유형 1, 2 및 3을 바꿀 것입니다. 어린이를위한 치료 모델.

이제 CHMP의 의견은 검토를 위해 유럽위원회 (EC)에 제출되며 일반적으로 향후 2 개월 이내에 승인 결정을 내릴 것입니다. 미국에서 Bylvay는 FDA의 우선 검토를 받고 있으며 PDUFA (Prescription Drug User Fee Act)의 목표 날짜는 2021 년 7 월 20 일입니다. 평가. 이전에 EMA는 또한 Bylvay에게 PFIC 치료를위한 고아 의약품 지정 및 우선 의약품 지정 (PRIME)을 부여했습니다. PFIC 외에도 Bylvay는 Alagille 증후군, 담즙 폐쇄증 및 원발성 담관염 치료를위한 희귀 약물 지정을 받았습니다.

PFIC는 어린 아이들에게 영향을 미치고 진행되고 생명을 위협하는 간 질환으로 이어질 수있는 희귀하고 파괴적이며 파괴적인 질병입니다. 많은 경우 PFIC는 생후 10 년 동안 간경변과 간부전을 일으킬 수 있습니다. PFIC의 가장 두드러지고 번거로운 지속적인 증상은 심한 가려움증으로, 종종 삶의 질이 심각하게 저하됩니다. 현재 PFIC를 치료할 수있는 약물은 없으며, 많은 환자를위한 유일한 옵션은 간 이식 또는 기타 침습 수술입니다. 간 이식의 현재 표준 치료는 평생 면역 억제와 어린 아이들을위한 장기를 찾는 도전을 포함하여 실질적인 도전에 직면 해 있습니다.

미국과 유럽 연합에서 Bylvay는 PFIC 치료에 대한 규제 승인을받은 최초의 약물이 될 가능성이 있습니다. 미국에서는 Bylvay가 승인 된 후 Albireo가 희귀 소아 질환 우선 검토 바우처 (PRV)를받을 자격이 있으며 Bylvay는 2021 년 하반기에 판매 될 예정입니다. 현재 치료를위한 Bylvay의 3 상 BOLD 임상 시험이 진행 중입니다. 담도 폐쇄증과 알라 길 증후군 치료를위한 글로벌 3 상 ASSERT 임상 시험이 진행 중입니다.

화학 구조Odevixibat(사진 출처 : medkoo.com)

Bylvay'의 활성 제약 성분은 odevixibat로, 전신 노출을 최소화하고 장에서 국소 적으로 작용하는 선구적이고 강력하며 선택적인 비전 신적 회장 담즙산 수송 체 (IBAT) 억제제입니다. 현재이 약물은 PFIC, 담즙 폐쇄증, Alagille 증후군 등을 포함한 드문 소아 담즙 정체성 간 질환 치료 용으로 개발되고 있습니다. 그중 PFIC는 첫 번째 목표 표시입니다.

Albireo의 사장 겸 CEO 인 Ron Cooper는 다음과 같이 말했습니다.“오늘의 CHMP의 Bylvay에 대한 긍정적 인 의견은 역사상 최초의 비수술 적 치료를 시작한다는 목표에 한 걸음 더 가까워졌습니다. 이 치료는 PFIC가 가족과 어린이에게 미치는 영향을 줄일 수 있습니다. 부담. Bylvay를 출시함으로써 우리는 어린이들에게 가려움증과 같은 증상을 단기적으로 완화하고 성장과 같은 중요한 매개 변수의 장기적인 개선을 제공하고자합니다.&따옴표;

Bylvay에 대한 CHMP의 긍정적 인 검토는 PFIC에 대한 가장 큰 글로벌 3 상 임상 시험 인 2 개 임상 연구 (PEDFIC 1, PEDFIC 2)의 데이터를 기반으로합니다.

PEDFIC-1은 무작위, 이중 맹검, 위약 대조 3 상 연구이며 그 결과는 미국 및 EU 규제 요건의 1 차 평가 변수를 충족합니다. 위약과 비교하여 Bylvay는 피부 가려움증을 크게 개선하고 (p=0.004) 현저하게 감소했습니다. 담즙산 반응 (SBA, p=0.003), 잘 견디고 설사 / 빈번한 배변 발생률이 매우 낮습니다 (치료군 9.5 %, 위약군 5.0 %).

PEDFIC-2는 장기 공개 라벨 3 상 확장 연구입니다. 데이터는 Bylvay'의 강력한 효능을 재확인하여 최대 48 주 동안 치료받은 환자에서 SBA가 지속적이고 지속적으로 감소하고 가려움 평가가 개선되며 간 및 성장 기능 지표가 고무적이라는 것을 보여줍니다.

이 두 연구에서 Bylvay는 내약성이 우수했으며 설사 / 빈번한 배변이 치료와 관련된 가장 흔한 위장관 부작용이었습니다. 심각한 치료 관련 부작용은 발생하지 않았습니다.

전반적으로이 연구는 Bylvay'가 첫 번째 PFIC 치료법으로 잠재력을 확인했습니다. PFIC는 치명적인 질병이며 현재 간 이식을 포함한 수술로 치료되고 있습니다. Bylvay는 PFIC 환자와 그 가족에게 실질적인 변화를 가져올 수있는 안전하고 효과적인 치료제입니다. 규제 승인을받은 알비레오는 2021 년 하반기에 Bylvay를 시장에 출시 할 계획입니다.