Alnylam의 또 다른 RNAi 치료법으로 FDA 패스트 트랙 인증 획득

Alnylam은 최근 미국 FDA가 성인의 유전성 트랜스 티 레틴 단백질 (hATTR) 아밀로이드증으로 인한 다발 신경 병증 치료를위한 RNAi 치료제 인 vutrisiran 패스트 트랙 인증 (FTD)을 승인했다고 발표했습니다.

FTD는 주요 영역에서 충족되지 않은 심각한 의료 요구를 해결하기 위해 심각한 질병에 대한 약물의 개발 및 빠른 검토를 가속화하는 것을 목표로합니다. 연구 약물에 대한 FTD 획득은 제약 회사가 R 0010010 amp; D 단계. 마케팅 응용 프로그램을 제출 한 후 관련 표준을 충족하는 경우 빠른 승인 및 우선 순위 검토를받을 수 있습니다. 또한 롤링 검토도 가능합니다.

부트 리시 란은 FTD가 부여 될뿐만 아니라 미국과 유럽 연합에서 ATTR 아밀로이드증의 치료를위한 희귀 의약품 상태 (ODD)를 부여 받았다. 현재 Alnylam은 vutrisiran의 안전성과 효과를 평가하기 위해 2 단계 III 임상 시험 (HELIOS-A, HELIOS-B)을 수행하고 있습니다. 이 연구들은 vutrisiran이 질병의 다중 시스템 증상과 ATTR 아밀로이드증 환자의 전체 스펙트럼에 광범위하게 영향을 미친다는 것을 보여주기위한 종합적인 임상 개발 프로젝트를 구성합니다.

HELIOS-A 연구에서 164 부트 리시 란이 신경 손상 치료에서 Onpattro보다 우수한지 여부를 입증하기 위해 vutrisiran 또는 Onpattro를받는 환자를 무작위로 배정했습니다. HELIOS-B 연구에서, 600 심근 병증이있는 hATTR 아밀로이드증 환자는 무작위로 배부 티 란 또는 위약을 투여 받도록 배정되었으며, 심혈관 질환과 관련된 모든 원인으로 인한 사망률 및 입원률에 대한 부트 리시 란의 영향을 평가했습니다. 이 두 연구의 데이터는 2021 초에 얻을 것으로 예상됩니다.

Vutrisiran은 유전성 및 야생형 아밀로이드증을 포함한 ATTR 아밀로이드증의 치료를위한 연구 기반의 RNAi 요법의 피하 주사입니다. 이 약물은 특정 메신저 RNA를 표적화하고 침묵시키고 야생형 및 돌연변이 트랜스 티 레틴 (TTR) 단백질이 생성되기 전에 차단하도록 설계되었습니다. Vutrisiran은 분기마다 피하로 주사되므로 조직에 TTR 아밀로이드의 침착을 줄이고 제거를 촉진하며 이러한 조직의 기능을 회복시키는 데 도움이됩니다. Vutrisiran은 차세대 전달 플랫폼 인 ESC (Enhanced Stability Chemistry) -GalNAc 결합 전달 플랫폼 개발에 Alnylam 0010010 # 39을 사용했습니다. 승인되면 hATTR 아밀로이드증 치료 시장에서 Alnylam 0010010 # 39의 주요 위치를 더욱 강화할 것입니다.

Alnylam은 RNAi 요법 개발의 리더입니다. 최초의 제품인 Onpattro (patisiran)는 8 월에 FDA의 승인을 받았으며 2018, RNAi 현상이 발견 된 후 20 년 동안 마케팅 승인을받은 최초의 RNAi 약물이되었습니다. 11 월 2019에 회사 0010010 # 39의 다른 약물 인 Givlaari (Givosiran)는 급성 간성 포르피린증 (AHP) 성인 환자에게 FDA 승인을 받았습니다. 세계에서 두 번째 RNAi 약물.

현재 Alnylam은 규제 기관의 검토를 받고있는 두 가지 다른 RNAi 요법을 보유하고 있으며 올해 상장 승인을받을 것으로 예상됩니다. 그들 중 하나는 루마시 란이며, 일차 고옥 살루 아리아 유형 1 (PH 1)을 치료하는 데 사용됩니다. 다른 하나는 고 콜레스테롤 혈증 치료에 사용되는 인 클리시 란입니다. 또한, 회사 1 00 1 0 # 39의 파이프 라인에는 6 RNAi 요법이 있으며 임상 개발이 늦습니다.

그 전에 TMC와 Alnylam은 inclisiran의 글로벌 개발 및 상용화 권한을 얻기 위해 라이센스 및 협력 계약에 서명했습니다. 11 월 2019에서 Novartis는 TMC를 미화 $ 9에 인수했습니다. 7 십억 달러를 포함하여 성향을 포함했습니다. 계약에 따라 Alnylam은 Novartis로부터 전 세계 판매의 최대 20 %의 계층 형 로열티를받을 수 있습니다.

현재 시장에 PCSK 9 를 표적으로하는 두 가지 콜레스테롤 저하제가 있지만, 매주 2 마다 투여해야합니다. Inclisiran은 6 개월에 한 번, 일년에 두 번만 투여되므로 치료 편의성 측면에서 매우 유리합니다. 제약 시장 조사 기관인 EvaluatePharma는 inclisiran의 연간 판매 피크가 미화 $ 2에 도달 할 것으로 예상합니다. 6 상장 후 수십억 달러. Inclisiran 0010010 # 39;의 특허가 2 035 년에 만료되기 전에 Alnylam은 Novartis로부터 총 $ 2 이상의 로열티를 얻을 수있었습니다. 2 십억.

이틀 전에 Blackstone Group과 Alnylam은 전략적 파트너십에 도달했다고 언급 할 가치가 있습니다. 이번 협력을 통해 Blackstone은 Alnylam이 기술 혁신을 발전시키고 상용화 프로세스를 가속화 할 수 있도록 10 억 달러의 자금을 지원할 것입니다. Alnylam은이 협력이 Alnylam 0010010 "재조정없이 재정적 지속 가능성을 달성 할 수 있도록 도와 줄 것입니다. 0010010 ";