바이오마린의 C형 나트리우레틱 펩타이드 아날로그 보소리타이드가 EU에서 검토에 들어간다!

BioMarin은 심각하고 생명을 위협하는 희귀 및 초희귀 유전 질환을 가진 환자를 위한 혁신적인 치료법의 개발 및 상용화에 전념하는 글로벌 생명 공학 회사입니다. 제품 포트폴리오에는 6개의 상용 제품과 다양한 임상 및 전임상 후보 제품이 포함되어 있습니다. 최근, 회사는 유럽 의약품 기구 (EMA)가 보소리타이드 (Voxolitide, BMN111)에 대한 마케팅 승인 응용 프로그램 (MAA)을 수락했다고 발표했다.

보소리타이드는 인간에서 가장 흔한 불균형짧은 키인 유년기 아콘드롭라시아의 치료를 위해 하루에 한 번 주입되는 C형 나트리우레성 펩타이드(CNP) 아날로그이다. 유럽 연합 (EU)에서 MAA 검토는 8 월 13 일에 시작되었습니다. 이 회사는 2020년 3분기에 미국 식품의약국(FDA)에 보토리타이드신약(NDA)을 제출할 계획이다. 유럽 연합과 미국에서, 보소리타이드는 아촌 방울증의 치료를 위해 고아 약물 지정 (ODD)을 부여했다.

승인되면, 보소리타이드는 아촌 방울증을 치료하는 최초의 약물이 될 것입니다. 약물은 질병의 근본 원인을 치료할 수 있으며 환자의 삶에 의미있는 영향을 미칠 수있는 잠재력을 가진 주요 의료 돌파구를 나타냅니다.

보소리티드의 작용 메커니즘

아촌방울증은 인간에서 가장 흔한 불균형 짧은 키입니다. 그것은 긴 뼈, 척추, 얼굴 및 두개골 기지의 불균형 한 부족및 구조 적 장애로 이어지는 둔화 된 엔조통탈 골화가 특징입니다. 이 조건은 뼈 성장의 부정적인 레귤레이터인 섬유아세포 성장 인자 수용체 3 유전자 (FGFR3)에 있는 돌연변이에 기인합니다.

불균형적으로 짧은 키 이외에, achondroplasia를 가진 환자는 포멘 압축, 수면 무호흡증, 구부러진 다리, 안면 hypoplasia, 영원한 허리 그네, 척추 협착 및 재발하는 귀를 포함하여 심각한 건강 합병증을 경험할 수 있습니다. 감염부. 이러한 합병증 중 일부는 척수 감압 및 구부러진 다리의 곧게 와 같은 침습적 수술의 필요성을 초래할 수 있습니다. 또한, 연구는 사망률이 모든 연령 집단에 대한 증가하고 있음을 보여 주었다.

보소리타이드는 천연 인간 펩타이드로부터 유래된 C형 나트리우레성 펩타이드(CNP) 유사체이며, 엔조콘드랄 골화의 효과적인 자극제이다. 천연 인간의 펩티드는 뼈 성장의 긍정적 인 조절제입니다. 보소리타이드는 특정 수용체에 결합하고 과민성 FGFR3 경로를 억제하는 세포 내 신호를 시작합니다.

보소리티드의 규제 적용은 2019년 12월에 발표된 글로벌 무작위, 이중 맹검, 위약 대조 단계 III 연구의 결과를 기반으로 하며, 진행 중인 단계 II 및 단계 III 확장 연구, 광범위한 자연질환 이력 데이터의 장기적인 안전성 및 효능 데이터를 더 많이 얻습니다.

글로벌 단계 III 연구는 5-14 세와 그의 성장 플레이트가 여전히 열려 있는 achondroplasia를 가진 121명의 아이들을 등록하고, 보토리타이드와 위약의 효험 그리고 안전을 평가했습니다. 이 환자는 그들의 각각기준 성장률을 결정하기 위하여 단계 III 연구 결과에 들어가기 전에 기준선 연구 결과의 적어도 6 달을 완료했습니다. 단계 III 연구에서, 환자는 무작위로 받을 할당 되었다 52 보시 티드의 주 (15ug/kg/일) 또는 위약. 1 차종점은 위약에 비해 1 년 치료 기간 동안 보소리티드로 치료 어린이의 기준선에서 성장 속도의 변화였다.

결과는 연구 결과가 1 차적인 종점에 도달했다는 것을 보여주었습니다: 처리의 1 년 후에, 기준선에서 vosoritide 처리의 성장 비율에 있는 변경은 1.6 cm/년이었습니다 (p<0.0001) after="" a="" year="" of="" treatment.="" this="" result="" is="" consistent="" with="" the="" results="" in="" the="" broad="" patient="" population="" studied.="" in="" the="" study,="" vosoritide="" was="" generally="" well="" tolerated="" and="" there="" was="" no="" clinically="" significant="" drop="" in="" blood="">

2019년 11월에 발표된 오픈 라벨, 투여량 발견 단계 II 연구의 결과는 새로운 자연사 아촌방울증 데이터 세트(n=619)와 비교하여, 15μg의 연령과 성별을 받은 어린이와 비교하여 코호트 3(n=10) 환자에서 보소리티드/kg/day로 치료된 환자 3명(n=10)과 비교하여, 누적 평균 신장은 9.0cm 의 유의한 데이터(통계5.0cm)로 증가하였다.<0.005). with="" an="" increase="" of="" 2.2="" cm="" in="" the="" past="" 12="" months,="" the="" data="" further="" illustrates="" the="" beneficial="" effect="" of="" continuous="" vosoritide="" treatment="" on="">