Bristol-Myers Squibb 억제제 Mavacamten US 검토 3개월 연장!

BMS(Bristol-Myers Squibb)는 최근 미국 식품의약국(FDA)이 mavacamten &의 NDA(신약 신청) 검토 기간을 3개월 연장했다고 발표했습니다. 새로운"처방약 사용자 수수료법& quot; (PDUFA) 목표일은 2022년 4월 28일입니다. 이 약물은 발병률이 높은 만성 심장 질환인 증후성 폐쇄성 비후성 심근병증(oHCM)을 치료하는 데 사용되는 새로운 경구용 심근 미오신 알로스테릭 조절제입니다.

2020년 7월, 미국 FDA는 mavacamten에 oHCM에 대한 획기적인 약물 지정을 부여했습니다. 승인되면 mavacamten은 oHCM을 치료하는 최초의 미오신 억제제가 될 것입니다. 현재, 증상이 있는 oHCM의 치료를 위한 마바캄텐의 판매 허가 신청서(MAA)도 유럽 의약품청(EMA)에서 검토 중입니다.

BMS 발표에 따르면 FDA는 2021년 11월 18일 회사에 제안된 REMS(위험 평가 완화 전략)와 관련된 업데이트된 정보를 검토할 충분한 시간을 허용하기 위해 PDUFA 날짜를 연장하도록 통지했습니다. REMS 프로그램은 mavacamten의 초기 애플리케이션에 포함되었습니다. FDA는 추가 데이터나 연구를 요청하지 않았습니다.

Bristol-Myers Squibb의 수석 부사장 겸 최고 의료 책임자인 Samit Hirawat 박사는 다음과 같이 말했습니다."우리는 mavacamten을 확신합니다. 중추적인 EXPLORER-HCM 시험에서 이 선구적인 심장 미오신 억제제는 증상이 있는 oHCM 환자를 치료하는 데 사용되었습니다. , 기능적 상태와 삶의 질은 임상적으로 유의미한 개선을 보였습니다. 우리는 이 중요한 약을 환자들에게 제공하기 위해 FDA와 계속 긴밀하게 협력하기를 기대합니다.&따옴표;

마바캄텐은 동급 최초의 경구용 미오신 알로스테릭 억제제로 과도한 심장 수축과 이완기 충전 장애를 내부 원인으로 하는 질병을 치료하는 데 사용됩니다. Mavacamten은 과도한 미오신-액틴 교차 다리 형성을 억제하여 심근 수축성을 감소시키는 것으로 믿어집니다. 과도한 미오신-액틴 교차 다리의 형성은 과도한 심근 수축, 좌심실 비대 및 감소된 순응도를 유발할 수 있습니다. 임상 및 전임상 연구에서 mavacamten은 심장벽 스트레스를 줄이고 과도한 심근 수축을 줄이며 이완기 순응도를 높이는 바이오마커를 계속해서 보여주고 있습니다.

mavacamten은 원래 증후성 폐쇄성 비대성 심근병증(oHCM)을 치료하기 위해 개발되었습니다. mavacamten의 작용 기전과 치료 활성 증거를 기반으로 하여 증상이 있는 비폐쇄성 비후성 심근병증(HCM) 및 박출률 보존 심부전(HFpEF)의 치료를 위해 mavacamten도 임상적으로 연구되고 있습니다.

마바캄텐 화학 구조

mavacamten NDA와 MAA는 모두 주요 3상 EXPLORER-HCM 시험 결과를 기반으로 합니다. 이 시험은 증상이 있는 oHCM 환자에서 수행되었으며 마바캄텐과 위약을 비교했습니다. 테스트 결과에 따르면 마바캄텐은 증상, 기능적 상태 및 삶의 질에서 임상적으로 유의한 개선과 좌심실 유출로 폐쇄를 완화하는 능력과 함께 강력한 치료 효과를 나타냈습니다. EXPLORER-HCM 연구에서 모든 1차 및 2차 평가변수는 통계적 유의성에 도달했습니다.

mavacamten(MYK-461)은 MyoKardia에서 개발했습니다. 2020년 10월 5일 Bristol-Myers Squibb는 MyoKardia를 현금 131억 달러에 60% 프리미엄에 인수한다고 발표했습니다. 2020년 11월 17일, Bristol-Myers Squibb는 MyoKardia 인수가 성공적으로 완료되었다고 발표했습니다. 이번 인수는 2019년 740억 달러에 Celgene을 인수한 Bristol-Myers Squibb& #39;의 두 번째로 큰 거래입니다.

2020년 8월 11일 투자회사 Perceptor Advisors가 인큐베이팅한 LianBio가 정식으로 설립되었다는 점은 주목할 가치가 있습니다. 같은 날 두 가지 중요한 협력을 발표했습니다. 하나는 BridgeBio Pharma's 제품 파이프라인을 중국에 소개하는 것이고 다른 하나는 myoKardia's mavecamten을 중국에 소개하는 프로젝트입니다.

Bristol-Myers Squibb는 mavacamten에 대한 높은 기대를 가지고 있습니다. MyoKardia를 인수했을 때 회사는 mavacamten이 HCM 치료를 위한 선구적인 약물이 될 것이라고 발표했습니다. 업계는 또한 mavacamten의 비즈니스 전망에 대해 매우 낙관적입니다. 2020년 12월 제약 시장 조사 기관인 Evaluate Vantage는&'2021년 상업 가능성이 있는 상위 10개 신약&'을 발표했습니다. 이 목록에서 mavacamten은 3위를 차지했습니다. Evaluate Vantage는 2026년 mavacamten'의 글로벌 매출이 20억 달러에 이를 것으로 예측합니다.